Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekisteritutkimus Vamorolonin (AGAMREE®) pitkäaikaisen turvallisuuden tarkkailemiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia. (DMD-001 SUMMIT)

torstai 16. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Rekisteritutkimus Vamorolonin (AGAMREE®) pitkäaikaisen turvallisuuden havainnollistamiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on seurata potilaita, joita hoidetaan FDA:n hyväksymällä AGAMREE®-lääkkeellä 2-vuotiailla tai sitä vanhemmilla miespotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia pitkän aikavälin turvallisuuden ja elämänlaadun takaamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, havainnollinen, prospektiivinen, pitkittäinen rekisteri, joka on suunniteltu keräämään tietoja vähintään 2-vuotiaista miespotilaista, joilla on DMD ja joita hoidetaan AGAMREE®:llä.

Tämä rekisteri tehdään Yhdysvalloissa noin 25 paikassa, joissa tiedetään hoitavan ja seurattavan DMD-potilaita. Rekisteri suunnittelee ottavansa mukaan noin 250 miespotilasta, jotka ovat vähintään 2-vuotiaita, sairastavat DMD:tä.

Arvioinnit sisältävät:

  • Kasvuparametrit
  • Painoindeksi (BMI)
  • Vital Signs
  • Fyysinen koe
  • Laboratorio (kemia ja hematologia)
  • North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
  • Yläraajan suorituskyky (PUL)
  • Kardiovaskulaarinen tila
  • Murtumia
  • Luun tiheys
  • Murrosikä
  • Elämänlaatu (QoL)
  • Haitalliset tapahtumat (AE)

Potilaita seurataan rekisterissä noin 5 vuoden ajan, ja he palaavat sivustolle vuosittaisia ​​seurantakäyntejä varten (+/- 30 päivää) rekisteriarviointia varten. Tietoja kerätään myös hoidon tasosta ja DMD:n hoitomenetelmistä. Potilaita ja/tai heidän vanhempiaan/laillisia huoltajiaan pyydetään täyttämään paperiset QoL-kyselylomakkeet ilmoittautumisen yhteydessä ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (+/- 30 päivää).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

250

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
        • Rekrytointi
        • San Jorge Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
        • Rekrytointi
        • FDI Clinical Research
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Ei vielä rekrytointia
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • Päätutkija:
          • David Michelson, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Ei vielä rekrytointia
        • Valley Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Raymund David, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Ei vielä rekrytointia
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jenna Klotz, MD
          • Puhelinnumero: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of California, Davis
        • Ottaa yhteyttä:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's National Health System
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Ottaa yhteyttä:
          • Julie Berthy, NP
          • Puhelinnumero: 352 273 8700
          • Sähköposti: jberthy@ufl.edu
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Miami
        • Päätutkija:
          • Mario Saporta, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Rekrytointi
        • Nemours Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Ei vielä rekrytointia
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Marcia Felker, MD
          • Puhelinnumero: 317 278 7364
          • Sähköposti: mamccann@iu.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • Rekrytointi
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Ei vielä rekrytointia
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • Päätutkija:
          • Peter Karachunski, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467-2403
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • Päätutkija:
          • Carla Zingariello, DO
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Rekrytointi
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Ottaa yhteyttä:
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Rekrytointi
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Ottaa yhteyttä:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sabrina Yum, MD
          • Puhelinnumero: 215 590 4719
          • Sähköposti: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Denton, Texas, Yhdysvallat, 76208
        • Rekrytointi
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Wisconsin
        • Päätutkija:
          • Nancy Bass, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

2-vuotiaat ja sitä vanhemmat miespuoliset tutkittavat valitaan DMD-keskuksista ja instituutioista kaikkialla Yhdysvalloissa. Aiheet rekrytoidaan sivustojen vastaavasta tietokannasta.

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Potilas tai vanhempi/huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun rekisterin luonne on selvitetty ja ennen rekisteriin liittyvien toimenpiteiden aloittamista.
  2. Potilas ja/tai vanhempi/huoltaja on halukas ja kykenevä vastaamaan QoL-kyselyihin.
  3. Miespotilaat vähintään 2-vuotiaat.
  4. Vahvistettu DMD-diagnoosi (geenitestauksella tai lihasbiopsialla, jossa ei ole dystrofiinivärjäystä antidystrofiinivasta-aineille 3, 1 tai 2, tai dystrofiinien immunohistokemia tai Western blot).
  5. Tällä hetkellä AGAMREE®-hoidossa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Mikä tahansa vasta-aihe AGAMREE®:lle® tai lääketieteellinen tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi rekisteriin osallistumiseen, suorittamiseen tai rekisteriarviointien tulkintaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pituuden z-pisteen muutos
Aikaikkuna: Rekrytointitutkimuksen aikana (alkutilanne) ja jokaisella vuosittaisella seurantatutkimuskerralla (enintään 5 vuoden ajan).
Seisova pituus osallistujilla, jotka ovat 2-vuotiaita ja sitä vanhempia, mitataan stadiometrillä, joka on kiinnitetty suorassa kulmassa tasaisen lattian ja suoran, pystysuoran pinnan välissä. Kun siirrytään makuupituuden mittauksista seisovan pituuden mittauksiin osallistujilla, jotka ovat 2–3-vuotiaita, mitataan sekä pituus että korkeus. Jos seisovan pituuden mittausten kerääminen ei ole mahdollista, pituus arvioidaan käyttämällä käsivälin mittauksia. Pituuden arvioimiseksi käsiväli mitataan sormenpäästä sormenpäähän käsivarret täysin horisontaalisesti ojennettuna. Samaa standardoitua tekniikkaa käytetään kaikissa tutkimuskäynneissä.
Rekrytointitutkimuksen aikana (alkutilanne) ja jokaisella vuosittaisella seurantatutkimuskerralla (enintään 5 vuoden ajan).
Muutos BMI z-pisteessä
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynnillä (lähtötasolla) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (enintään 5 vuoden ajan)
Paino mitataan tutkimuspaikan hoitostandardien mukaisesti. Liikkuville potilaille tämä tarkoittaa tyypillisesti seisovaa vaaka; liikuntakyvyttömille potilaille voidaan käyttää pyörätuoli- tai sänkyvaakaa. Tutkimuspaikkojen tulee dokumentoida käytetty menetelmä jokaisella käynnillä.
Ilmoittautumiskäynnillä (lähtötasolla) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (enintään 5 vuoden ajan)
Muutos North Star Ambulatory Assessment -mittauksessa lähtötasosta
Aikaikkuna: Rekrytointikäynnillä ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).

North Star Ambulatory Assessment on kliininen arviointiasteikko, joka on suunniteltu erityisesti mitatakseen DMD-potilaiden, jotka kykenevät kävelemään, toimintakykyä. North Star Ambulatory Assessment koostuu 17 pisteytetystä osiosta ja kahdesta ajastetusta testistä, mukaan lukien Aika juoksemiseen/kävelemiseen -testi ja Aika seisomaan -testi. Aika juoksemiseen/kävelemiseen -testi mittaa ajan (sekunteina), joka potilaalta kuluu juostua tai kävellä 10 metriä. Aika seisomaan -testi mittaa ajan (sekunteina), joka potilaalta vaaditaan seisomaan pystyasennosta selällään (lattialta). Potilaiden tulisi olla paljain jaloin ja mukavasti pukeutuneina.

North Star Ambulatory Assessment -pistemäärä vaihtelee 0:sta 34:ään, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa kävelykykyä.
Rekrytointikäynnillä ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).
Yläraajan suorituskyvyn muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: Rekrytointikäynnillä, jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).
The Performance of Upper Limb -arviointi on tarkkailijan arvioima yläraajojen toiminnan mittari Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla henkilöillä. Se sisältää aloitustason määrittämiseen tarkoitetun kohdan osallistujan toiminnalliselle tasolle ja sarjan tehtäviä, jotka arvioivat olkapään, keskitason (kyynärpään) ja etäisempien (ranne/käsi) kykyjä. Kokonaispisteet heijastavat osallistujan kykyä suorittaa määriteltyjä toiminnallisia liikkeitä, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Rekrytointikäynnillä, jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).
Tanner-vaiheen dokumentointi
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynnillä (perustaso), jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).

Murrosiän kehitystä arvioi lääkäri Tanner-vaiheiden arvioinnin avulla. Tämä arviointi käyttää Miesten ulkoisten sukuelinten asteikkoa.

Vaihe 1: Kivesten tilavuus < 4 ml tai pitkä akseli < 2,5 cm Vaihe 2: 4 ml-8 ml (tai 2,5–3,3 cm pitkä), ensimmäinen murrosiän merkki miehillä Vaihe 3: 9 ml-12 ml (tai 3,4–4,0 cm pitkä) Vaihe 4: 15-20 ml (tai 4,1–4,5 cm pitkä) Vaihe 5: > 20 ml (tai > 4,5 cm pitkä) Pubiskarvoituksen asteikko Vaihe 1: Ei karvoja Vaihe 2: Untuvamaiset karvat Vaihe 3: Vähäiset lopulliset karvat Vaihe 4: Lopulliset karvat, jotka täyttävät koko pubisalueen yllä olevan kolmion Vaihe 5: Lopulliset karvat, jotka ulottuvat nivuspoimun yli reiteen Murrosiän kehityksen arvioinnit lopetetaan, kun potilas on saavuttanut murrosiän päättymisen.
Ilmoittautumiskäynnillä (perustaso), jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).
Potilaiden prosenttiosuus, joilla on kaihi ja/tai glaukooma
Aikaikkuna: Aloituksessa (perustasolla) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (enintään 5 vuoden ajan).
Kaihin ja glaukooman esiintymistä arvioi optometristi tai oftalmologi.
Aloituksessa (perustasolla) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (enintään 5 vuoden ajan).
Löydökset lateraalisen selkärangan röntgenkuvasta
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynnillä (lähtökohta) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (enintään 5 vuoden ajan).
Lateraalinen selkäranka röntgenkuvaus suoritetaan selkärangan murtumien arvioimiseksi ja selkärankan epämuodostumien toteamiseksi.
Ilmoittautumiskäynnillä (lähtökohta) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (enintään 5 vuoden ajan).
Tulokset etu-taka-/taka-etu- röntgenkuvasta
Aikaikkuna: Rekrytointikäynnillä (perustaso) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).
Anteroposteriorinen/posterioanterioinen selkärankan röntgenkuvaus suoritetaan selkärankan epämuodostumien arvioimiseksi.
Rekrytointikäynnillä (perustaso) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).
Löydökset ranteen röntgenkuvasta
Aikaikkuna: Enrollointivierailulla (alkuperäisarvot), ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla (jopa 5 vuoden ajan).
Posteroanteriorinen käden röntgenkuvaus suoritetaan luu-iän arviointia varten.
Enrollointivierailulla (alkuperäisarvot), ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla (jopa 5 vuoden ajan).
Luutiheysmittausten yhteenvetotilastot, jotka on arvioitu kaksoisröntgenabsorptiometrialla
Aikaikkuna: Rekrytointikäynnillä (perustaso) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).
Luun mineraalipitoisuus, luun mineraalitiheys, luualue ja luun mineraalitiheyden Z-pisteet arvioidaan käyttämällä kaksoisröntgenabsorptiometriaa (DXA). Yhteenvetotilastot taulukoidaan anatomisen sijainnin mukaan kullakin käynnillä.
Rekrytointikäynnillä (perustaso) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (jopa 5 vuoden ajan).
Kehokoostumuksen massamittaukset
Aikaikkuna: Rekisteröitymisvierailulla, jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla ja tutkimuksen lopussa/tutkimuksen ennenaikaisessa lopettamisessa (noin 5 vuoden ajan).
Rasvamassa, lihasmassa ja rasvaton massa arvioidaan DXA-menetelmällä. Yhteenvetotilastot esitetään taulukkomuodossa käyntikertojen mukaan.
Rekisteröitymisvierailulla, jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla ja tutkimuksen lopussa/tutkimuksen ennenaikaisessa lopettamisessa (noin 5 vuoden ajan).
Kehon rasvaprosentin ja alueellisen rasvajakauman suhteiden yhteenvetotilastot DXA-mittauksella arvioituna
Aikaikkuna: Enrollment-vierailulla, jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla sekä tutkimuksen päättymisen / ennenaikaisen päättymisen yhteydessä (noin 5 vuoden ajan).
Rasvaprosentti, kudosrasvan prosenttiosuus, android/gynoid-rasvaprosenttisuhde ja android/gynoid-kudosrasvan prosenttiosuussuhde arvioidaan käyttämällä DXA-menetelmää. Yhteenvetotilastot esitetään taulukkomuodossa käyntikohtaisesti.
Enrollment-vierailulla, jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla sekä tutkimuksen päättymisen / ennenaikaisen päättymisen yhteydessä (noin 5 vuoden ajan).
Tutkimustulokset standardin mukaisesta sydänkaikukuvauksesta
Aikaikkuna: Rekrytointivierailulla ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla (jopa 5 vuoden ajan).
Jos saatavilla hoidon standardin mukaisesti, ultraäänikardiografian tulokset kerätään. Tätä ei vaadita, jos se ei ole saatavilla osana hoidon standardia.
Rekrytointivierailulla ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla (jopa 5 vuoden ajan).
Osallistujien määrä ja prosenttiosuus, joilla ilmenee haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Tietoon perustuvasta suostumuksesta, rekrytointikäynnistä, jokaisesta vuosittaisesta seurantakäynnistä ja tutkimuksen päättymisestä/ennenaikaisesta keskeyttämisestä (jopa 5 vuoden ajan).
Haitalliset tapahtumat (AE) ja vakavat haitalliset tapahtumat (SAE) kerätään informoidun suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen aina tutkimukseen osallistumisen loppuun asti. Potilaiden kokemien haitallisten tapahtumien tai vakavien haitallisten tapahtumien taajuus ja prosenttiosuus tiivistetään. Haitalliset tapahtumat arvioidaan ja dokumentoidaan tutkijan toimesta perustuen rutiinikliinisiin arviointeihin, mukaan lukien elintoimintojen mittaukset, fysikaaliset tutkimukset, laboratoriotutkimukset ja potilaskertomusten tarkastelu. Jokaisesta haitallisesta tapahtumasta tutkija dokumentoi asiaankuuluvat kliiniset yksityiskohdat, mukaan lukien ajankohta, vakavuus, lopputulos sekä vakavuuden ja syy-yhteyden arviot. Haitalliset tapahtumat arvioidaan CTCAE:n ajankohtaisella versiolla silloin, kun haitallinen tapahtuma tunnistetaan, ja ne tiivistetään MedDRA:n järjestelmäelinkokonaisuuden ja suositellun termologian mukaisesti käyttäen MedDRA:n ajankohtaista versiota.
Tietoon perustuvasta suostumuksesta, rekrytointikäynnistä, jokaisesta vuosittaisesta seurantakäynnistä ja tutkimuksen päättymisestä/ennenaikaisesta keskeyttämisestä (jopa 5 vuoden ajan).
Tulokset sydämen magneettikuvauksesta (vain potilaiden osajoukko, joka osallistuu sydänalatutkimukseen)
Aikaikkuna: Rekisteröitymisvierailu ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla (jopa 5 vuoden ajan).
Myokardiavaurio arvioidaan magneettikuvauksella käyttäen myöhäistä gadoliniumvahvistusta. Myöhäinen gadoliniumvahvistus on tekniikka, jota käytetään sydämen magneettikuvauksessa sydänkudoksen karakterisoimiseksi, erityisesti myokardiarpeuman muodostumisen ja alueellisen myokardiafibroosin arvioimiseksi.
Rekisteröitymisvierailu ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla (jopa 5 vuoden ajan).
Kardiomyopatian esiintyminen arvioitiin ekokardiografialla transmuraalisella venymäprofiililla (vain osassa sydänalatutkimukseen osallistuvista potilaista)
Aikaikkuna: Rekrytointivierailulla (alkuperäisarvot) ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla (jopa 5 vuoden ajan) tai ennenaikaisella päättämisellä.
Kardiomyopatian esiintymistä arvioidaan ekokardiografialla transmuraalista venymäprofiilia käyttäen (vain osassa sydänalatutkimukseen osallistuvista potilaista).
Rekrytointivierailulla (alkuperäisarvot) ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla (jopa 5 vuoden ajan) tai ennenaikaisella päättämisellä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset Duchennen lihasdystrofian elämänlaatukyselyn pisteissä
Aikaikkuna: Rekrytointivierailulla (perustaso) ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla enintään 5 vuoden ajan.

Duchennen lihasdystrofian elämänlaatukysely on potilaan raportoima tulosmittari, joka on suunniteltu arvioimaan, miten Duchennen lihasdystrofia vaikuttaa fyysisiin, emotionaalisiin ja sosiaalisiin päivittäisen elämän osa-alueisiin.

Duchennen lihasdystrofian elämänlaatukyselyn sijaisraportin täyttää vanhempi/huoltaja potilaille, jotka ovat 7-vuotiaita tai vanhempia. Potilaille, jotka ovat 10-vuotiaita tai vanhempia, itseraportin täyttää potilas, ja mikäli mahdollista, myös vanhempi tai huoltaja täyttää sijaisraportin.
Rekrytointivierailulla (perustaso) ja jokaisella vuosittaisella seurantavierailulla enintään 5 vuoden ajan.
Potilaan raportoiman yläraajan tuloksen muutos
Aikaikkuna: Aloitustutkimuskäynnillä (perustaso) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (enintään 5 vuoden ajan).
Potilaan raportoima yläraajan toiminnan mittari on kyselylomake nuorille pojille/lapsille DMD-taudista, alkaen 7 vuoden iästä. PROM UL täytetään vanhemman/laillisen huoltajan toimesta 16 vuoden ikään saakka ja potilaan itsensä toimesta 17 vuoden iästä alkaen. Se koostuu 32 kysymyksestä, jotka kattavat neljä päivittäisen elämän toiminnan aluetta: (1) ruoka (7 kysymystä, maksimipisteet 14); (2) oma hoito (8 kysymystä, maksimipisteet 16); (3) kotitalous ja ympäristö (6 kysymystä, maksimipisteet 12); (4) vapaa-aika ja viestintä (11 kysymystä, maksimipisteet 22). Jokaisessa kysymyksessä potilaita ja/tai heidän vanhempiaan/laillisia huoltajiaan pyydetään raportoimaan koettu vaikeus suorittaa toimintaa 3-portaisella asteikolla: Ei pysty (0); Pystyy vaikeuksin (1); Pystyy helposti (2). Maksimi kokonaispistemäärä on 64, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa toimintakykyä.
Aloitustutkimuskäynnillä (perustaso) ja jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä (enintään 5 vuoden ajan).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

Tutkijat

  • Päätutkija: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Opintojohtaja: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 25. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 20. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DMD-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa