이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Duchenne 근이영양증 환자에서 Vamorolone(AGAMREE®)의 장기 안전성을 관찰하기 위한 등록 연구. (DMD-001 SUMMIT)

2026년 7월 16일 업데이트: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

뒤시엔느 근이영양증 환자에서 바모롤론(AGAMREE®)의 장기 안전성을 관찰하기 위한 등록 연구

이 관찰 연구의 목표는 장기적인 안전성과 삶의 질을 위해 뒤시엔 근이영양증을 앓고 있는 2세 이상의 남성 환자에서 FDA 승인 약물인 AGAMREE®로 치료를 받는 환자를 추적하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 AGAMREE®로 치료한 DMD를 앓고 있는 2세 이상의 남성 환자의 데이터를 수집하도록 설계된 다기관, 관찰, 전향적 종단 등록입니다.

이 등록은 DMD 환자를 치료하고 추적하는 것으로 알려진 미국 내 약 25개 현장에서 실시됩니다. 등록소는 DMD를 앓고 있는 2세 이상의 남성 환자 약 250명을 등록할 계획입니다.

평가에는 다음이 포함됩니다.

  • 성장 매개변수
  • 체질량지수(BMI)
  • 활력 징후
  • 신체검사
  • 연구실(화학 및 혈액학)
  • 북극성 외래 평가(NSAA)
  • 상지의 성능(PUL)
  • 심혈관 상태
  • 골절
  • 골밀도
  • 사춘기
  • 삶의 질(QoL)
  • 부작용(AE)

환자는 등록소에서 약 5년 동안 추적 관찰되며, 등록 평가를 위해 연간 후속 방문(+/- 30일)을 위해 현장을 다시 방문하게 됩니다. 표준 치료 치료 및 DMD 관리 절차에 대한 정보도 수집됩니다. 환자 및/또는 환자의 부모/법적 보호자는 등록 시 및 매년 후속 방문(+/- 30일) 시 종이 QoL 설문지를 작성하라는 요청을 받습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

250

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Childrens Hospital
        • 연락하다:
    • California
      • Loma Linda, California, 미국, 92354
        • 아직 모집하지 않음
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • 수석 연구원:
          • David Michelson, MD
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 연락하다:
      • Madera, California, 미국, 93636
        • 아직 모집하지 않음
        • Valley Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Raymund David, MD
        • 연락하다:
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
        • 아직 모집하지 않음
        • Stanford University
        • 연락하다:
          • Jenna Klotz, MD
          • 전화번호: 408 426 5590
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 아직 모집하지 않음
        • University of California, Davis
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's National Health System
        • 연락하다:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • 연락하다:
      • Miami, Florida, 미국, 33155
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Miami
        • 수석 연구원:
          • Mario Saporta, MD
        • 연락하다:
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • 모병
        • Nemours Children's Hospital
        • 연락하다:
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 아직 모집하지 않음
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • 연락하다:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66205
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center
        • 연락하다:
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • 모병
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 아직 모집하지 않음
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • 수석 연구원:
          • Peter Karachunski, MD
        • 연락하다:
    • New York
      • The Bronx, New York, 미국, 10467-2403
        • 아직 모집하지 않음
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • 수석 연구원:
          • Carla Zingariello, DO
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • 모병
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • 연락하다:
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • 모병
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • 연락하다:
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • 연락하다:
          • Sabrina Yum, MD
          • 전화번호: 215 590 4719
          • 이메일: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
      • Denton, Texas, 미국, 76208
        • 모병
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • 연락하다:
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • 모병
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • 모병
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Wisconsin
        • 수석 연구원:
          • Nancy Bass, MD
        • 연락하다:
  • 푸에르토 리코
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 푸에르토 리코, 00912
        • 모병
        • San Jorge Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, 푸에르토 리코, 00927
        • 모병
        • FDI Clinical Research
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

2세 이상의 남성 피험자는 미국 전역의 DMD 센터 및 기관에서 선정됩니다. 피험자는 해당 사이트의 데이터베이스에서 모집됩니다.

설명

포함 기준:

  1. 등록의 성격을 설명한 후 등록 관련 절차를 시작하기 전에 서면 동의서를 제공할 의지와 능력이 있는 환자 또는 부모/보호자.
  2. 환자 및/또는 부모/보호자는 QoL 설문지를 작성할 의지와 능력이 있습니다.
  3. 2세 이상의 남성 환자.
  4. DMD 진단 확인(항디스트로핀 항체 3, 1, 2에 대한 디스트로핀 염색이 없는 유전자 검사 또는 근육 생검 또는 디스트로핀 면역조직화학 또는 웨스턴 블롯을 통해).
  5. 현재 AGAMREE®로 치료 중입니다.

제외 기준:

1. 조사관의 의견으로 레지스트리 참여, 성과 또는 레지스트리 평가 해석에 영향을 미칠 수 있는 AGAMREE® 또는 의학적 상태에 대한 금기 사항.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
키 z-점수 변화
기간: 등록 방문 시(기준선) 및 각 연간 추적 방문 시(최대 5년 동안).
참가자 만 2세 이상의 서 있는 키는 수평 바닥과 직선의 수직 표면 사이에 직각으로 부착된 신장계를 사용하여 측정됩니다. 참가자 만 2세에서 3세 사이에 누운 길이에서 서 있는 키 측정으로 전환할 때는 길이와 키를 모두 측정합니다. 서 있는 키 측정을 수집하는 것이 불가능한 경우, 팔 길이 측정을 사용하여 키를 추정합니다. 키를 추정하기 위해 팔을 수평으로 완전히 펼친 상태에서 손가락 끝에서 손가락 끝까지 팔 길이를 측정합니다. 모든 연구 방문에서 동일한 표준화된 기술이 사용됩니다.
등록 방문 시(기준선) 및 각 연간 추적 방문 시(최대 5년 동안).
BMI z-점수 변화
기간: 등록 방문 시(기준선) 및 매년 추적 방문 시(최대 5년간)
체중은 현장의 표준 치료 절차에 따라 측정됩니다. 보행 가능한 환자의 경우 일반적으로 서있는 체중계를 사용하며, 보행이 불가능한 환자의 경우 휠체어 또는 침대 체중계가 사용될 수 있습니다. 각 방문 시 사용된 방법을 현장에서 기록해야 합니다.
등록 방문 시(기준선) 및 매년 추적 방문 시(최대 5년간)
베이스라인 대비 North Star 보행 평가 변화
기간: 등록 방문 시, 그리고 각 연례 추적 방문 시 (최대 5년간).

노스 스타 앰뷸러토리 어세스먼트는 DMD를 가진 보행 가능한 남성 환자의 기능적 능력을 측정하기 위해 특별히 설계된 임상 평가 척도입니다. 노스 스타 앰뷸러토리 어세스먼트는 17개의 채점 항목과 2개의 시간 측정 테스트로 구성되어 있으며, 이는 타임 투 런/워크 테스트와 타임 투 스탠드 테스트를 포함합니다. 타임 투 런/워크 테스트는 환자가 10미터를 달리거나 걷는 데 걸리는 시간(초 단위)을 측정합니다. 타임 투 스탠드 테스트는 환자가 누운 상태(바닥)에서 똑바로 서는 데 필요한 시간(초 단위)을 측정합니다. 환자는 맨발에 편안한 복장을 착용해야 합니다.

노스 스타 앰뷸러토리 어세스먼트 점수 범위는 0에서 34까지이며, 높은 점수는 더 나은 보행 기능을 나타냅니다.
등록 방문 시, 그리고 각 연례 추적 방문 시 (최대 5년간).
기준선 대비 상지 성능 변화
기간: 등록 방문 시, 각 연례 추적 방문 시(최대 5년 동안).
상지 기능 평가는 듀센형 근이영양증 환자의 상지 기능을 평가하는 관찰자 평가 척도입니다.
참가자의 시작 기능 수준을 결정하는 항목과 어깨, 중간 수준(팔꿈치), 말단(손목/손) 능력을 평가하는 일련의 작업으로 구성되어 있습니다.
총 점수는 참가자가 정의된 기능적 움직임을 수행할 수 있는 능력을 반영하며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 나타냅니다.
등록 방문 시, 각 연례 추적 방문 시(최대 5년 동안).
태너 단계 문서화
기간: 등록 방문(기준선) 시, 각 연간 추적 방문 시(최대 5년 동안).

사춘기 발달은 의사가 Tanner Stages 평가를 사용하여 평가합니다. 이 평가는 남성 외부 생식기 척도를 사용합니다.

1단계: 고환 부피 < 4 ml 또는 장축 < 2.5 cm 2단계: 4 ml-8 ml (또는 2.5~3.3 cm 길이), 남성의 첫 사춘기 징후 3단계: 9 ml-12 ml (또는 3.4~4.0 cm 길이) 4단계: 15-20 ml (또는 4.1~4.5 cm 길이) 5단계: > 20 ml (또는 > 4.5 cm 길이) 음모 척도 1단계: 털 없음 2단계: 솜털 3단계: 드문 종말털 4단계: 치골 부위 전체 삼각형을 채우는 종말털 5단계: 서혜부 주름을 넘어 허벅지까지 확장되는 종말털 환자가 사춘기를 완료하면 사춘기 발달 평가는 중단됩니다.
등록 방문(기준선) 시, 각 연간 추적 방문 시(최대 5년 동안).
백내장 및/또는 녹내장 환자의 백분율
기간: 등록 시(기준선) 및 각 연례 추적 방문 시(최대 5년 동안).
백내장과 녹내장의 유무는 검안사나 안과 전문의가 평가할 것입니다.
등록 시(기준선) 및 각 연례 추적 방문 시(최대 5년 동안).
측면 척추 엑스레이 결과
기간: 등록 방문 시(기준선) 및 각 연례 추적 방문 시(최대 5년 동안).
측면 척추 X-레이를 통해 척추 골절과 척추 변형을 평가합니다.
등록 방문 시(기준선) 및 각 연례 추적 방문 시(최대 5년 동안).
전후면/후전면 X선 검사 결과
기간: 등록 방문(기준선) 시와 각 연례 추적 방문 시(최대 5년 동안)
척추 변형을 평가하기 위해 전후/후전 척추 엑스레이를 시행합니다.
등록 방문(기준선) 시와 각 연례 추적 방문 시(최대 5년 동안)
손목 X-ray 결과
기간: 등록 방문 시(기준선) 및 매년 추적 방문 시(최대 5년 동안).
골연령 평가를 위해 후전방 손 X-ray 촬영이 수행됩니다.
등록 방문 시(기준선) 및 매년 추적 방문 시(최대 5년 동안).
이중 에너지 X선 흡수계측법으로 평가한 골밀도 측정값의 요약 통계
기간: 등록 방문 시(기준선) 및 각 연간 추적 방문 시(최대 5년 동안).
골 미네랄 함량, 골 미네랄 밀도, 골 면적 및 골 미네랄 밀도 Z-점수는 듀얼 엑스레이 흡수측정법(DXA)을 사용하여 평가됩니다. 요약 통계는 각 방문 시 해부학적 위치별로 표로 작성됩니다.
등록 방문 시(기준선) 및 각 연간 추적 방문 시(최대 5년 동안).
체성분 질량 측정
기간: 등록 방문 시, 각 연간 추적 관찰 및 연구 종료/조기 종료 시(약 5년 동안).
지방량, 제지방량 및 무지방량은 DXA를 사용하여 평가됩니다. 방문별 요약 통계가 표로 작성됩니다.
등록 방문 시, 각 연간 추적 관찰 및 연구 종료/조기 종료 시(약 5년 동안).
DXA로 평가한 체지방률 및 부위별 지방 분포 비율의 요약 통계
기간: 등록 방문 시, 매년 추적 방문 시, 연구 종료 시/조기 종료 시(약 5년 동안).
체지방률, 조직 지방률, 안드로이드/지노이드 체지방률 비율, 그리고 안드로이드/지노이드 조직 지방률 비율은 DXA를 사용하여 평가될 것입니다. 요약 통계는 방문별로 표로 작성될 것입니다.
등록 방문 시, 매년 추적 방문 시, 연구 종료 시/조기 종료 시(약 5년 동안).
표준 치료 심장초음파 검사 결과
기간: 등록 방문 시, 그리고 매년 추적 방문 시(최대 5년 동안).
표준 진료 기준에 따라 이용 가능한 경우, 심초음파 검사 결과를 수집합니다. 표준 진료의 일부로 이용할 수 없는 경우에는 이 요건이 필요하지 않습니다.
등록 방문 시, 그리고 매년 추적 방문 시(최대 5년 동안).
참가자가 경험한 모든 이상사례 및 중대한 이상사례의 빈도 및 백분율
기간: 사전 동의에서부터 등록 방문, 각 연간 추적 방문 및 연구 종료/조기 종료(최대 5년)까지.
부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)은 동의서 서명 후 연구 참여 종료 시점까지 수집됩니다. 부작용(AE) 또는 중대한 부작용(SAE)을 경험한 환자의 빈도 및 백분율이 요약됩니다. 부작용은 연구자가 생체 징후, 신체 검사, 검사실 평가 및 의무 기록 검토를 포함한 일상적인 임상 평가를 바탕으로 평가 및 기록합니다. 각 부작용에 대해 연구자는 시기, 심각도, 결과, 중증도 및 인과 관계 평가를 포함한 관련 임상 세부 사항을 기록합니다. 부작용은 부작용이 확인된 시점의 CTCAE 현행 버전으로 평가되며, MedDRA 현행 버전을 사용하여 MedDRA 시스템 기관 분류 및 선호 용어로 요약됩니다.
사전 동의에서부터 등록 방문, 각 연간 추적 방문 및 연구 종료/조기 종료(최대 5년)까지.
심장 자기 공명 영상 결과 (심장 부연구에 참여한 환자 하위 집단에 한함)
기간: 등록 방문 시, 그리고 각 연례 추적 방문 시 (최대 5년간).
심근 손상은 가돌리늄 조영제 지연 조영을 이용한 자기공명영상으로 평가될 것입니다. 가돌리늄 조영제 지연 조영은 심장 MRI에서 심장 조직 특성화를 위해 사용되는 기술로, 특히 심근 흉터 형성과 국소 심근 섬유화의 평가에 사용됩니다.
등록 방문 시, 그리고 각 연례 추적 방문 시 (최대 5년간).
심초음파를 이용한 경벽 변형률 프로파일로 평가한 심근병증의 존재 여부(심장 하위 연구에 참여하는 환자 하위 집단에서만 평가)
기간: 등록 방문 시(기준선), 그리고 각 연례 후속 방문 시(최대 5년 동안) 또는 조기 종료 시.
심근병증의 존재는 경심장 변형률 프로파일을 이용한 심초음파검사로 평가될 것입니다(심장 하위 연구에 참여하는 환자의 일부에서만).
등록 방문 시(기준선), 그리고 각 연례 후속 방문 시(최대 5년 동안) 또는 조기 종료 시.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
듀센형 근이영양증 삶의 질 설문지 점수 변화
기간: 등록 방문 시(기준선) 및 최대 5년 동안 매년 추적 방문 시

듀센형 근이영양증 삶의 질 설문지는 듀센형 근이영양증이 일상 생활의 신체적, 정서적, 사회적 측면에 미치는 영향을 평가하기 위해 설계된 환자 보고 결과 측정 도구입니다.

듀센형 근이영양증 삶의 질 설문지 대리 보고서는 7세 이상 환자의 부모/보호자가 작성합니다. 10세 이상 환자의 경우, 환자 본인이 자가 보고서를 작성하며, 가능한 경우 부모나 보호자가 대리 보고서도 작성합니다.
등록 방문 시(기준선) 및 최대 5년 동안 매년 추적 방문 시
상지 점수에 대한 환자 보고 결과 측정의 변화
기간: 등록 방문(기준선) 시 및 각 연간 추적 방문 시(최대 5년 동안).
상지 환자 보고 결과 측정은 7세 이상의 두뇌근이영양증(DMD) 젊은 남성/어린이를 위한 설문지입니다. PROM UL은 만 16세까지는 부모/법적 보호자가 작성하며, 만 17세부터는 환자가 직접 작성합니다. 이 설문지는 일상생활 활동의 네 가지 영역을 다루는 32개 항목으로 구성됩니다: (1) 식사 (7개 항목, 최대 점수 14); (2) 자기 관리 (8개 항목, 최대 점수 16); (3) 가사 및 환경 (6개 항목, 최대 점수 12); (4) 여가 및 의사소통 (11개 항목, 최대 점수 22). 각 질문에 대해 환자 및/또는 부모/법적 보호자는 3단계 척도로 활동 수행 시 인지된 어려움을 보고합니다: 할 수 없음 (0); 어려움 있이 할 수 있음 (1); 쉽게 할 수 있음 (2). 최대 총점은 64점이며, 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
등록 방문(기준선) 시 및 각 연간 추적 방문 시(최대 5년 동안).

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

협력자

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

수사관

  • 수석 연구원: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • 연구 책임자: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 9월 25일

기본 완료 (추정된)

2032년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2032년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 16일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DMD-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다