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观察瓦莫洛龙 (AGAMREE®) 在杜氏肌营养不良症患者中的长期安全性的注册研究。 (DMD-001 SUMMIT)

2026年7月16日 更新者：Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

观察瓦莫洛龙 (AGAMREE®) 在杜氏肌营养不良症患者中的长期安全性的注册研究

这项观察性研究的目的是追踪接受 FDA 批准药物 AGAMREE® 治疗的 2 岁或以上患有杜氏肌营养不良症的男性患者，以实现长期安全性和生活质量。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一个多中心、观察性、前瞻性、纵向登记，旨在收集接受 AGAMREE® 治疗的 2 岁及以上 DMD 男性患者的数据。

该登记将在美国大约 25 个已知治疗和跟踪 DMD 患者的地点进行。 该登记处计划招募约 250 名 2 岁及以上患有 DMD 的男性患者。

评估将包括：

  • 生长参数
  • 体重指数 (BMI)
  • 生命体征
  • 体检
  • 实验室（化学和血液学）
  • 北极星动态评估 (NSAA)
  • 上肢表现（PUL）
  • 心血管状况
  • 骨折
  • 骨密度
  • 青春期
  • 生活质量 (QoL)
  • 不良事件 (AE)

患者将在登记处接受大约 5 年的跟踪，并将每年返回现场进行随访访问（+/- 30 天）进行登记评估。 还将收集有关 DMD 护理治疗标准和管理程序的信息。 患者和/或其父母/法定监护人将被要求在入组时和每次年度随访（+/- 30 天）时填写纸质生活质量调查问卷。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

250

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 波多黎各
    • Puerto Rico
      • San Juan、Puerto Rico、波多黎各、00912
        • 招聘中
        • San Jorge Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan、Puerto Rico、波多黎各、00927
        • 招聘中
        • FDI Clinical Research
        • 接触：
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Childrens Hospital
        • 接触：
    • California
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • 尚未招聘
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • 首席研究员：
          • David Michelson, MD
        • 接触：
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 尚未招聘
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 接触：
      • Madera、California、美国、93636
        • 尚未招聘
        • Valley Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Raymund David, MD
        • 接触：
      • Palo Alto、California、美国、94305
        • 尚未招聘
        • Stanford University
        • 接触：
          • Jenna Klotz, MD
          • 电话号码：408 426 5590
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 尚未招聘
        • University of California, Davis
        • 接触：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 尚未招聘
        • Children's National Health System
        • 接触：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • 尚未招聘
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • 接触：
      • Miami、Florida、美国、33155
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 尚未招聘
        • University of Miami
        • 首席研究员：
          • Mario Saporta, MD
        • 接触：
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • 招聘中
        • Nemours Children's Hospital
        • 接触：
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • 尚未招聘
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • 接触：
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66205
        • 招聘中
        • University of Kansas Medical Center
        • 接触：
    • Massachusetts
      • North Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • 招聘中
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • 接触：
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 尚未招聘
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • 首席研究员：
          • Peter Karachunski, MD
        • 接触：
    • New York
      • The Bronx、New York、美国、10467-2403
        • 尚未招聘
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • 首席研究员：
          • Carla Zingariello, DO
        • 接触：
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • 招聘中
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • 接触：
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • 招聘中
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • 接触：
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • 接触：
          • Sabrina Yum, MD
          • 电话号码：215 590 4719
          • 邮箱：YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
      • Denton、Texas、美国、76208
        • 招聘中
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • 接触：
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • 招聘中
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • 接触：
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 招聘中
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • 接触：
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 尚未招聘
        • Children's Wisconsin
        • 首席研究员：
          • Nancy Bass, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

2 岁及以上的男性受试者将从美国各地的 DMD 中心和机构中选择。 受试者将从站点各自的数据库中招募。

描述

纳入标准：

  1. 在解释登记的性质之后以及开始任何登记相关程序之前，患者或家长/监护人愿意并能够提供书面知情同意书。
  2. 患者和/或家长/监护人愿意并且能够完成生活质量调查问卷。
  3. 男性患者至少2岁。
  4. DMD 确诊（通过基因检测或肌肉活检，抗肌营养不良蛋白抗体 3、1 或 2 染色无肌营养不良蛋白，或肌营养不良蛋白免疫组织化学或蛋白质印迹）。
  5. 目前正在接受 AGAMREE® 治疗。

排除标准：

1. 研究者认为任何 AGAMREE® 禁忌症或健康状况会影响注册参与、表现或注册评估的解释。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
身高z评分的变化
大体时间：于入组访视（基线）时及每次年度随访访视时（最长5年）。
对于2岁及以上的参与者，将使用固定在水平地板与垂直直墙面之间成直角的测高仪测量站立身高。 当参与者在2至3岁期间从卧位身长测量过渡到站立身高测量时，需同时测量身长和身高。 若无法采集站立身高测量数据，将通过臂展测量估算身高。 为估算身高，将在双臂完全水平伸展的状态下测量从指尖到指尖的臂展距离。 所有研究访视中均将使用相同的标准化技术。
于入组访视（基线）时及每次年度随访访视时（最长5年）。
BMI z 评分的变化
大体时间：在入组访视（基线）以及每次年度随访访视（最长5年）
体重将根据研究中心的常规护理标准程序进行测量。 对于可走动的患者，通常使用站立式体重秤；对于无法走动的患者，可使用轮椅秤或病床秤。 研究中心应在每次访视时记录所使用的测量方法。
在入组访视（基线）以及每次年度随访访视（最长5年）
与基线相比的北极星移动评估变化
大体时间：在入组访视时，以及每次年度随访访视（最长5年）。

北极星步行评估是一种临床评估量表，专门用于测量患有DMD的男性患者的功能能力。 北极星步行评估包括17个评分项目和2个计时测试，包括跑步/行走测试时间和站立测试时间。 跑步/行走测试测量患者跑步或行走10米所需的时间（以秒为单位）。 站立测试测量患者从仰卧位（地板）站立到直立位置所需的时间（以秒为单位）。 患者应赤脚并穿着舒适的衣物。

北极星步行评估分数范围为0至34分，分数越高表示步行功能越好。
在入组访视时，以及每次年度随访访视（最长5年）。
上肢功能较基线变化
大体时间：在入组访视时，每次年度随访访视时（最长5年）。
上肢表现评估是一种观察者评定的测量方法，用于评估杜氏肌营养不良症患者的上肢功能。 它包括一个初始项目以确定参与者的起始功能水平，以及一系列评估肩部、中段（肘部）和远端（手腕/手部）能力的任务。 总分反映参与者执行特定功能动作的能力，分数越高表示功能越好。
在入组访视时，每次年度随访访视时（最长5年）。
坦纳分期记录
大体时间：在入组访视（基线）时，以及在每次年度随访访视时（最多持续5年）。

青春期发育将由医生使用坦纳分期评估进行评估。 该评估采用男性外生殖器量表。

第1期：睾丸体积 < 4毫升或长轴 < 2.5厘米 第2期：4毫升-8毫升（或长2.5至3.3厘米），男性首次青春期体征 第3期：9毫升-12毫升（或长3.4至4.0厘米） 第4期：15-20毫升（或长4.1至4.5厘米） 第5期：> 20毫升（或 > 4.5厘米） 阴毛量表 第1期：无毛 第2期：绒毛 第3期：少量终毛 第4期：终毛覆盖耻骨区域上方整个三角区 第5期：终毛延伸至腹股沟皱襞外至大腿 当患者完成青春期发育时，将停止青春期发育评估。
在入组访视（基线）时，以及在每次年度随访访视时（最多持续5年）。
患有白内障和/或青光眼的患者百分比
大体时间：在入组（基线）时以及每次年度随访期间（最长5年）。
白内障和青光眼的存在将由验光师或眼科医生进行评估。
在入组（基线）时以及每次年度随访期间（最长5年）。
侧位脊柱X光检查结果
大体时间：在入组访视（基线）时，以及每次年度随访访视期间（最长5年）。
将进行侧位脊柱X光检查，以评估椎体骨折和脊柱畸形。
在入组访视（基线）时，以及每次年度随访访视期间（最长5年）。
前后位/后前位 X 射线检查结果
大体时间：在入组访视（基线）时，以及每次年度随访访视时（最长5年）。
将进行脊柱前后位/后前位X光检查，以评估脊柱畸形。
在入组访视（基线）时，以及每次年度随访访视时（最长5年）。
手腕X射线检查结果
大体时间：于入组访视（基线）及每次年度随访访视（最长5年）。
将进行手部后前位X光检查以评估骨龄。
于入组访视（基线）及每次年度随访访视（最长5年）。
通过双能X线吸收测定法评估的骨密度测量值的汇总统计
大体时间：在入组访视（基线）及每年随访访视期间（最长5年）。
骨矿物质含量、骨矿物质密度、骨面积和骨矿物质密度Z值将使用双能X射线吸收测定法（DXA）进行评估。 每次访视时，将按解剖部位汇总统计结果并制成表格。
在入组访视（基线）及每年随访访视期间（最长5年）。
身体成分质量测量
大体时间：在入组访视、每次年度随访以及研究结束/提前终止时（约5年）。
脂肪质量、瘦体重和无脂肪质量将使用DXA进行评估。 汇总统计将按访视制表。
在入组访视、每次年度随访以及研究结束/提前终止时（约5年）。
通过DXA评估的身体脂肪百分比及区域脂肪分布比例的汇总统计
大体时间：在入组访视、每次年度随访访视以及研究结束/提前终止时（约5年）。
体脂百分比、组织脂肪百分比、躯干/臀身体脂肪百分比比和躯干/臀组织脂肪百分比比将通过DXA进行评估。 汇总统计将按访视时间制表。
在入组访视、每次年度随访访视以及研究结束/提前终止时（约5年）。
标准护理超声心动图检查结果
大体时间：在入组访视时，以及每次年度随访访视时（最长5年）。
如果按照标准护理可提供超声心动图检查结果，则将收集这些结果。 如果标准护理中不包含此项，则无需提供。
在入组访视时，以及每次年度随访访视时（最长5年）。
发生任何不良事件和严重不良事件的参与者频率和百分比
大体时间：从知情同意、入组访视、每次年度随访访视，到研究结束/提前终止（最长5年）。
不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）将在签署知情同意书后至研究参与结束期间收集。 将总结经历任何AE或SAE的患者频率和百分比。 不良事件将由研究者根据常规临床评估进行评估和记录，包括生命体征、体格检查、实验室评估和病历审查。 对于每个不良事件，研究者将记录相关临床细节，包括发生时间、严重程度、结果，以及对严重性和因果关系的评估。 不良事件将根据不良事件识别时的当前版本CTCAE进行评估，并使用当前版本的MedDRA按系统器官分类和首选术语进行总结。
从知情同意、入组访视、每次年度随访访视，到研究结束/提前终止（最长5年）。
心脏磁共振成像结果（仅限参与心脏亚组研究的部分患者）
大体时间：入组访视，以及每次年度随访访视（最长5年）。
心肌损伤将通过使用钆延迟增强的磁共振成像进行评估。 钆延迟增强是心脏MRI中用于心脏组织表征的一种技术，特别是用于评估心肌瘢痕形成和区域心肌纤维化
入组访视，以及每次年度随访访视（最长5年）。
通过超声心动图使用透壁应变曲线评估心肌病的存在（仅限参与心脏亚组研究的部分患者）
大体时间：在入组访视（基线）时，以及每年随访访视（最多5年）或提前终止时。
心肌病的存在将通过超声心动图使用透壁应变曲线进行评估（仅适用于参与心脏亚组研究的部分患者）。
在入组访视（基线）时，以及每年随访访视（最多5年）或提前终止时。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
杜氏肌营养不良症生活质量问卷评分变化
大体时间：在入组访视（基线）和此后长达5年的每次年度随访访视时。

杜氏肌营养不良症生活质量问卷是一种患者报告的结果测量工具，旨在评估杜氏肌营养不良症如何影响日常生活中的身体、情感和社交方面。

对于7岁及以上的患者，杜氏肌营养不良症生活质量问卷代理报告将由父母/监护人填写。 对于10岁及以上的患者，患者将完成自报告，如果可行，父母或监护人也将完成代理报告。
在入组访视（基线）和此后长达5年的每次年度随访访视时。
上肢患者报告结局测量评分的变化
大体时间：在入组访视（基线）及每年随访访视（最长5年）。
上肢患者报告结局测量问卷适用于7岁及以上患有杜氏肌营养不良症（DMD）的年轻男性/儿童。 该问卷在患者16岁及以下时由家长/法定监护人填写，17岁及以上时由患者自行填写。 问卷包含32个项目，涵盖日常活动的四个领域：(1) 饮食（7个项目，最高得分14）；(2) 自我护理（8个项目，最高得分16）；(3) 家务与环境（6个项目，最高得分12）；(4) 休闲与交流（11个项目，最高得分22）。 针对每个问题，患者和/或其家长/法定监护人需根据3级量表报告完成活动的感知困难程度：无法完成（0分）；完成有困难（1分）；轻松完成（2分）。 问卷最高总分为64分，分数越高表示功能越好。
在入组访视（基线）及每年随访访视（最长5年）。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

合作者

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

调查人员

  • 首席研究员：Aravindham Veerapandiyan, MD、Arkansas Childrens Hospital
  • 研究主任：William Andrews, MD、Catalyst Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年9月25日

初级完成 (估计的)

2032年2月1日

研究完成 (估计的)

2032年2月1日

研究注册日期

首次提交

2024年8月9日

首先提交符合 QC 标准的

2024年8月19日

首次发布 (实际的)

2024年8月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月16日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DMD-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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