Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registrační studie k pozorování dlouhodobé bezpečnosti vamorolonu (AGAMREE®) u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií. (DMD-001 SUMMIT)

23. února 2026 aktualizováno: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Registrační studie k pozorování dlouhodobé bezpečnosti vamorolonu (AGAMREE®) u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Cílem této observační studie je sledovat pacienty léčené lékem AGAMREE® schváleným FDA u mužských pacientů ve věku 2 let nebo starších s Duchennovou svalovou dystrofií pro dlouhodobou bezpečnost a kvalitu života.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrický, observační, prospektivní, longitudinální registr určený ke sběru dat u mužských pacientů ve věku 2 let a starších s DMD léčených AGAMREE®.

Tento registr bude veden v USA na přibližně 25 místech, o kterých je známo, že léčí a sledují pacienty s DMD. Registr plánuje zapsat přibližně 250 pacientů mužského pohlaví ve věku 2 let a starších s DMD.

Hodnocení budou zahrnovat:

  • Růstové parametry
  • Index tělesné hmotnosti (BMI)
  • Vitální známky
  • Fyzická zkouška
  • Laboratoř (chemie a hematologie)
  • North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
  • Výkon horní končetiny (PUL)
  • Kardiovaskulární stav
  • Zlomeniny
  • Hustota kostí
  • Puberta
  • kvalita života (QoL)
  • Nežádoucí příhody (AE)

Pacienti budou v registru sledováni po dobu přibližně 5 let a budou se vracet na místo pro každoroční následné návštěvy (+/- 30 dní) za účelem posouzení registru. Rovněž budou shromažďovány informace o standardní péči a postupech při zvládání DMD. Pacienti a/nebo jejich rodiče/zákonní zástupci budou požádáni o vyplnění papírových dotazníků kvality při zápisu a při každé roční následné návštěvě (+/- 30 dní).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

250

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Portoriko, 00912
        • Nábor
        • San Jorge Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Portoriko, 00927
        • Nábor
        • FDI Clinical Research
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Zatím nenabíráme
        • Stanford University
        • Kontakt:
          • Jenna Klotz, MD
          • Telefonní číslo: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Zatím nenabíráme
        • University of California, Davis
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Zatím nenabíráme
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Kontakt:
          • Julie Berthy, NP
          • Telefonní číslo: 352 273 8700
          • E-mail: jberthy@ufl.edu
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Zatím nenabíráme
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Zatím nenabíráme
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Marcia Felker, MD
          • Telefonní číslo: 317 278 7364
          • E-mail: mamccann@iu.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • Nábor
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Nábor
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Kontakt:
          • Sabrina Yum, MD
          • Telefonní číslo: 215 590 4719
          • E-mail: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
      • Denton, Texas, Spojené státy, 76208
        • Nábor
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Wisconsin
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Virginia Kaperick, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Muži ve věku 2 let a starší budou vybráni z center a institucí DMD v USA. Subjekty budou získávány z příslušné databáze stránek.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Pacient nebo rodič/opatrovník ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha registru a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s registrem.
  2. Pacient a/nebo rodič/opatrovník jsou ochotni a schopni vyplnit dotazníky týkající se kvality života.
  3. Mužští pacienti ve věku alespoň 2 let.
  4. Potvrzená diagnóza DMD (prostřednictvím genetického testování nebo svalové biopsie s nepřítomným barvením dystrofinu na antidystrofinové protilátky 3, 1 nebo 2 nebo imunohistochemií dystrofinu nebo western blotem).
  5. V současné době na léčbě přípravkem AGAMREE®.

Kritéria vyloučení:

1. Jakákoli kontraindikace AGAMREE® nebo zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího ovlivnil účast v registru, výkon nebo interpretaci hodnocení registru.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v z-skóre výšky
Časové okno: Při vstupním vyšetření (výchozí stav) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Výška ve stoje u účastníků ve věku 2 let a starších bude měřena pomocí stadiometru připevněného v pravém úhlu mezi rovnou podlahou a rovnou svislou plochou. Při přechodu od měření délky vleže k měření výšky ve stoje u účastníků ve věku 2 až 3 let změřte jak délku, tak výšku. Pokud není možné provést měření výšky ve stoje, bude výška odhadnuta pomocí měření rozpětí paží. Pro odhad výšky bude rozpětí paží měřeno od konečku prstu ke konečku prstu s pažemi plně nataženými vodorovně. Stejná standardizovaná technika bude použita při všech návštěvách studie.
Při vstupním vyšetření (výchozí stav) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Změna BMI z-skóre
Časové okno: Při vstupní návštěvě (výchozí stav) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let)
Váha bude měřena podle standardních postupů péče na pracovišti. U ambulantních pacientů se obvykle používá stojící váha; u neambulantních pacientů může být použita vozíková nebo lůžková váha. Pracoviště by měla zaznamenat použitou metodu při každé návštěvě.
Při vstupní návštěvě (výchozí stav) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let)
Změna v hodnocení North Star Ambulatory Assessment od výchozí hodnoty
Časové okno: Při zápisu do studie a při každé každoroční kontrolní návštěvě (po dobu až 5 let).

North Star Ambulatory Assessment je klinická hodnoticí škála speciálně navržená pro měření funkčních schopností u ambulantních mužských pacientů s DMD. North Star Ambulatory Assessment se skládá z 17 bodovaných položek a 2 časovaných testů, včetně testu času na běh/chůzi a testu času na postavení. Test času na běh/chůzi měří čas (v sekundách), který pacientovi trvá uběhnout nebo ujít 10 metrů. Test času na postavení měří čas (v sekundách) potřebný k tomu, aby se pacient postavil do vzpřímené polohy z polohy vleže (na podlaze). Pacienti by měli být bosí a pohodlně oblečeni.

Skóre North Star Ambulatory Assessment se pohybuje v rozmezí 0 až 34, přičemž vyšší skóre indikuje lepší ambulantní funkci.

Při zápisu do studie a při každé každoroční kontrolní návštěvě (po dobu až 5 let).
Změna výkonu horní končetiny od výchozí hodnoty
Časové okno: Při zápisu do studie a při každé každoroční kontrolní návštěvě (po dobu až 5 let).
Posouzení výkonnosti horních končetin je hodnocením pozorovatelem funkce horních končetin u osob s Duchenneovou svalovou dystrofií. Zahrnuje vstupní položku pro určení výchozí funkční úrovně účastníka a sérii úloh hodnotících schopnosti ramen, střední úrovně (loket) a distální (zápěstí/ruka). Celkové skóre odráží schopnost účastníka provádět definované funkční pohyby, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší funkci.
Při zápisu do studie a při každé každoroční kontrolní návštěvě (po dobu až 5 let).
Dokumentace Tannerova stádia
Časové okno: Při vstupní návštěvě (výchozí stav), při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).

Pubertální vývoj bude hodnocen lékařem pomocí hodnocení Tannerových stadií. Toto hodnocení používá škálu Mužských vnějších genitálií.

Stupeň 1: Objem varlat < 4 ml nebo dlouhá osa < 2,5 cm Stupeň 2: 4 ml-8 ml (nebo 2,5 až 3,3 cm dlouhé), první pubertální znak u mužů Stupeň 3: 9 ml-12 ml (nebo 3,4 až 4,0 cm dlouhé) Stupeň 4: 15-20 ml (nebo 4,1 až 4,5 cm dlouhé) Stupeň 5: > 20 ml (nebo > 4,5 cm dlouhé) Škála Pubického ochlupení Stupeň 1: Žádné ochlupení Stupeň 2: Jemné chmýří Stupeň 3: Řídké terminální ochlupení Stupeň 4: Terminální ochlupení, které vyplňuje celý trojúhelník nad stydkou oblastí Stupeň 5: Terminální ochlupení, které přesahuje tříselnou rýhu na stehno Hodnocení pubertálního vývoje bude ukončeno, když pacient dokončí pubertu.

Při vstupní návštěvě (výchozí stav), při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Procento pacientů s kataraktou a/nebo glaukomem
Časové okno: Při zařazení do studie (výchozí stav) a během každé následné roční návštěvy (až po dobu 5 let).
Přítomnost šedého zákalu a zeleného zákalu bude posouzena optometristou nebo oftalmologem.
Při zařazení do studie (výchozí stav) a během každé následné roční návštěvy (až po dobu 5 let).
Nálezy z laterálního rentgenového snímku páteře
Časové okno: Při první návštěvě (vstupní vyšetření) a během každé každoroční kontrolní návštěvy (až po dobu 5 let).
Lateral spine x-ray will be performed to evaluate vertebral fractures and for spine deformities.
Při první návštěvě (vstupní vyšetření) a během každé každoroční kontrolní návštěvy (až po dobu 5 let).
Nálezy z předozadní/zadopřední rentgenografie
Časové okno: Při zápisu do studie (vstupní vyšetření) a při každé následné roční návštěvě (až po dobu 5 let).
Pro vyhodnocení deformit páteře bude provedeno předozadní/zadopřední rentgenové vyšetření páteře.
Při zápisu do studie (vstupní vyšetření) a při každé následné roční návštěvě (až po dobu 5 let).
Nálezy z rentgenového snímku ruky a zápěstí
Časové okno: Při vstupní návštěvě (výchozí stav) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (po dobu až 5 let).
Pro posouzení kostního věku bude provedeno rentgenové vyšetření ruky v zadopřední projekci.
Při vstupní návštěvě (výchozí stav) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (po dobu až 5 let).
Souhrnné statistiky měření hustoty kostní hmoty hodnocené pomocí dvojité rentgenové absorpciometrie
Časové okno: Při vstupní návštěvě (výchozí hodnota) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Obsah minerálů v kostech, hustota kostních minerálů, plocha kosti a Z-skóre hustoty kostních minerálů budou hodnoceny pomocí dvouenergiové rentgenové absorpciometrie (DXA). Souhrnné statistiky budou uvedeny v tabulkách podle anatomické lokalizace při každé návštěvě.
Při vstupní návštěvě (výchozí hodnota) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Měření hmotnosti tělesného složení
Časové okno: Při zápisu do studie, při každé každoroční kontrolní návštěvě a při ukončení studie/předčasném ukončení (přibližně po dobu 5 let).
Tuková hmota, svalová hmota a netuková hmota budou hodnoceny pomocí DXA.
Shrnující statistika bude sestavena podle návštěv.
Při zápisu do studie, při každé každoroční kontrolní návštěvě a při ukončení studie/předčasném ukončení (přibližně po dobu 5 let).
Sumární statistika procenta tělesného tuku a regionálních poměrů distribuce tuku hodnocená pomocí DXA
Časové okno: Při zápisu do studie, při každé každoroční kontrolní návštěvě a na konci studie / při předčasném ukončení (přibližně po dobu 5 let).
Procento tělesného tuku, procento tuku ve tkáních, poměr androidního/gynecoidního procenta tělesného tuku a poměr androidního/gynecoidního procenta tuku ve tkáních budou hodnoceny pomocí DXA. Souhrnné statistiky budou tabulkovány podle návštěvy.
Při zápisu do studie, při každé každoroční kontrolní návštěvě a na konci studie / při předčasném ukončení (přibližně po dobu 5 let).
Zjištění ze standardní echokardiografie
Časové okno: Při zápisu do studie a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Pokud jsou k dispozici podle standardní péče, budou shromažďovány výsledky echokardiografie. To není vyžadováno, pokud není k dispozici jako součást standardní péče.
Při zápisu do studie a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Frekvence a procento účastníků, kteří zaznamenali jakékoli nežádoucí události a závažné nežádoucí události
Časové okno: Od informovaného souhlasu, návštěvy při zařazení do studie, každé každoroční kontrolní návštěvy a do konce studie/předčasného ukončení (až po dobu 5 let).
Nežádoucí příhody (AEs) a závažné nežádoucí příhody (SAEs) budou shromažďovány po podepsání informovaného souhlasu až do konce účasti ve studii. Frekvence a procento pacientů, u kterých se vyskytne jakákoli AE nebo SAE, budou shrnuty. Nežádoucí příhody budou hodnoceny a dokumentovány vyšetřujícím lékařem na základě rutinních klinických hodnocení, včetně vitálních funkcí, fyzikálních vyšetření, laboratorních vyšetření a přezkoumání zdravotnické dokumentace. U každé nežádoucí příhody vyšetřující lékař zdokumentuje relevantní klinické podrobnosti, včetně načasování, závažnosti, výsledku a hodnocení závažnosti a příčinné souvislosti. Nežádoucí příhody budou hodnoceny podle aktuální verze CTCAE v době zjištění nežádoucí příhody a budou shrnuty podle systému orgánových tříd MedDRA a preferovaného termínu pomocí aktuální verze MedDRA.
Od informovaného souhlasu, návštěvy při zařazení do studie, každé každoroční kontrolní návštěvy a do konce studie/předčasného ukončení (až po dobu 5 let).
Zjištění z magnetické rezonance srdce (podskupina pacientů účastnících se pouze kardiologické podstudie)
Časové okno: Návštěva pro zařazení a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Poškození myokardu bude hodnoceno pomocí magnetické rezonance s využitím pozdního zobrazení gadolinia. Pozdní zobrazení gadolinia je technika používaná v kardiální magnetické rezonanci pro charakterizaci srdeční tkáně, zejména pro hodnocení tvorby jizvy v myokardu a regionální fibrózy myokardu
Návštěva pro zařazení a při každé každoroční kontrolní návštěvě (až po dobu 5 let).
Přítomnost kardiomyopatie hodnocená echokardiografií pomocí transmurálního strain profilu (pouze u podskupiny pacientů účastnících se kardiologické podstudie)
Časové okno: Při vstupní návštěvě (výchozí hodnota) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (po dobu až 5 let) nebo při předčasném ukončení.
Přítomnost kardiomyopatie bude hodnocena echokardiografií pomocí transmurálního strain profilu (pouze u podskupiny pacientů účastnících se kardiologické podstudie).
Při vstupní návštěvě (výchozí hodnota) a při každé každoroční kontrolní návštěvě (po dobu až 5 let) nebo při předčasném ukončení.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v skóre dotazníku kvality života u Duchenneovy svalové dystrofie
Časové okno: Při vstupní návštěvě (výchozí hodnota) a při každé každoroční kontrolní návštěvě po dobu až 5 let.

Dotazník kvality života u Duchenneovy svalové dystrofie je měřítkem výsledků hlášených pacientem, které je navrženo k posouzení, jak Duchenneova svalová dystrofie ovlivňuje fyzické, emocionální a sociální aspekty každodenního života.

Zástupný dotazník kvality života u Duchenneovy svalové dystrofie bude vyplněn rodičem/opatrovníkem u pacientů ve věku 7 let a starších. U pacientů ve věku 10 let a starších bude vyplněn vlastní dotazník pacientem a, pokud to bude možné, bude také vyplněn zástupný dotazník rodičem nebo opatrovníkem.

Při vstupní návštěvě (výchozí hodnota) a při každé každoroční kontrolní návštěvě po dobu až 5 let.
Změna skóre PRO-Upper Limb (hodnoceného pacientem pro horní končetinu)
Časové okno: Při zápisu do studie (vstupní vyšetření) a při každé následné roční kontrole (po dobu až 5 let).
Dotazník výsledků hlášených pacientem pro horní končetiny je určen pro mladé muže/děti s DMD od věku 7 let. PROM UL bude vyplňován rodičem/zákonným zástupcem do věku 16 let a pacientem od věku 17 let. Skládá se z 32 položek pokrývajících čtyři oblasti denních činností: (1) jídlo (7 položek, max. skóre 14); (2) osobní péče (8 položek, max. skóre 16); (3) domácnost a prostředí (6 položek, max. skóre 12); (4) volný čas a komunikace (11 položek, max. skóre 22). U každé otázky jsou pacienti a/nebo jejich rodič/zákonný zástupce požádáni, aby uvedli vnímanou obtížnost při provádění činnosti na tříúrovňové škále: Nemohu udělat (0); Mohu udělat s obtížemi (1); Mohu udělat snadno (2). Maximální celkové skóre je 64, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.
Při zápisu do studie (vstupní vyšetření) a při každé následné roční kontrole (po dobu až 5 let).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Ředitel studie: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

21. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. února 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vamorolon

Předplatit