Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Регистрационное исследование для наблюдения за долгосрочной безопасностью ваморолона (AGAMREE®) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. (DMD-001 SUMMIT)

16 июля 2026 г. обновлено: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Регистрационное исследование для наблюдения за долгосрочной безопасностью ваморолона (AGAMREE®) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Целью этого наблюдательного исследования является наблюдение за пациентами, получающими лечение одобренным FDA препаратом AGAMREE® у пациентов мужского пола в возрасте 2 лет и старше с мышечной дистрофией Дюшенна для обеспечения долгосрочной безопасности и качества жизни.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровый наблюдательный проспективный продольный регистр, предназначенный для сбора данных о пациентах мужского пола в возрасте 2 лет и старше с МДД, получающих лечение AGAMREE®.

Этот реестр будет вестись в США примерно в 25 центрах, занимающихся лечением и наблюдением пациентов с МДД. В регистр планируется включить около 250 пациентов мужского пола в возрасте 2 лет и старше с МДД.

Оценки будут включать в себя:

  • Параметры роста
  • Индекс массы тела (ИМТ)
  • Жизненно важные признаки
  • Физический осмотр
  • Лаборатория (химии и гематологии)
  • Амбулаторная оценка North Star (NSAA)
  • Производительность верхней конечности (PUL)
  • Сердечно-сосудистый статус
  • Переломы
  • Плотность кости
  • Половое созревание
  • Качество жизни (QoL)
  • Нежелательные явления (НЯ)

За пациентами будут наблюдать в регистре в течение примерно 5 лет, и они будут возвращаться в учреждение для ежегодных контрольных посещений (+/- 30 дней) для оценки регистра. Также будет собрана информация о стандартах лечения и процедурах лечения МДД. Пациентам и/или их родителям/законным опекунам будет предложено заполнить бумажные анкеты по качеству жизни при зачислении и при каждом ежегодном контрольном визите (+/- 30 дней).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

250

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Пуэрто-Рико
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Пуэрто-Рико, 00912
        • Рекрутинг
        • San Jorge Children's Hospital
        • Контакт:
          • Yaritza Berrios
          • Номер телефона: 787-758-2525
          • Электронная почта: yartiza.berrios@upr.edu
        • Главный следователь:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Пуэрто-Рико, 00927
        • Рекрутинг
        • FDI Clinical Research
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Phoenix Children's Hospital
        • Контакт:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Контакт:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
          • Номер телефона: (501) 364-1850
          • Электронная почта: aveerapandiyan@uams.edu
    • California
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Еще не набирают
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • Главный следователь:
          • David Michelson, MD
        • Контакт:
          • Monica Pizana
          • Номер телефона: 909-558-5830
          • Электронная почта: mpizana@llu.edu
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Еще не набирают
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Контакт:
          • Dana O'Rourke, MD
          • Номер телефона: 323 660 2450
          • Электронная почта: dorourke@chla.usc.edu
      • Madera, California, Соединенные Штаты, 93636
        • Еще не набирают
        • Valley Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Raymund David, MD
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Еще не набирают
        • Stanford University
        • Контакт:
          • Jenna Klotz, MD
          • Номер телефона: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Еще не набирают
        • University of California, Davis
        • Контакт:
          • Craig McDonald, MD
          • Номер телефона: 916 734 7041
          • Электронная почта: cmmcdonald@ucdavis.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Еще не набирают
        • Children's National Health System
        • Контакт:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Еще не набирают
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Контакт:
          • Julie Berthy, NP
          • Номер телефона: 352 273 8700
          • Электронная почта: jberthy@ufl.edu
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Рекрутинг
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Контакт:
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Еще не набирают
        • University of Miami
        • Главный следователь:
          • Mario Saporta, MD
        • Контакт:
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Рекрутинг
        • Nemours Children's Hospital
        • Контакт:
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Еще не набирают
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Контакт:
          • Susan Dvojack
          • Номер телефона: 727-898-7451
          • Электронная почта: sdvojac1@jhmi.edu
        • Главный следователь:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Контакт:
          • Marcia Felker, MD
          • Номер телефона: 317 278 7364
          • Электронная почта: mamccann@iu.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Контакт:
          • Jeffrey Statland, MD
          • Номер телефона: 913 588 6970
          • Электронная почта: JStatland@kumc.edu
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • Рекрутинг
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Контакт:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Рекрутинг
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Еще не набирают
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • Главный следователь:
          • Peter Karachunski, MD
        • Контакт:
          • Jenny Myhre
          • Номер телефона: 612-365-6777
          • Электронная почта: marz0031@umn.edu
    • New York
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467-2403
        • Еще не набирают
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • Главный следователь:
          • Carla Zingariello, DO
        • Контакт:
          • Channelle Mooyoung
          • Номер телефона: (718) 920-4378
          • Электронная почта: cmooyoung@montefiore.org
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Рекрутинг
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Контакт:
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Контакт:
          • Mai ElMallah, MD
          • Номер телефона: (919) 681-3364
          • Электронная почта: mai.elmallah@duke.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Рекрутинг
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Контакт:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Контакт:
          • Sabrina Yum, MD
          • Номер телефона: 215 590 4719
          • Электронная почта: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Контакт:
      • Denton, Texas, Соединенные Штаты, 76208
        • Рекрутинг
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Контакт:
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Контакт:
          • Matthew Wicklund, MD
          • Номер телефона: 210 450 0500
          • Электронная почта: wicklund@uthscsa.edu
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Контакт:
          • Rebecca Scharf, MD
          • Номер телефона: 434 924 1647
          • Электронная почта: RS3YK@uvahealth.org
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Контакт:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Еще не набирают
        • Children's Wisconsin
        • Главный следователь:
          • Nancy Bass, MD
        • Контакт:
          • Rebecca Rehborg
          • Номер телефона: 877-607-5280
          • Электронная почта: rrehborg@mcw.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты мужского пола в возрасте 2 лет и старше будут отобраны из центров и учреждений МДД по всей территории США. Субъекты будут набраны из соответствующей базы данных сайта.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент или родитель/опекун желает и может предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера реестра и до начала любых процедур, связанных с реестром.
  2. Пациент и/или родитель/опекун желают и могут заполнить анкеты по качеству жизни.
  3. Пациенты мужского пола в возрасте не менее 2 лет.
  4. Подтвержденный диагноз МДД (посредством генетического тестирования или биопсии мышц при отсутствии окрашивания дистрофином на антидистрофиновые антитела 3, 1 или 2, или иммуногистохимического анализа на дистрофин или вестерн-блоттинга).
  5. В настоящее время проходит лечение препаратом AGAMREE®.

Критерии исключения:

1. Любое противопоказание к использованию AGAMREE® или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может повлиять на участие в реестре, эффективность или интерпретацию оценок реестра.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение z-показателя роста
Временное ограничение: При визите включения в исследование (исходный уровень) и при каждом ежегодном контрольном визите (в течение до 5 лет).
Рост стоя у участников в возрасте 2 лет и старше будет измеряться с помощью ростометра, закрепленного под прямым углом между ровным полом и прямой вертикальной поверхностью. При переходе от измерения длины тела в положении лежа к измерению роста стоя у участников в возрасте от 2 до 3 лет необходимо измерить как длину тела, так и рост. Если измерение роста стоя не представляется возможным, рост будет оцениваться с помощью измерения размаха рук. Для оценки роста размах рук будет измеряться от кончиков пальцев одной руки до кончиков пальцев другой при полностью вытянутых горизонтально руках. На всех визитах в рамках исследования будет использоваться одна и та же стандартизированная методика.
При визите включения в исследование (исходный уровень) и при каждом ежегодном контрольном визите (в течение до 5 лет).
Изменение Z-показателя ИМТ
Временное ограничение: При включении в исследование (исходный уровень) и при каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет)
Вес будет измеряться в соответствии со стандартными процедурами ухода на месте. Для амбулаторных пациентов это обычно предполагает использование напольных весов; для неамбулаторных пациентов могут использоваться весы для инвалидных колясок или кроватные весы. Сайты должны документировать использованный метод при каждом посещении.
При включении в исследование (исходный уровень) и при каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет)
Изменение в оценке амбулаторной способности North Star от исходного уровня
Временное ограничение: При визите для включения в исследование и каждом ежегодном контрольном визите (в течение до 5 лет).

Оценка амбулаторных возможностей «Северная звезда» — это клиническая оценочная шкала, специально разработанная для измерения функциональных способностей у амбулаторных пациентов мужского пола с ДМД. Оценка амбулаторных возможностей «Северная звезда» состоит из 17 оцениваемых пунктов и 2 тестов на время, включая тест «Время бега/ходьбы» и тест «Время подъёма». Тест «Время бега/ходьбы» измеряет время (в секундах), которое требуется пациенту, чтобы пробежать или пройти 10 метров. Тест «Время подъёма» измеряет время (в секундах), необходимое пациенту, чтобы встать в вертикальное положение из положения лёжа (с пола). Пациенты должны быть босиком и в удобной одежде.

Диапазон баллов оценки амбулаторных возможностей «Северная звезда» составляет от 0 до 34, причём более высокие баллы указывают на лучшую амбулаторную функцию.
При визите для включения в исследование и каждом ежегодном контрольном визите (в течение до 5 лет).
Изменение в функционировании верхней конечности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: На момент включения в исследование, на каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Оценка функционирования верхних конечностей – это наблюдательная мера функции верхних конечностей у лиц с мышечной дистрофией Дюшенна. Она включает вводный пункт для определения исходного функционального уровня участника и серию заданий, оценивающих способности плеча, среднего уровня (локтя) и дистального (запястья/кисти). Общие баллы отражают способность участника выполнять определенные функциональные движения, причем более высокие баллы указывают на лучшую функцию.
На момент включения в исследование, на каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Документация стадии Таннера
Временное ограничение: При первом визите (исходные данные), на каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).

Пубертатное развитие будет оценено врачом с использованием оценки по стадиям Таннера. Эта оценка использует шкалу наружных мужских гениталий.

Стадия 1: Объем яичек < 4 мл или длинная ось < 2,5 см Стадия 2: 4 мл-8 мл (или 2,5 до 3,3 см в длину), первый признак полового созревания у мужчин Стадия 3: 9 мл-12 мл (или 3,4 до 4,0 см в длину) Стадия 4: 15-20 мл (или 4,1 до 4,5 см в длину) Стадия 5: > 20 мл (или > 4,5 см в длину) Шкала лобкового оволосения Стадия 1: Волосы отсутствуют Стадия 2: Пушковые волосы Стадия 3: Скудные терминальные волосы Стадия 4: Терминальные волосы, заполняющие весь треугольник над лобковой областью Стадия 5: Терминальные волосы, распространяющиеся за паховую складку на бедро Оценки пубертатного развития будут прекращены, когда пациент завершит половое созревание.
При первом визите (исходные данные), на каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Процент пациентов с катарактой и/или глаукомой
Временное ограничение: При включении в исследование (исходный уровень), а также во время каждого ежегодного контрольного визита (до 5 лет).
Наличие катаракты и глаукомы будет оценено оптометристом или офтальмологом.
При включении в исследование (исходный уровень), а также во время каждого ежегодного контрольного визита (до 5 лет).
Результаты рентгенографии бокового отдела позвоночника
Временное ограничение: При включении в исследование (исходный уровень) и во время каждого ежегодного контрольного визита (в течение до 5 лет).
Будет выполнена рентгенограмма бокового отдела позвоночника для оценки переломов позвонков и деформаций позвоночника.
При включении в исследование (исходный уровень) и во время каждого ежегодного контрольного визита (в течение до 5 лет).
Результаты рентгенографии в передне-задней/задне-передней проекции
Временное ограничение: На визите включения (исходный уровень) и на каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Будет выполнена рентгенография позвоночника в передне-задней/задне-передней проекции для оценки деформаций позвоночника.
На визите включения (исходный уровень) и на каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Результаты рентгенографии кисти и запястья
Временное ограничение: При первоначальном визите (базовый уровень) и при каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Для оценки костного возраста будет выполнена рентгенография кисти в прямой (переднезадней) проекции.
При первоначальном визите (базовый уровень) и при каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Сводная статистика показателей минеральной плотности костной ткани, оцененных методом двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии
Временное ограничение: На исходном визите (базовая линия) и на каждом ежегодном контрольном визите (в течение до 5 лет).
Содержание минералов в костях, минеральная плотность костной ткани, площадь кости и Z-показатель минеральной плотности костной ткани будут оцениваться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA). Сводная статистика будет представлена в табличной форме по анатомическим локализациям при каждом посещении.
На исходном визите (базовая линия) и на каждом ежегодном контрольном визите (в течение до 5 лет).
Показатели массы тела и состава
Временное ограничение: При поступлении в исследование, каждый ежегодный контрольный визит и окончание исследования/преждевременное прекращение (приблизительно в течение 5 лет).
Масса жира, масса мышечной ткани и масса безжировой ткани будут оценены с помощью DXA. Сводная статистика будет представлена в таблицах по визитам.
При поступлении в исследование, каждый ежегодный контрольный визит и окончание исследования/преждевременное прекращение (приблизительно в течение 5 лет).
Сводная статистика процента жира в организме и соотношений регионального распределения жира, оцененных с помощью DXA
Временное ограничение: На визите включения в исследование, каждом ежегодном контрольном визите и в конце исследования / при досрочном прекращении (примерно на протяжении 5 лет).
Процентное содержание жира в организме, процентное содержание жира в тканях, соотношение процента жира в организме по андроидному/гиноидному типам и соотношение процента жира в тканях по андроидному/гиноидному типам будут оценены с помощью DXA. Сводная статистика будет представлена в таблицах по визитам.
На визите включения в исследование, каждом ежегодном контрольном визите и в конце исследования / при досрочном прекращении (примерно на протяжении 5 лет).
Результаты стандартной эхокардиографии
Временное ограничение: При первичном визите и при каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Если доступно в соответствии со стандартом медицинской помощи, будут собраны данные эхокардиографии. Это не требуется, если не доступно в рамках стандарта медицинской помощи.
При первичном визите и при каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Частота и процент участников, у которых наблюдались любые нежелательные явления и серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: От информированного согласия, визита включения в исследование, каждого ежегодного контрольного визита и до окончания исследования/преждевременного прекращения (до 5 лет).
Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ) будут собираться после подписания информированного согласия до окончания участия в исследовании. Частота и процент пациентов, испытывающих любое НЯ или СНЯ, будут суммированы. Нежелательные явления будут оцениваться и документироваться исследователем на основе плановых клинических оценок, включая жизненно важные показатели, физикальные обследования, лабораторные исследования и анализ медицинских записей. Для каждого нежелательного явления исследователь будет документировать соответствующие клинические детали, включая время возникновения, тяжесть, исход, а также оценку серьезности и причинно-следственной связи. Нежелательные явления будут оцениваться по текущей версии CTCAE на момент выявления нежелательного явления и будут суммированы по системно-органным классам и предпочтительным терминам MedDRA с использованием текущей версии MedDRA.
От информированного согласия, визита включения в исследование, каждого ежегодного контрольного визита и до окончания исследования/преждевременного прекращения (до 5 лет).
Результаты магнитно-резонансной томографии сердца (подгруппа пациентов, участвующих только в кардиологическом подисследовании)
Временное ограничение: Визит для включения в исследование и на каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Повреждение миокарда будет оценено с помощью магнитно-резонансной томографии с использованием позднего усиления гадолинием. Позднее усиление гадолинием — это методика, используемая в МРТ сердца для характеристики тканей сердца, в частности, оценки формирования рубца миокарда и регионального фиброза миокарда
Визит для включения в исследование и на каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет).
Наличие кардиомиопатии, оцененное с помощью эхокардиографии с использованием профиля трансмуральной деформации (только у подгруппы пациентов, участвующих в кардиологическом субисследовании)
Временное ограничение: При первичном визите (базовая линия) и каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет) или при досрочном прекращении.
Наличие кардиомиопатии будет оцениваться с помощью эхокардиографии с использованием трансмурального профиля деформации (только у части пациентов, участвующих в кардиологическом подисследовании).
При первичном визите (базовая линия) и каждом ежегодном контрольном визите (до 5 лет) или при досрочном прекращении.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в баллах по опроснику качества жизни при мышечной дистрофии Дюшенна
Временное ограничение: На этапе включения в исследование (исходный уровень) и на каждом ежегодном контрольном визите в течение до 5 лет.

Опросник качества жизни при мышечной дистрофии Дюшенна — это показатель исходов, сообщаемый пациентом, предназначенный для оценки того, как мышечная дистрофия Дюшенна влияет на физические, эмоциональные и социальные аспекты повседневной жизни.

Отчёт по доверенности по опроснику качества жизни при мышечной дистрофии Дюшенна будет заполняться родителем/опекуном для пациентов в возрасте 7 лет и старше. Для пациентов в возрасте 10 лет и старше отчёт будет заполняться самим пациентом, и, если это возможно, отчёт по доверенности также будет заполняться родителем или опекуном.
На этапе включения в исследование (исходный уровень) и на каждом ежегодном контрольном визите в течение до 5 лет.
Изменение оценки результатов, о которых сообщил пациент, для верхней конечности
Временное ограничение: При первичном обращении (исходный уровень) и при каждом ежегодном контрольном визите (в течение до 5 лет).
Опросник по оценке исходов, сообщаемых пациентами для верхних конечностей, представляет собой анкету для мальчиков/детей с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 7 лет. PROM UL будет заполняться родителем/законным опекуном до 16 лет и пациентом с 17 лет. Он состоит из 32 пунктов, охватывающих четыре области повседневной деятельности: (1) питание (7 пунктов, максимальный балл 14); (2) самообслуживание (8 пунктов, максимальный балл 16); (3) домашнее хозяйство и окружающая среда (6 пунктов, максимальный балл 12); (4) досуг и общение (11 пунктов, максимальный балл 22). По каждому вопросу пациентов и/или их родителей/законных опекунов просят оценить воспринимаемую сложность выполнения деятельности по 3-уровневой шкале: Не могу сделать (0); Могу сделать с трудом (1); Могу сделать легко (2). Максимальный общий балл составляет 64, причём более высокий балл указывает на лучшую функцию.
При первичном обращении (исходный уровень) и при каждом ежегодном контрольном визите (в течение до 5 лет).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Соавторы

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

Следователи

  • Главный следователь: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Директор по исследованиям: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 сентября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DMD-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться