Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van Maralixibat bij pruritus geassocieerd met algemene cholestatische leverziekte (EXPAND)

7 augustus 2026 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Gerandomiseerde dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Maralixibat te evalueren bij de behandeling van deelnemers met cholestatische jeuk

Het doel van deze studie is om te bepalen of de onderzoeksbehandeling (maralixibat) veilig en effectief is bij pediatrische en volwassen deelnemers met cholestatische leverziekte met jeuk die ongevoelig is voor andere therapieën, en die geen andere behandelingsopties hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit onderzoek zal worden uitgevoerd op meerdere locaties in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

90

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Brasília, Brazilië
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brazilië
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Italië
      • Bergamo, Italië, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Italië, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario La Paz
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geïnformeerde toestemming en instemming (indien van toepassing)
  2. Leeftijd ≥6 maanden op het moment van het basisbezoek
  3. Diagnose van cholestatische leverziekte met cholestatische pruritus op basis van de aanwezigheid van chronische biochemische leverafwijkingen (>90 dagen) en/of pathologisch bewijs van progressieve leverziekte.
  4. Als de deelnemer jeukwerende middelen of ursodeoxycholzuur gebruikt, moet de deelnemer een stabiel doseringsschema volgen (d.w.z. dezelfde dosis en frequentie in de 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek) en zal dit doseringsschema voortzetten tot week 40 [aanpassing aan lichaamsgewicht is toegestaan ]).
  5. Toegang tot e-mail of telefoon voor geplande deelnemerscontacten en toegang tot smartphone of tablet voor PRO's.
  6. Vermogen om de vragenlijsten te lezen en/of te begrijpen (zowel zorgverleners als deelnemers ≥9 jaar).
  7. Voor deelnemers ≤18 jaar: toegang tot consistente verzorger(s) tijdens het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

Degenen die aan een van de volgende criteria voldoen, komen NIET in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Diagnose van ALGS, ICP, PBC, PFIC of PSC met natieve lever.
  2. Huidige of recente geschiedenis (<1 jaar) van atopische dermatitis of andere niet-cholestatische ziekten geassocieerd met pruritus.
  3. Voorgeschiedenis van gedecompenseerde cirrose of complicaties van cirrose (bijv. slokdarm-/maagvarices, ascites, hepatische encefalopathie, hepatorenaal syndroom). Bij patiënten die een levertransplantatie hebben ondergaan, geldt dit uitsluitingscriterium alleen voor de periode na de transplantatie. Patiënten met gecompenseerde cirrose met behouden synthetische leverfunctie en zonder complicaties komen in aanmerking.
  4. Vermoedelijk of bewezen cholangiocarcinoom of hepatocellulair carcinoom.
  5. Instabiele en/of ernstige medische ziekte die waarschijnlijk het vermogen om aan alle aspecten van het onderzoek deel te nemen zal aantasten, de werkzaamheids- en/of veiligheidsbeoordelingen in de war brengt, of resulteert in een substantieel verkorte levensverwachting (bijv. elke actieve maligniteit inclusief hematologische maligniteit, eind- stadium van hartfalen, actieve infectie, acute en chronische diarree). Bij wijze van uitzondering kan een voorgeschiedenis van maligniteit, adequaat behandeld/in remissie, die volgens de mening van de onderzoeker en de medische monitor geen invloed heeft op de veiligheid van de deelnemer en deelname aan het onderzoek, worden toegestaan.

  6. Laboratoriumresultaten tijdens het screeningsbezoek als volgt:

    1. Aantal bloedplaatjes ≤150.000/mm3
    2. Albumine <30 g/L
    3. INR ≥1,5 (na intraveneuze of subcutane suppletie van vitamine K)
    4. Totaal bilirubine >10 mg/dl
    5. ALT >10×ULN
  7. Gebruik van een IBAT-remmer binnen 8 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  8. Bekende intolerantie/overgevoeligheid voor maralixibat of de hulpstoffen.
  9. Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes, onbetrouwbaarheid, medische toestand, mentale instabiliteit of cognitieve stoornissen die, naar de mening van de onderzoeker, de geldigheid van geïnformeerde toestemming in gevaar zouden kunnen brengen, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zouden kunnen brengen, of zouden kunnen leiden tot niet-naleving van het onderzoeksprotocol of het onvermogen om de onderzoeksprocedures uit te voeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Maralixibat
Deelnemers krijgen gedurende 1 week eenmaal daags 300 μg/kg oraal maralixibat drank 300 μg/kg en daarna tweemaal daags gedurende 39 weken.
Geneesmiddel: Maralixibat
Maralixibat wordt geleverd als drank, samen met doseerdispensers van 0,5, 1,0 en 3,0 ml. Tijdens de dubbelblinde dosisescalatieperiode (4 weken) zal het onderzoeksgeneesmiddel (maralixibat) eenmaal daags gedurende 1 week worden toegediend en daarna tweemaal daags (BID; 's ochtends en 's avonds). Tijdens de dubbelblinde stabiele doseringsperiode (16 weken) worden de deelnemers behandeld met 300 μg/kg tweemaal daags of de maximaal getolereerde dosis (bepaald tijdens de dubbelblinde dosisescalatieperiode) maralixibat. Tijdens de open-label dosisescalatieperiode (4 weken) krijgen alle deelnemers een behandeling met maralixibat eenmaal daags gedurende 1 week en daarna tweemaal daags (BID; 's ochtends en 's avonds). Tijdens de open-label stabiele doseringsperiode (minstens 16 weken) worden de deelnemers behandeld met 300 μg/kg tweemaal daags of de maximaal getolereerde dosis (bepaald tijdens de open-label dosisescalatieperiode) maralixibat.
Andere namen:
  • Vroeger LUM001, SHP625
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo, afgestemd op de orale oplossing maralixibat, eenmaal daags oraal gedurende 1 week en daarna tweemaal daags gedurende 19 weken. Na 20 weken krijgen de deelnemers gedurende 1 week eenmaal daags oraal maralixibat drank 300 μg/kg oraal en daarna tweemaal daags gedurende 19 weken.
Ander: Placebo
Placebo afgestemd op maralixibat zal worden geleverd als drank samen met doseerdispensers van 0,5, 1,0 en 3,0 ml. Tijdens de dubbelblinde dosisescalatieperiode (4 weken) wordt het onderzoeksgeneesmiddel eenmaal daags toegediend gedurende 1 week en daarna tweemaal daags (BID; 's ochtends en 's avonds). Tijdens de dubbelblinde stabiele doseringsperiode (16 weken) worden de deelnemers behandeld met 300 μg/kg tweemaal daags of de maximaal getolereerde dosis (bepaald tijdens de dubbelblinde dosisescalatieperiode) van het onderzoeksgeneesmiddel. Tijdens de open-label dosisescalatieperiode (4 weken) krijgen alle deelnemers een behandeling met maralixibat eenmaal daags gedurende 1 week en daarna tweemaal daags (BID; 's ochtends en 's avonds). Tijdens de open-label stabiele doseringsperiode (16 weken) worden de deelnemers behandeld met 300 μg/kg tweemaal daags of de maximaal getolereerde dosis (bepaald tijdens de open-label dosisescalatieperiode) maralixibat.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in de ernstscore van ItchRO(Obs).
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het gemiddelde van week 13 tot week 20
JeukRO(Obs)-ernstscore = Jeukgerapporteerde uitkomst Waarnemer beoordeelt ernstscore; schaal tussen 0 (helemaal niet jeukend) en 4 (extreem jeukend); hoe lager de score, hoe beter.
Vanaf de basislijn tot het gemiddelde van week 13 tot week 20

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in het totale sBA-niveau (serumgalzuur).
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het gemiddelde van week 12 en week 20
Vanaf de basislijn tot het gemiddelde van week 12 en week 20

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren