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Estudio de registro para observar la seguridad a largo plazo de vamorolona (AGAMREE®) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. (DMD-001 SUMMIT)

16 de julio de 2026 actualizado por: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de registro para observar la seguridad a largo plazo de vamorolona (AGAMREE®) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

El objetivo de este estudio observacional es seguir a los pacientes tratados con el medicamento AGAMREE® aprobado por la FDA en pacientes varones de 2 años de edad o más con distrofia muscular de Duchenne para seguridad y calidad de vida a largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un registro longitudinal, prospectivo, observacional y multicéntrico diseñado para recopilar datos en pacientes varones de 2 años o más con DMD tratados con AGAMREE®.

Este registro se llevará a cabo en los EE. UU., en aproximadamente 25 sitios que se sabe que tratan y siguen a pacientes con DMD. El registro planea inscribir a aproximadamente 250 pacientes varones de 2 años o más con DMD.

Las evaluaciones incluirán:

  • Parámetros de crecimiento
  • Índice de masa corporal (IMC)
  • Signos Vitales
  • examen fisico
  • Laboratorio (Química y Hematología)
  • Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
  • Rendimiento del Miembro Superior (PUL)
  • Estado cardiovascular
  • Fracturas
  • densidad ósea
  • Pubertad
  • Calidad de vida (CdV)
  • Eventos adversos (EA)

Los pacientes serán seguidos durante aproximadamente 5 años en el registro y regresarán al sitio para visitas de seguimiento anuales (+/- 30 días) para evaluaciones del registro. También se recopilará información sobre el tratamiento estándar y los procedimientos para el manejo de la DMD. A los pacientes y/o sus padres/tutores legales se les pedirá que completen cuestionarios de calidad de vida en papel al momento de la inscripción y en cada visita de seguimiento anual (+/- 30 días).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

250

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contacto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Contacto:
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Aún no reclutando
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • Investigador principal:
          • David Michelson, MD
        • Contacto:
          • Monica Pizana
          • Número de teléfono: 909-558-5830
          • Correo electrónico: mpizana@llu.edu
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contacto:
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Aún no reclutando
        • Valley Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Raymund David, MD
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Aún no reclutando
        • Stanford University
        • Contacto:
          • Jenna Klotz, MD
          • Número de teléfono: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Aún no reclutando
        • University of California, Davis
        • Contacto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Aún no reclutando
        • Children's National Health System
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Aún no reclutando
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Contacto:
          • Julie Berthy, NP
          • Número de teléfono: 352 273 8700
          • Correo electrónico: jberthy@ufl.edu
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Reclutamiento
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contacto:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Aún no reclutando
        • University of Miami
        • Investigador principal:
          • Mario Saporta, MD
        • Contacto:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contacto:
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Aún no reclutando
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contacto:
          • Susan Dvojack
          • Número de teléfono: 727-898-7451
          • Correo electrónico: sdvojac1@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Contacto:
          • Marcia Felker, MD
          • Número de teléfono: 317 278 7364
          • Correo electrónico: mamccann@iu.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
          • Jeffrey Statland, MD
          • Número de teléfono: 913 588 6970
          • Correo electrónico: JStatland@kumc.edu
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Reclutamiento
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Contacto:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Aún no reclutando
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • Investigador principal:
          • Peter Karachunski, MD
        • Contacto:
          • Jenny Myhre
          • Número de teléfono: 612-365-6777
          • Correo electrónico: marz0031@umn.edu
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467-2403
        • Aún no reclutando
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • Investigador principal:
          • Carla Zingariello, DO
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Reclutamiento
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Contacto:
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Contacto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Contacto:
          • Sabrina Yum, MD
          • Número de teléfono: 215 590 4719
          • Correo electrónico: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contacto:
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Reclutamiento
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Contacto:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contacto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Contacto:
          • Rebecca Scharf, MD
          • Número de teléfono: 434 924 1647
          • Correo electrónico: RS3YK@uvahealth.org
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Aún no reclutando
        • Children's Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Nancy Bass, MD
        • Contacto:
          • Rebecca Rehborg
          • Número de teléfono: 877-607-5280
          • Correo electrónico: rrehborg@mcw.edu
  • Puerto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
        • Reclutamiento
        • San Jorge Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
        • Reclutamiento
        • FDI Clinical Research
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Se seleccionarán sujetos masculinos de 2 años de edad o más de centros e instituciones de DMD en todo Estados Unidos. Los sujetos serán reclutados de la base de datos respectiva del sitio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Paciente o padre/tutor dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del registro y antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con el registro.
  2. El paciente y/o padre/tutor están dispuestos y son capaces de completar cuestionarios de calidad de vida.
  3. Pacientes masculinos de al menos 2 años.
  4. Diagnóstico confirmado de DMD (mediante pruebas genéticas o biopsia muscular con ausencia de tinción de distrofina para anticuerpos antidistrofina 3, 1 o 2, o inmunohistoquímica de distrofina o transferencia Western).
  5. Actualmente en tratamiento con AGAMREE®.

Criterios de exclusión:

1. Cualquier contraindicación de AGAMREE® o condición médica que, en opinión del investigador, afectaría la participación, el desempeño o la interpretación de las evaluaciones del registro.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación z de la estatura
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).
La altura en posición erguida de los participantes de 2 años de edad y mayores se medirá utilizando un tallímetro montado en ángulo recto entre un suelo nivelado y contra una superficie recta y vertical. Al realizar la transición de mediciones de longitud en decúbito a mediciones de altura en posición erguida en participantes de entre 2 y 3 años de edad, se medirán tanto la longitud como la altura. Si no es factible recopilar mediciones de altura en posición erguida, la altura se estimará utilizando mediciones de envergadura de brazos. Para estimar la altura, se medirá la envergadura de brazos desde la punta de un dedo hasta la punta del otro dedo con los brazos completamente extendidos en horizontal. En todas las visitas del estudio se utilizará la misma técnica estandarizada.
En la visita de inscripción (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).
Cambio en la puntuación z del IMC
Periodo de tiempo: En la Visita de Inclusión (basal) y en cada Visita de Seguimiento Anual (hasta 5 años)
El peso se medirá según los procedimientos estándar de atención del sitio. Para pacientes ambulatorios, esto normalmente implica una báscula de pie; para pacientes no ambulatorios, puede utilizarse una báscula para silla de ruedas o cama. Los sitios deben documentar el método utilizado en cada visita.
En la Visita de Inclusión (basal) y en cada Visita de Seguimiento Anual (hasta 5 años)
Cambio en la Evaluación Ambulatoria North Star desde el valor basal
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción y en cada visita de seguimiento anual (durante hasta 5 años).

La Evaluación Ambulatoria North Star es una escala de evaluación clínica diseñada específicamente para medir la capacidad funcional en pacientes masculinos ambulatorios con DMD. La Evaluación Ambulatoria North Star consta de 17 ítems puntuados y 2 pruebas cronometradas, incluyendo la Prueba de Tiempo para Correr/Caminar y la Prueba de Tiempo para Ponerse de Pie. La Prueba de Tiempo para Correr/Caminar mide el tiempo (en segundos) que tarda el paciente en correr o caminar 10 metros. La Prueba de Tiempo para Ponerse de Pie mide el tiempo (en segundos) requerido para que el paciente se ponga de pie en posición erguida desde supino (suelo). Los pacientes deben estar descalzos y vestidos cómodamente.

El rango de puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star es de 0 a 34, donde puntuaciones más altas indican una mejor función ambulatoria.
En la visita de inscripción y en cada visita de seguimiento anual (durante hasta 5 años).
Cambio en el rendimiento de la extremidad superior desde la línea base
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción, en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).
La evaluación del rendimiento de las extremidades superiores es una medida evaluada por observadores de la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de Duchenne. Incluye un elemento de entrada para determinar el nivel funcional inicial del participante y una serie de tareas que evalúan las capacidades del hombro, nivel medio (codo) y distal (muñeca/mano). Las puntuaciones totales reflejan la capacidad del participante para realizar movimientos funcionales definidos, siendo las puntuaciones más altas indicativas de una mejor función.
En la visita de inscripción, en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).
Documentación del estadio de Tanner
Periodo de tiempo: En la visita de inclusión (baseline), en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).

El desarrollo puberal será evaluado por un médico mediante la evaluación de los Estadios de Tanner. Esta evaluación utiliza la Escala de Genitales Externos Masculinos.

Etapa 1: Volumen testicular < 4 ml o eje largo < 2.5 cm Etapa 2: 4 ml-8 ml (o 2.5 a 3.3 cm de largo), primer signo puberal en varones Etapa 3: 9 ml-12 ml (o 3.4 a 4.0 cm de largo) Etapa 4: 15-20 ml (o 4.1 a 4.5 cm de largo) Etapa 5: > 20 ml (o > 4.5 cm de largo) Escala de Vello Púbico Etapa 1: Sin vello Etapa 2: Vello fino Etapa 3: Vello terminal escaso Etapa 4: Vello terminal que llena todo el triángulo que cubre la región púbica Etapa 5: Vello terminal que se extiende más allá del pliegue inguinal hacia el muslo Las evaluaciones del desarrollo puberal se suspenderán cuando el paciente haya completado la pubertad.
En la visita de inclusión (baseline), en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).
Porcentaje de pacientes con cataratas y/o glaucoma
Periodo de tiempo: En el momento de la inscripción (línea de base), y durante cada Visita de Seguimiento Anual (hasta 5 años).
La presencia de cataratas y glaucoma será evaluada por un optometrista u oftalmólogo.
En el momento de la inscripción (línea de base), y durante cada Visita de Seguimiento Anual (hasta 5 años).
Hallazgos de la radiografía lateral de columna
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción (línea de base) y durante cada visita de seguimiento anual (durante un máximo de 5 años).
Se realizará una radiografía lateral de la columna vertebral para evaluar fracturas vertebrales y deformidades de la columna.
En la visita de inscripción (línea de base) y durante cada visita de seguimiento anual (durante un máximo de 5 años).
Hallazgos de radiografía anteroposterior/posterior-anterior
Periodo de tiempo: En la visita de inclusión (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (durante un máximo de 5 años).
Se realizará una radiografía de columna anteroposterior/pósteroanterior para evaluar las deformidades de la columna vertebral.
En la visita de inclusión (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (durante un máximo de 5 años).
Hallazgos de radiografía de mano-muñeca
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (hasta por 5 años).
Se realizará una radiografía de mano en proyección posteroanterior para la evaluación de la edad ósea.
En la visita de inscripción (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (hasta por 5 años).
Estadísticas resumidas de las medidas de densidad mineral ósea evaluadas mediante absorciometría de rayos X dual
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).
El contenido mineral óseo, la densidad mineral ósea, el área ósea y la puntuación Z de la densidad mineral ósea se evaluarán mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA). Se tabularán estadísticas resumidas por ubicación anatómica en cada visita.
En la visita de inscripción (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).
Medidas de Masa de la Composición Corporal
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción, cada seguimiento anual y al final del estudio/terminación temprana (durante aproximadamente 5 años).
La masa grasa, la masa magra y la masa libre de grasa se evaluarán mediante DXA.
Las estadísticas resumidas se tabularán por visita.
En la visita de inscripción, cada seguimiento anual y al final del estudio/terminación temprana (durante aproximadamente 5 años).
Estadísticas resumidas del porcentaje de grasa corporal y proporciones de distribución de grasa regional evaluadas por DXA
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción, cada visita de seguimiento anual y al final del estudio/terminación temprana (durante aproximadamente 5 años).
El porcentaje de grasa corporal, el porcentaje de grasa en tejidos, la relación de porcentaje de grasa corporal androide/ginoide y la relación de porcentaje de grasa en tejidos androide/ginoide se evaluarán mediante DXA. Se tabularán estadísticas resumidas por visita.
En la visita de inscripción, cada visita de seguimiento anual y al final del estudio/terminación temprana (durante aproximadamente 5 años).
Hallazgos de la ecocardiografía estándar de atención
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción y en cada visita de seguimiento anual (durante hasta 5 años).
Si están disponibles según el estándar de atención, se recopilarán los hallazgos de la ecocardiografía. Esto no es necesario si no están disponibles como parte del estándar de atención.
En la visita de inscripción y en cada visita de seguimiento anual (durante hasta 5 años).
Frecuencia y porcentaje de participantes que experimentaron cualquier evento adverso y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde el consentimiento informado, la visita de inscripción, cada visita de seguimiento anual y el final del estudio/terminación temprana (hasta 5 años).
Los eventos adversos (EA) y los eventos adversos graves (EAG) se recopilarán después de firmar el consentimiento informado hasta el final de la participación en el estudio. Se resumirá la frecuencia y el porcentaje de pacientes que experimenten cualquier EA o EAG. Los eventos adversos serán evaluados y documentados por el investigador en función de las evaluaciones clínicas de rutina, incluyendo signos vitales, exámenes físicos, evaluaciones de laboratorio y revisión de historiales médicos. Para cada evento adverso, el investigador documentará los detalles clínicos relevantes, incluyendo el momento, la gravedad, el resultado y las evaluaciones de la gravedad y la causalidad. Los eventos adversos se evaluarán según la versión actual de la CTCAE en el momento en que se identifique el evento adverso, y se resumirán por clase de sistema de órganos y término preferido de MedDRA utilizando la versión actual de MedDRA.
Desde el consentimiento informado, la visita de inscripción, cada visita de seguimiento anual y el final del estudio/terminación temprana (hasta 5 años).
Hallazgos de la resonancia magnética cardíaca (subgrupo de pacientes que participan únicamente en el subestudio cardíaco)
Periodo de tiempo: Visita de Inclusión, y en cada Visita de Seguimiento Anual (hasta 5 años).
El daño miocárdico se evaluará mediante resonancia magnética utilizando realce tardío con gadolinio. El realce tardío con gadolinio es una técnica utilizada en la resonancia magnética cardíaca para la caracterización del tejido cardíaco, en particular, la evaluación de la formación de cicatriz miocárdica y la fibrosis miocárdica regional.
Visita de Inclusión, y en cada Visita de Seguimiento Anual (hasta 5 años).
Presencia de miocardiopatía evaluada mediante ecocardiografía utilizando el perfil de deformación transmural (solo en un subconjunto de pacientes que participan en el subestudio cardíaco)
Periodo de tiempo: En la visita de inclusión (línea base), y cada visita de seguimiento anual (durante hasta 5 años) o finalización anticipada.
La presencia de miocardiopatía se evaluará mediante ecocardiografía utilizando el perfil de deformación transmural (solo en un subconjunto de pacientes que participan en el subestudio cardíaco).
En la visita de inclusión (línea base), y cada visita de seguimiento anual (durante hasta 5 años) o finalización anticipada.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la puntuación del cuestionario de calidad de vida de la distrofia muscular de Duchenne
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción (baseline) y en cada visita de seguimiento anual durante hasta 5 años.

El cuestionario de Calidad de Vida para la Distrofia Muscular de Duchenne es una medida de resultado reportada por el paciente diseñada para evaluar cómo la distrofia muscular de Duchenne afecta los aspectos físicos, emocionales y sociales de la vida diaria.

El informe por representante del cuestionario de Calidad de Vida para la Distrofia Muscular de Duchenne será completado por un padre/tutor para pacientes de 7 años o más. Para pacientes de 10 años o más, se completará un autoinforme por parte del paciente y, si es factible, también se completará un informe por representante por parte del padre o tutor.
En la visita de inscripción (baseline) y en cada visita de seguimiento anual durante hasta 5 años.
Cambio en la puntuación de la Medida de Resultado Informada por el Paciente para el Miembro Superior
Periodo de tiempo: En la visita de inscripción (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).
El Patient Reported Outcome Measure for the Upper Limb es un cuestionario para jóvenes varones/niños con DMD a partir de los 7 años de edad. El PROM UL será completado por el padre/tutor legal hasta los 16 años de edad y por el paciente a partir de los 17 años de edad. Consta de 32 ítems que cubren cuatro dominios de actividades de la vida diaria: (1) alimentación, (7 ítems, puntuación máxima 14); (2) cuidado personal, (8 ítems, puntuación máxima 16); (3) hogar y entorno, (6 ítems, puntuación máxima 12); (4) ocio y comunicación, (11 ítems, puntuación máxima 22). Para cada pregunta, se pide a los pacientes y/o a su padre/tutor legal que informen sobre la dificultad percibida para realizar la actividad en una escala de 3 niveles: No puede hacerlo (0); Puede hacerlo con dificultad (1); Puede hacerlo fácilmente (2). La puntuación total máxima es de 64, y una puntuación más alta indica una mejor función.
En la visita de inscripción (línea de base) y en cada visita de seguimiento anual (hasta 5 años).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

Investigadores

  • Investigador principal: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Director de estudio: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

21 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de julio de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DMD-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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