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Registerstudie zur Beobachtung der Langzeitsicherheit von Vamorolone (AGAMREE®) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. (DMD-001 SUMMIT)

23. Februar 2026 aktualisiert von: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Registerstudie zur Beobachtung der Langzeitsicherheit von Vamorolone (AGAMREE®) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Das Ziel dieser Beobachtungsstudie besteht darin, Patienten zu beobachten, die mit dem von der FDA zugelassenen Medikament AGAMREE® bei männlichen Patienten ab 2 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie behandelt werden, um langfristige Sicherheit und Lebensqualität zu gewährleisten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dabei handelt es sich um ein multizentrisches, beobachtendes, prospektives Längsschnittregister zur Datenerhebung bei männlichen Patienten ab 2 Jahren mit DMD, die mit AGAMREE® behandelt werden.

Dieses Register wird in den USA an etwa 25 Standorten durchgeführt, von denen bekannt ist, dass sie Patienten mit DMD behandeln und begleiten. Das Register plant die Aufnahme von etwa 250 männlichen Patienten im Alter von 2 Jahren und älter mit DMD.

Zu den Bewertungen gehören:

  • Wachstumsparameter
  • Body-Mass-Index (BMI)
  • Vitalfunktionen
  • Körperliche Untersuchung
  • Labor (Chemie und Hämatologie)
  • North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
  • Leistung der oberen Extremität (PUL)
  • Herz-Kreislauf-Status
  • Brüche
  • Knochendichte
  • Pubertät
  • Lebensqualität (QoL)
  • Unerwünschte Ereignisse (UE)

Die Patienten werden etwa 5 Jahre lang im Register beobachtet und kehren für jährliche Nachuntersuchungen (+/- 30 Tage) zur Registerbewertung an den Standort zurück. Es werden auch Informationen zum Standard der Pflegebehandlung und zu den Verfahren zur Behandlung von DMD gesammelt. Patienten und/oder ihre Eltern/Erziehungsberechtigten werden gebeten, bei der Einschreibung und bei jedem jährlichen Nachuntersuchungsbesuch (+/- 30 Tage) Fragebögen zur Lebensqualität in Papierform auszufüllen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

250

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Puerto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
        • Rekrutierung
        • San Jorge Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
        • Rekrutierung
        • FDI Clinical Research
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Noch keine Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
          • Jenna Klotz, MD
          • Telefonnummer: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of California, Davis
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Noch keine Rekrutierung
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Noch keine Rekrutierung
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • Rekrutierung
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Rekrutierung
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Rekrutierung
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Kontakt:
          • Sabrina Yum, MD
          • Telefonnummer: 215 590 4719
          • E-Mail: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Rekrutierung
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Wisconsin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Virginia Kaperick, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Männliche Probanden im Alter von 2 Jahren und älter werden aus DMD-Zentren und -Institutionen in den gesamten USA ausgewählt. Die Probanden werden aus der jeweiligen Datenbank der Website rekrutiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigter sind bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art des Registers erläutert wurde und bevor mit allen registerbezogenen Verfahren begonnen wird.
  2. Der Patient und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, Fragebögen zur Lebensqualität auszufüllen.
  3. Männliche Patienten mindestens 2 Jahre alt.
  4. Bestätigte Diagnose von DMD (mittels Gentest oder Muskelbiopsie mit fehlender Dystrophin-Färbung auf die Anti-Dystrophin-Antikörper 3, 1 oder 2 oder Dystrophin-Immunhistochemie oder Western Blot).
  5. Derzeit in Behandlung mit AGAMREE®.

Ausschlusskriterien:

1. Jede Kontraindikation für AGAMREE® oder ein medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme am Register, die Durchführung oder die Interpretation von Registerbewertungen beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Körpergrößen-z-Scores
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Folgevisite (für bis zu 5 Jahre).
Die Körpergröße bei Teilnehmern ab 2 Jahren wird mit einem an einem rechten Winkel zwischen einem ebenen Boden und einer geraden, vertikalen Fläche montierten Stadiometer gemessen. Beim Wechsel von liegender Länge zu stehender Körpergröße bei Teilnehmern zwischen 2 und 3 Jahren werden sowohl die Länge als auch die Höhe gemessen. Wenn die Messung der stehenden Körpergröße nicht möglich ist, wird die Körpergröße anhand von Armspannweitenmessungen geschätzt. Zur Schätzung der Körpergröße wird die Armspannweite von Fingerspitze zu Fingerspitze bei vollständig horizontal ausgestreckten Armen gemessen. Bei allen Studienbesuchen wird dieselbe standardisierte Technik angewendet.
Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Folgevisite (für bis zu 5 Jahre).
Veränderung des BMI-Z-Scores
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite (für bis zu 5 Jahre)
Das Gewicht wird gemäß den Standardverfahren der jeweiligen Einrichtung gemessen. Für gehfähige Patienten wird typischerweise eine Standwaage verwendet; für nicht gehfähige Patienten kann eine Rollstuhl- oder Bettwaage zum Einsatz kommen. Die Einrichtungen sollten die bei jedem Besuch verwendete Methode dokumentieren.
Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite (für bis zu 5 Jahre)
Änderung der North Star Ambulatory Assessment von der Ausgangsbasis
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsuntersuchung und bei jeder jährlichen Nachuntersuchung (für bis zu 5 Jahre).

Die North Star Ambulatory Assessment ist eine klinische Bewertungsskala, die speziell zur Messung der funktionellen Fähigkeit bei ambulanten männlichen Patienten mit DMD entwickelt wurde. Die North Star Ambulatory Assessment besteht aus 17 bewerteten Items und 2 zeitgesteuerten Tests, einschließlich des Time to Run/Walk Test und des Time to Stand Test. Der Time to Run/Walk Test misst die Zeit (in Sekunden), die der Patient benötigt, um 10 Meter zu laufen oder zu gehen. Der Time to Stand Test misst die Zeit (in Sekunden), die der Patient benötigt, um sich aus der Rückenlage (Boden) in eine aufrechte Position zu erheben. Die Patienten sollten barfuß und bequem gekleidet sein.

Der Bewertungsbereich der North Star Ambulatory Assessment liegt zwischen 0 und 34, wobei höhere Werte eine bessere Gehfunktion anzeigen.
Bei der Einschreibungsuntersuchung und bei jeder jährlichen Nachuntersuchung (für bis zu 5 Jahre).
Veränderung der Leistungsfähigkeit der oberen Extremität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite, bei jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite (für bis zu 5 Jahre).
Die Performance of Upper Limb-Bewertung ist ein beobachterbewertetes Maß für die Funktion der oberen Extremitäten bei Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie. Sie enthält einen Eintragspunkt zur Bestimmung des funktionellen Ausgangsniveaus des Teilnehmers und eine Reihe von Aufgaben, die die Fähigkeiten der Schulter, der mittleren Ebene (Ellbogen) und der distalen Ebene (Handgelenk/Hand) bewerten. Die Gesamtpunktzahl spiegelt die Fähigkeit des Teilnehmers wider, definierte funktionelle Bewegungen auszuführen, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktion anzeigen.
Bei der Einschreibungsvisite, bei jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite (für bis zu 5 Jahre).
Dokumentation des Tanner-Stadiums
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Baseline), bei jeder jährlichen Folgevisite (bis zu 5 Jahre lang).

Die pubertäre Entwicklung wird von einem Arzt anhand der Tanner-Stadien beurteilt. Diese Beurteilung verwendet die Skala für männliche äußere Genitalien.

Stadium 1: Hodenvolumen < 4 ml oder Längsachse < 2,5 cm Stadium 2: 4 ml-8 ml (oder 2,5 bis 3,3 cm lang), erstes Pubertätszeichen bei Männern Stadium 3: 9 ml-12 ml (oder 3,4 bis 4,0 cm lang) Stadium 4: 15-20 ml (oder 4,1 bis 4,5 cm lang) Stadium 5: > 20 ml (oder > 4,5 cm lang) Schamhaar-Skala Stadium 1: Keine Haare Stadium 2: Flaumhaare Stadium 3: Spärliche Terminalhaare Stadium 4: Terminalhaare, die das gesamte Dreieck über der Schamregion ausfüllen Stadium 5: Terminalhaare, die sich über die Leistenfalte auf den Oberschenkel ausdehnen Die Beurteilungen der pubertären Entwicklung werden eingestellt, wenn der Patient die Pubertät abgeschlossen hat.
Bei der Einschreibungsvisite (Baseline), bei jeder jährlichen Folgevisite (bis zu 5 Jahre lang).
Prozentsatz der Patienten mit Katarakt und/oder Glaukom
Zeitfenster: Bei der Einschreibung (Ausgangswert) und während jedes jährlichen Nachuntersuchungstermins (für bis zu 5 Jahre).
Das Vorliegen von Katarakt und Glaukom wird von einem Optometristen oder Augenarzt beurteilt.
Bei der Einschreibung (Ausgangswert) und während jedes jährlichen Nachuntersuchungstermins (für bis zu 5 Jahre).
Befunde von seitlicher Wirbelsäulen-Röntgenaufnahme
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und während jeder jährlichen Folgevisite (für bis zu 5 Jahre).
Eine laterale Röntgenaufnahme der Wirbelsäule wird durchgeführt, um Wirbelbrüche zu bewerten und Wirbelsäulendeformitäten zu erfassen.
Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und während jeder jährlichen Folgevisite (für bis zu 5 Jahre).
Befunde aus anterior-posterior/posterior-anterior Röntgenaufnahmen
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Nachuntersuchung (für bis zu 5 Jahre).
Eine anteroposteriore/posterioanteriore Röntgenaufnahme der Wirbelsäule wird durchgeführt, um Wirbelsäulendeformitäten zu beurteilen.
Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Nachuntersuchung (für bis zu 5 Jahre).
Befunde der Handgelenk-Röntgenaufnahme
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Folgevisite (für bis zu 5 Jahre).
Eine posteroanteriore Handröntgenaufnahme wird zur Knochenalterbestimmung durchgeführt.
Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Folgevisite (für bis zu 5 Jahre).
Zusammenfassende Statistiken der Knochenmineraldichtemessungen, bewertet durch Dual-Röntgen-Absorptiometrie
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Ausgangswert) und jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite (für bis zu 5 Jahre).
Der Knochenmineralgehalt, die Knochenmineraldichte, die Knochenfläche und der Knochenmineraldichte-Z-Score werden mittels dualer Röntgenabsorptiometrie (DXA) bewertet. Zusammenfassende Statistiken werden nach anatomischer Lage bei jedem Besuch tabellarisch dargestellt.
Bei der Einschreibungsvisite (Ausgangswert) und jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite (für bis zu 5 Jahre).
Körperzusammensetzungs-Massenmessungen
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite, jeder jährlichen Nachuntersuchung und Studienende/frühzeitige Beendigung (für etwa 5 Jahre).
Fettmasse, Magermasse und fettfreie Masse werden mittels DXA bewertet. Zusammenfassende Statistiken werden nach Besuch tabellarisch dargestellt.
Bei der Einschreibungsvisite, jeder jährlichen Nachuntersuchung und Studienende/frühzeitige Beendigung (für etwa 5 Jahre).
Zusammenfassende Statistiken des Körperfettanteils und der regionalen Fettverteilungsverhältnisse, bewertet mittels DXA
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite, jeder jährlichen Nachuntersuchung und Studienende/frühzeitiger Abbruch (für etwa 5 Jahre).
Der Körperfettanteil, der Gewebefettanteil, das Android-/Gynoid-Körperfettprozent-Verhältnis und das Android-/Gynoid-Gewebefettprozent-Verhältnis werden mittels DXA bewertet. Zusammenfassende Statistiken werden nach Besuch tabellarisch dargestellt.
Bei der Einschreibungsvisite, jeder jährlichen Nachuntersuchung und Studienende/frühzeitiger Abbruch (für etwa 5 Jahre).
Befunde der Standardechokardiographie
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite und bei jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite (für bis zu 5 Jahre).
Sofern verfügbar gemäß dem Standard der Versorgung, werden Befunde aus der Echokardiographie erhoben. Dies ist nicht erforderlich, wenn es nicht als Teil des Versorgungsstandards verfügbar ist.
Bei der Einschreibungsvisite und bei jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite (für bis zu 5 Jahre).
Häufigkeit und Prozentsatz der Teilnehmer, die unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse erleben
Zeitfenster: Von der Einwilligungserklärung nach Aufklärung, der Einschreibungsuntersuchung, jeder jährlichen Nachuntersuchung und dem Studienende/frühzeitigen Abbruch (für bis zu 5 Jahre).
Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) werden nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung bis zum Ende der Studienteilnahme erfasst. Die Häufigkeit und der Prozentsatz der Patienten, die ein UE oder SUE erleben, werden zusammengefasst. Unerwünschte Ereignisse werden vom Prüfarzt auf der Grundlage routinemäßiger klinischer Bewertungen beurteilt und dokumentiert, einschließlich Vitalzeichen, körperlicher Untersuchungen, Laboruntersuchungen und Überprüfung der Krankenakte. Für jedes unerwünschte Ereignis dokumentiert der Prüfarzt relevante klinische Details, einschließlich Zeitpunkt, Schweregrad, Ausgang sowie Bewertungen der Ernsthaftigkeit und Kausalität. Unerwünschte Ereignisse werden anhand der zum Zeitpunkt der Feststellung des unerwünschten Ereignisses aktuellen Version des CTCAE bewertet und anhand der aktuellen Version von MedDRA nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff zusammengefasst.
Von der Einwilligungserklärung nach Aufklärung, der Einschreibungsuntersuchung, jeder jährlichen Nachuntersuchung und dem Studienende/frühzeitigen Abbruch (für bis zu 5 Jahre).
Ergebnisse der kardialen Magnetresonanztomographie (Untergruppe von Patienten, die nur an der kardialen Teilstudie teilnehmen)
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch und bei jedem jährlichen Folgebesuch (für bis zu 5 Jahre).
Myokardschäden werden durch Magnetresonanztomographie unter Verwendung von Late-Gadolinium-Enhancement beurteilt. Late-Gadolinium-Enhancement ist eine Technik in der kardialen MRT zur Charakterisierung von Herzgewebe, insbesondere zur Beurteilung von Narbenbildung im Myokard und regionaler Myokardfibrose
Einschreibungsbesuch und bei jedem jährlichen Folgebesuch (für bis zu 5 Jahre).
Vorhandensein einer Kardiomyopathie, beurteilt durch Echokardiographie unter Verwendung des transmuralen Strain-Profils (nur bei einer Untergruppe von Patienten, die an der kardiologischen Substudie teilnehmen)
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsuntersuchung (Baseline) und jeder jährlichen Folgeuntersuchung (bis zu 5 Jahre) oder bei vorzeitigem Abbruch.
Das Vorliegen einer Kardiomyopathie wird mittels Echokardiographie unter Verwendung des transmuralen Strain-Profils beurteilt (nur bei einer Teilgruppe von Patienten, die an der kardialen Substudie teilnehmen).
Bei der Einschreibungsuntersuchung (Baseline) und jeder jährlichen Folgeuntersuchung (bis zu 5 Jahre) oder bei vorzeitigem Abbruch.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen im Duchenne-Muskeldystrophie-Lebensqualitätsfragebogen-Score
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite für bis zu 5 Jahre.

Der Duchenne-Muskeldystrophie-Lebensqualitätsfragebogen ist ein patientenberichtetes Ergebnisinstrument, das entwickelt wurde, um zu bewerten, wie die Duchenne-Muskeldystrophie physische, emotionale und soziale Aspekte des täglichen Lebens beeinflusst.

Der Proxy-Bericht des Duchenne-Muskeldystrophie-Lebensqualitätsfragebogens wird von einem Elternteil/Vormund für Patienten im Alter von 7 Jahren und älter ausgefüllt. Für Patienten im Alter von 10 Jahren und älter wird ein Selbstbericht vom Patienten ausgefüllt, und, falls möglich, wird auch ein Proxy-Bericht vom Elternteil oder Vormund ausgefüllt.
Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und bei jeder jährlichen Nachuntersuchungsvisite für bis zu 5 Jahre.
Veränderung des patientenberichteten Ergebnisparameters für den oberen Extremitäten-Score
Zeitfenster: Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und jeder jährlichen Folgevisite (für bis zu 5 Jahre).
Der Patient Reported Outcome Measure für die obere Extremität ist ein Fragebogen für junge Männer/Kinder mit DMD ab dem Alter von 7 Jahren. Der PROM UL wird bis zum Alter von 16 Jahren von einem Elternteil/gesetzlichen Vertreter ausgefüllt und ab dem Alter von 17 Jahren vom Patienten. Er besteht aus 32 Items, die vier Bereiche der Aktivitäten des täglichen Lebens abdecken: (1) Nahrung (7 Items, max. Punktzahl 14); (2) Selbstfürsorge (8 Items, max. Punktzahl 16); (3) Haushalt und Umwelt (6 Items, max. Punktzahl 12); (4) Freizeit und Kommunikation (11 Items, max. Punktzahl 22). Für jede Frage werden die Patienten und/oder ihre Eltern/gesetzlichen Vertreter gebeten, ihre wahrgenommene Schwierigkeit bei der Durchführung der Aktivität auf einer 3-stufigen Skala anzugeben: Kann nicht (0); Kann mit Schwierigkeit (1); Kann leicht (2). Die maximale Gesamtpunktzahl beträgt 64, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktion anzeigt.
Bei der Einschreibungsvisite (Baseline) und jeder jährlichen Folgevisite (für bis zu 5 Jahre).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems
ICON Medical Imaging

Ermittler

  • Hauptermittler: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Studienleiter: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DMD-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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