このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるバモロロン（AGAMREE®）の長期安全性を観察するための登録研究。 (DMD-001 SUMMIT)

2026年7月16日 更新者：Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるバモロロン（AGAMREE®）の長期安全性を観察するための登録研究

この観察研究の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの2歳以上の男性患者を対象に、FDA承認薬AGAMREE®による治療を受けている患者を長期的な安全性と生活の質を追跡することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、AGAMREE® で治療された DMD の 2 歳以上の男性患者のデータを収集するために設計された、多施設の観察的、前向き、縦断的レジストリです。

この登録は、米国内の DMD 患者の治療と追跡を行っていることが知られている約 25 の施設で実施されます。 この登録には、2 歳以上の DMD の男性患者約 250 人が登録される予定です。

評価には次のものが含まれます。

  • 成長パラメータ
  • 体格指数 (BMI)
  • バイタルサイン
  • 身体検査
  • 研究室 (化学および血液学)
  • ノーススター外来評価 (NSAA)
  • 上肢のパフォーマンス (PUL)
  • 心血管の状態
  • 骨折
  • 骨密度
  • 思春期
  • 生活の質 (QoL)
  • 有害事象 (AE)

患者はレジストリ内で約 5 年間追跡調査され、レジストリ評価のため年に 1 回のフォローアップ訪問 (+/- 30 日) のためにサイトに戻ります。 標準的な治療法や DMD の管理手順に関する情報も収集されます。 患者および/またはその両親/法定後見人は、登録時および毎年のフォローアップ来院時 (+/- 30 日) に紙の QoL アンケートに記入するよう求められます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

250

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • 募集
        • Phoenix Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Childrens Hospital
        • コンタクト：
    • California
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • まだ募集していません
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • 主任研究者：
          • David Michelson, MD
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital Los Angeles
        • コンタクト：
      • Madera、California、アメリカ、93636
        • まだ募集していません
        • Valley Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Raymund David, MD
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • まだ募集していません
        • Stanford University
        • コンタクト：
          • Jenna Klotz, MD
          • 電話番号：408 426 5590
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • まだ募集していません
        • University of California, Davis
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • まだ募集していません
        • Children's National Health System
        • コンタクト：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • まだ募集していません
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • コンタクト：
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • まだ募集していません
        • University of Miami
        • 主任研究者：
          • Mario Saporta, MD
        • コンタクト：
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • 募集
        • Nemours Children's Hospital
        • コンタクト：
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • まだ募集していません
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • コンタクト：
          • Marcia Felker, MD
          • 電話番号：317 278 7364
          • メール：mamccann@iu.edu
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66205
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • North Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • 募集
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • まだ募集していません
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • 主任研究者：
          • Peter Karachunski, MD
        • コンタクト：
    • New York
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467-2403
        • まだ募集していません
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • 主任研究者：
          • Carla Zingariello, DO
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • 募集
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • コンタクト：
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • 募集
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • コンタクト：
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • コンタクト：
          • Sabrina Yum, MD
          • 電話番号：215 590 4719
          • メール：YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • 募集
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • コンタクト：
      • Denton、Texas、アメリカ、76208
        • 募集
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • コンタクト：
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • 募集
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • まだ募集していません
        • Children's Wisconsin
        • 主任研究者：
          • Nancy Bass, MD
        • コンタクト：
  • プエルトリコ
    • Puerto Rico
      • San Juan、Puerto Rico、プエルトリコ、00912
        • 募集
        • San Jorge Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan、Puerto Rico、プエルトリコ、00927
        • 募集
        • FDI Clinical Research
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

2歳以上の男性被験者は、全米のDMDセンターおよび機関から選ばれます。 被験者は各サイトのデータベースから募集されます。

説明

包含基準:

  1. レジストリの性質について説明した後、レジストリ関連の手続きを開始する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力のある患者または親/保護者。
  2. 患者および/または親/保護者は、QoL アンケートに回答する意欲があり、回答することができます。
  3. 少なくとも2歳以上の男性患者。
  4. DMDの確定診断（抗ジストロフィン抗体3、1、または2に対するジストロフィン染色が存在しない遺伝子検査または筋生検、またはジストロフィン免疫組織化学またはウェスタンブロットによる）。
  5. 現在AGAMREE®による治療中。

除外基準:

1. AGAMREE® に対する禁忌または病状があり、レジストリへの参加、パフォーマンス、またはレジストリ評価の解釈に影響を与えると治験責任医師が判断した場合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
身長zスコアの変化
時間枠：登録時（ベースライン）、および各年次追跡調査時（最長5年間）。
2歳以上の参加者の身長は、水平な床と垂直で真っ直ぐな壁面の間に直角に取り付けられたステディオメーターを使用して測定します。 2歳から3歳の参加者で、臥位長測定から立位身長測定に移行する際は、長さと身長の両方を測定します。 立位身長測定の実施が困難な場合、身長は腕幅測定を用いて推定します。 身長を推定するために、腕を水平に完全に伸ばした状態で、指先から指先までの腕幅を測定します。 すべての研究訪問で同じ標準化された手法が使用されます。
登録時（ベースライン）、および各年次追跡調査時（最長5年間）。
BMI zスコアの変化
時間枠：登録時（ベースライン）および毎年のフォローアップ訪問時（最長5年間）
体重は施設の標準的なケア手順に従って測定されます。
歩行可能な患者の場合、通常は体重計を使用します。歩行が困難な患者の場合、車椅子用体重計またはベッド体重計が使用されることがあります。
各来院時に使用された方法を施設側で記録する必要があります。
登録時（ベースライン）および毎年のフォローアップ訪問時（最長5年間）
ベースラインからのNorth Star Ambulatory Assessmentの変化
時間枠：登録時、および毎年のフォローアップ訪問時（最大5年間）

ノーススター歩行評価は、歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男性患者の機能的能力を測定するために特別に設計された臨床評価尺度です。 ノーススター歩行評価は、17の採点項目と2つの時間測定テスト（10メートル走行/歩行テストと立ち上がりテスト）で構成されています。 10メートル走行/歩行テストは、患者が10メートルを走るまたは歩くのにかかる時間（秒単位）を測定します。 立ち上がりテストは、患者が仰向け（床）から直立姿勢で立つために必要な時間（秒単位）を測定します。 患者は裸足で快適な服装を着用する必要があります。

ノーススター歩行評価のスコア範囲は0から34で、スコアが高いほど歩行機能が優れていることを示します。
登録時、および毎年のフォローアップ訪問時（最大5年間）
ベースラインからの上肢パフォーマンスの変化
時間枠：登録時、および毎年のフォローアップ時（最大5年間）。
上肢機能評価は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の上肢機能を観察者評価で測定するものです。 参加者の開始時の機能レベルを決定するための導入項目と、肩、中位（肘）、遠位（手首／手）の能力を評価する一連の課題を含みます。 合計スコアは、参加者が定義された機能的動作を遂行する能力を反映し、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
登録時、および毎年のフォローアップ時（最大5年間）。
タナー段階の記録
時間枠：登録時（ベースライン）、各年次追跡調査時（最長5年間）。

思春期の発達は、医師がタナー段階評価を用いて評価します。 この評価では男性外性器スケールを使用します。

段階1：精巣容量＜4 mlまたは長軸＜2.5 cm 段階2：4 ml-8 ml（または長さ2.5～3.3 cm）、男性の最初の思春期兆候 段階3：9 ml-12 ml（または長さ3.4～4.0 cm） 段階4：15-20 ml（または長さ4.1～4.5 cm） 段階5：＞20 ml（または長さ＞4.5 cm） 陰毛スケール 段階1：毛なし 段階2：うぶ毛 段階3：わずかな終毛 段階4：恥骨上部の三角形全体を覆う終毛 段階5：鼠径部のしわを越えて大腿部に広がる終毛 思春期発達評価は、患者が思春期を完了した時点で終了します。
登録時（ベースライン）、各年次追跡調査時（最長5年間）。
白内障および/または緑内障を有する患者の割合
時間枠：登録時（ベースライン）、および各年次フォローアップ訪問時（最長5年間）。
白内障と緑内障の有無は、検眼士または眼科医によって評価されます。
登録時（ベースライン）、および各年次フォローアップ訪問時（最長5年間）。
側面脊椎X線写真からの所見
時間枠：登録時（ベースライン）、および各年次フォローアップ訪問時（最長5年間）。
脊椎側面X線は、椎体骨折と脊椎変形の評価のために行われます。
登録時（ベースライン）、および各年次フォローアップ訪問時（最長5年間）。
前方後方／後方前方X線からの所見
時間枠：登録時訪問（ベースライン時）および各年次フォローアップ訪問時（最長5年間）
脊柱変形を評価するために、前後／後前脊柱X線検査が行われます。
登録時訪問（ベースライン時）および各年次フォローアップ訪問時（最長5年間）
手首X線写真からの所見
時間枠：登録時訪問（ベースライン）時、および毎年のフォローアップ訪問時（最大5年間）。
骨年齢評価のために手の後前方向X線撮影が行われます。
登録時訪問（ベースライン）時、および毎年のフォローアップ訪問時（最大5年間）。
二重X線吸収測定法により評価された骨密度測定値の要約統計
時間枠：登録時（ベースライン）および毎年の追跡調査時（最大5年間）。
骨塩量、骨密度、骨面積、および骨密度Zスコアは、二重エネルギーX線吸収測定法（DXA）を用いて評価されます。 要約統計は、各訪問時の解剖学的部位ごとに表形式でまとめられます。
登録時（ベースライン）および毎年の追跡調査時（最大5年間）。
体組成質量測定
時間枠：登録時、毎年のフォローアップ時、および研究終了時／早期中止時（約5年間）に。
体脂肪量、筋肉量、および除脂肪体重はDXAを用いて評価されます。 要約統計量は来院ごとに表形式でまとめられます。
登録時、毎年のフォローアップ時、および研究終了時／早期中止時（約5年間）に。
DXAにより評価された体脂肪率および局所脂肪分布比の要約統計
時間枠：登録時、毎年の追跡調査時、および研究終了時／早期終了時（約5年間）に。
体脂肪率、組織脂肪率、アンドロイド／ギノイド体脂肪率比、およびアンドロイド／ギノイド組織脂肪率比は、DXAを使用して評価されます。 サマリー統計は、訪問ごとに表にまとめられます。
登録時、毎年の追跡調査時、および研究終了時／早期終了時（約5年間）に。
標準治療エコー検査の所見
時間枠：登録時および各年次フォローアップ時（最大5年間）。
標準治療として利用可能な場合、心エコー検査の所見が収集されます。 標準治療の一部として利用できない場合は、これは必須ではありません。
登録時および各年次フォローアップ時（最大5年間）。
有害事象および重篤な有害事象を経験した参加者の頻度および割合
時間枠：インフォームド・コンセントから、登録時訪問、各年次フォローアップ訪問、および研究終了／早期終了まで（最長5年間）。
インフォームドコンセントに署名した後から研究参加終了まで、有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を収集します。 AEまたはSAEを経験した患者の頻度と割合を要約します。 有害事象は、バイタルサイン、身体検査、検査評価、および医療記録のレビューを含む通常の臨床評価に基づいて、研究者が評価および記録します。 各有害事象について、研究者は、タイミング、重症度、転帰、および重大性と因果関係の評価を含む関連する臨床詳細を記録します。 有害事象は、有害事象が特定された時点でのCTCAEの最新バージョンによって評価され、MedDRAの最新バージョンを使用して、MedDRAシステム臓器クラスおよび優先用語別に要約されます。
インフォームド・コンセントから、登録時訪問、各年次フォローアップ訪問、および研究終了／早期終了まで（最長5年間）。
心臓磁気共鳴画像法の所見（心臓サブスタディに参加した患者のサブセットのみ）
時間枠：登録時来院、および各年次追跡来院時（最長5年間）。
心筋損傷は、遅延ガドリニウム増強を用いた磁気共鳴画像法により評価されます。 遅延ガドリニウム増強は、心臓MRIにおいて心臓組織の特性評価、特に心筋瘢痕形成および局所的心筋線維症の評価に用いられる技術です。
登録時来院、および各年次追跡来院時（最長5年間）。
心筋症の存在を、心筋壁全体の歪みプロファイルを用いた心エコー検査によって評価（心臓サブスタディに参加する患者の一部のみ）
時間枠：登録時（ベースライン）、および毎年の追跡調査時（最大5年間）または早期終了時。
心筋症の有無は、心筋壁全体の歪みプロファイルを用いた心エコー検査により評価されます（心臓サブスタディに参加する患者の一部のみ）。
登録時（ベースライン）、および毎年の追跡調査時（最大5年間）または早期終了時。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
デュシェンヌ型筋ジストロフィーQOL質問票スコアの変化
時間枠：登録時（ベースライン）および最長5年間の毎年のフォローアップ訪問時に。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー生活の質質問票は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーが日常生活の身体的、感情的、社会的側面にどのような影響を与えるかを評価するために設計された患者報告アウトカム尺度です。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー生活の質質問票の代理報告は、7歳以上の患者に対して保護者/監護者が記入します。 10歳以上の患者については、患者自身による自己報告を記入し、可能であれば保護者または監護者による代理報告も併せて記入します。
登録時（ベースライン）および最長5年間の毎年のフォローアップ訪問時に。
患者報告アウトカム尺度における上肢スコアの変化
時間枠：登録時（ベースライン）および毎年のフォローアップ訪問時（最大5年間）。
上肢の患者報告アウトカム測定は、7歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の若年男性／小児を対象とした質問票です。 PROM ULは、16歳までは親／法定後見人が記入し、17歳からは患者自身が記入します。 日常生活活動の4つの領域をカバーする32項目で構成されています：（1）食事（7項目、最大スコア14）；（2）セルフケア（8項目、最大スコア16）；（3）家事と環境（6項目、最大スコア12）；（4）余暇とコミュニケーション（11項目、最大スコア22）。 各質問について、患者および／またはその親／法定後見人は、3段階の尺度で活動の実行困難度を報告します：できない（0）；困難を伴ってできる（1）；容易にできる（2）。 最大合計スコアは64点で、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
登録時（ベースライン）および毎年のフォローアップ訪問時（最大5年間）。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

協力者

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

捜査官

  • 主任研究者：Aravindham Veerapandiyan, MD、Arkansas Childrens Hospital
  • スタディディレクター：William Andrews, MD、Catalyst Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年9月25日

一次修了 (推定)

2032年2月1日

研究の完了 (推定)

2032年2月1日

試験登録日

最初に提出

2024年8月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月19日

最初の投稿 (実際)

2024年8月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月16日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DMD-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する