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Étude de registre pour observer l'innocuité à long terme de la vamorolone (AGAMREE®) chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. (DMD-001 SUMMIT)

16 juillet 2026 mis à jour par: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Étude de registre pour observer l'innocuité à long terme de la vamorolone (AGAMREE®) chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Le but de cette étude observationnelle est de suivre les patients traités avec le médicament AGAMREE® approuvé par la FDA chez les patients de sexe masculin âgés de 2 ans ou plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pour une sécurité et une qualité de vie à long terme.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un registre multicentrique, observationnel, prospectif et longitudinal conçu pour collecter des données chez les patients de sexe masculin âgés de 2 ans et plus atteints de DMD traités par AGAMREE®.

Ce registre sera réalisé aux États-Unis, dans environ 25 sites connus pour traiter et suivre les patients atteints de DMD. Le registre prévoit d'inscrire environ 250 patients de sexe masculin âgés de 2 ans et plus atteints de DMD.

Les évaluations comprendront :

  • Paramètres de croissance
  • Indice de masse corporelle (IMC)
  • Signes vitaux
  • Examen physique
  • Laboratoire (Chimie et Hématologie)
  • Évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
  • Performance des membres supérieurs (PUL)
  • État cardiovasculaire
  • Fractures
  • Densité osseuse
  • Puberté
  • Qualité de vie (QdV)
  • Événements indésirables (EI)

Les patients seront suivis pendant environ 5 ans dans le registre et reviendront sur le site pour des visites de suivi annuelles (+/- 30 jours) pour les évaluations du registre. Des informations sur les normes de soins et les procédures de gestion de la DMD seront également collectées. Les patients et/ou leurs parents/tuteurs légaux seront invités à remplir des questionnaires papier sur la qualité de vie lors de l'inscription et à chaque visite de suivi annuelle (+/- 30 jours).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

250

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Porto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Porto Rico, 00912
        • Recrutement
        • San Jorge Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Porto Rico, 00927
        • Recrutement
        • FDI Clinical Research
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contact:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Contact:
    • California
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Pas encore de recrutement
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • Chercheur principal:
          • David Michelson, MD
        • Contact:
          • Monica Pizana
          • Numéro de téléphone: 909-558-5830
          • E-mail: mpizana@llu.edu
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
      • Madera, California, États-Unis, 93636
        • Pas encore de recrutement
        • Valley Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Raymund David, MD
        • Contact:
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Pas encore de recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
          • Jenna Klotz, MD
          • Numéro de téléphone: 408 426 5590
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Pas encore de recrutement
        • University of California, Davis
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Pas encore de recrutement
        • Children's National Health System
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Pas encore de recrutement
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Contact:
          • Julie Berthy, NP
          • Numéro de téléphone: 352 273 8700
          • E-mail: jberthy@ufl.edu
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Pas encore de recrutement
        • University of Miami
        • Chercheur principal:
          • Mario Saporta, MD
        • Contact:
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Recrutement
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Pas encore de recrutement
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Marcia Felker, MD
          • Numéro de téléphone: 317 278 7364
          • E-mail: mamccann@iu.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66205
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • Recrutement
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Contact:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Pas encore de recrutement
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • Chercheur principal:
          • Peter Karachunski, MD
        • Contact:
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467-2403
        • Pas encore de recrutement
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • Chercheur principal:
          • Carla Zingariello, DO
        • Contact:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Recrutement
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Contact:
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Recrutement
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Contact:
          • Sabrina Yum, MD
          • Numéro de téléphone: 215 590 4719
          • E-mail: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
      • Denton, Texas, États-Unis, 76208
        • Recrutement
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Contact:
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Recrutement
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Wisconsin
        • Chercheur principal:
          • Nancy Bass, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les sujets masculins âgés de 2 ans et plus seront sélectionnés dans les centres et institutions DMD à travers les États-Unis. Les sujets seront recrutés à partir de la base de données respective des sites.

La description

Critères d'intégration :

  1. Patient ou parent/tuteur disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit après que la nature du registre a été expliquée et avant le début de toute procédure liée au registre.
  2. Le patient et/ou son parent/tuteur sont disposés et capables de remplir des questionnaires sur la qualité de vie.
  3. Patients de sexe masculin âgés d'au moins 2 ans.
  4. Diagnostic confirmé de DMD (via des tests génétiques ou une biopsie musculaire avec absence de coloration de la dystrophine aux anticorps antidystrophine 3, 1 ou 2, ou immunohistochimie de la dystrophine ou Western blot).
  5. Actuellement sous traitement par AGAMREE®.

Critères d'exclusion :

1. Toute contre-indication à AGAMREE® ou condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la participation au registre, les performances ou l'interprétation des évaluations du registre.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation du score z de la taille
Délai: Lors de la visite d'inclusion (baseline), et lors de chaque visite de suivi annuel (pendant une période pouvant aller jusqu'à 5 ans).
La taille debout chez les participants âgés de 2 ans et plus sera mesurée à l'aide d'un stadiomètre fixé à angle droit entre un sol plat et une surface verticale droite. Lors du passage des mesures de longueur en position allongée aux mesures de taille debout chez les participants âgés de 2 à 3 ans, mesurer à la fois la longueur et la taille. Si la collecte des mesures de taille debout n'est pas réalisable, la taille sera estimée à l'aide de mesures de l'envergure des bras. Pour estimer la taille, l'envergure des bras sera mesurée du bout des doigts d'une main au bout des doigts de l'autre main, les bras étant complètement étendus horizontalement. La même technique standardisée sera utilisée à toutes les visites de l'étude.
Lors de la visite d'inclusion (baseline), et lors de chaque visite de suivi annuel (pendant une période pouvant aller jusqu'à 5 ans).
Changement du score z de l'IMC
Délai: Lors de la visite d'inclusion (baseline), et chaque visite de suivi annuel (jusqu'à 5 ans)
Le poids sera mesuré selon les procédures standard de soins du site. Pour les patients ambulatoires, cela implique généralement une balance debout ; pour les patients non ambulatoires, une balance pour fauteuil roulant ou lit peut être utilisée. Les sites doivent documenter la méthode utilisée à chaque visite.
Lors de la visite d'inclusion (baseline), et chaque visite de suivi annuel (jusqu'à 5 ans)
Changement de l'évaluation ambulatoire North Star par rapport à la valeur initiale
Délai: À la visite d'inclusion, et à chaque visite de suivi annuelle (pendant jusqu'à 5 ans).

Le North Star Ambulatory Assessment est une échelle d'évaluation clinique spécifiquement conçue pour mesurer la capacité fonctionnelle des patients masculins ambulatoires atteints de DMD. Le North Star Ambulatory Assessment comprend 17 items notés et 2 tests chronométrés, incluant le Test de Temps de Course/Marche et le Test de Temps de Mise Debout. Le Test de Temps de Course/Marche mesure le temps (en secondes) nécessaire au patient pour courir ou marcher 10 mètres. Le Test de Temps de Mise Debout mesure le temps (en secondes) nécessaire au patient pour se mettre debout en position érigée depuis une position couchée (au sol). Les patients doivent être pieds nus et vêtus confortablement.

La plage de score du North Star Ambulatory Assessment est de 0 à 34, les scores plus élevés indiquant une meilleure fonction ambulatoire.
À la visite d'inclusion, et à chaque visite de suivi annuelle (pendant jusqu'à 5 ans).
Changement de performance du membre supérieur par rapport à la ligne de base
Délai: À la visite d'inclusion, à chaque visite de suivi annuelle (jusqu'à 5 ans).
L'évaluation de la performance du membre supérieur est une mesure évaluée par un observateur de la fonction du membre supérieur chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Elle comprend un élément d'entrée pour déterminer le niveau fonctionnel de départ du participant et une série de tâches évaluant les capacités de l'épaule, du niveau intermédiaire (coude) et distal (poignet/main). Les scores totaux reflètent la capacité du participant à effectuer des mouvements fonctionnels définis, des scores plus élevés indiquant une meilleure fonction.
À la visite d'inclusion, à chaque visite de suivi annuelle (jusqu'à 5 ans).
Documentation du stade de Tanner
Délai: Lors de la visite d'inclusion (baseline), et lors de chaque visite de suivi annuel (pendant jusqu'à 5 ans).

Le développement pubertaire sera évalué par un médecin à l'aide de l'évaluation des stades de Tanner. Cette évaluation utilise l'échelle des organes génitaux externes masculins.

Stade 1 : Volume testiculaire < 4 ml ou grand axe < 2,5 cm Stade 2 : 4 ml-8 ml (ou 2,5 à 3,3 cm de long), premier signe pubertaire chez les hommes Stade 3 : 9 ml-12 ml (ou 3,4 à 4,0 cm de long) Stade 4 : 15-20 ml (ou 4,1 à 4,5 cm de long) Stade 5 : > 20 ml (ou > 4,5 cm de long) Échelle de la pilosité pubienne Stade 1 : Absence de poils Stade 2 : Poils duveteux Stade 3 : Poils terminaux clairsemés Stade 4 : Poils terminaux qui remplissent tout le triangle sus-pubien Stade 5 : Poils terminaux qui s'étendent au-delà du pli inguinal sur la cuisse Les évaluations du développement pubertaire seront interrompues lorsque le patient aura achevé sa puberté.
Lors de la visite d'inclusion (baseline), et lors de chaque visite de suivi annuel (pendant jusqu'à 5 ans).
Pourcentage de patients atteints de cataracte et/ou de glaucome
Délai: À l'inclusion (ligne de base) et lors de chaque visite de suivi annuelle (jusqu'à 5 ans).
La présence de cataracte et de glaucome sera évaluée par un optométriste ou un ophtalmologiste.
À l'inclusion (ligne de base) et lors de chaque visite de suivi annuelle (jusqu'à 5 ans).
Résultats de la radiographie du rachis latéral
Délai: Lors de la visite d'inclusion (à l'inclusion), et lors de chaque visite de suivi annuelle (pendant jusqu'à 5 ans).
Une radiographie latérale de la colonne vertébrale sera réalisée pour évaluer les fractures vertébrales et les déformations de la colonne.
Lors de la visite d'inclusion (à l'inclusion), et lors de chaque visite de suivi annuelle (pendant jusqu'à 5 ans).
Résultats de la radiographie antéro-postérieure/postéro-antérieure
Délai: Lors de la visite d'inclusion (baseline) et à chaque visite de suivi annuel (pendant jusqu'à 5 ans).
Une radiographie antéropostérieure/postéro-antérieure de la colonne vertébrale sera réalisée pour évaluer les déformations rachidiennes.
Lors de la visite d'inclusion (baseline) et à chaque visite de suivi annuel (pendant jusqu'à 5 ans).
Résultats de la radiographie main-poignet
Délai: Lors de la visite d'inclusion (baseline), et à chaque visite de suivi annuel (pendant jusqu'à 5 ans).
Une radiographie postéro-antérieure de la main sera réalisée pour l'évaluation de l'âge osseux.
Lors de la visite d'inclusion (baseline), et à chaque visite de suivi annuel (pendant jusqu'à 5 ans).
Statistiques récapitulatives des mesures de densité minérale osseuse évaluées par absorptiométrie à rayons X en double énergie
Délai: Lors de la visite d'inclusion (baseline) et chaque visite de suivi annuel (jusqu'à 5 ans).
La teneur minérale osseuse, la densité minérale osseuse, la surface osseuse et le score Z de densité minérale osseuse seront évalués par absorptiométrie biphotonique à rayons X (DXA). Les statistiques sommaires seront présentées sous forme de tableau par site anatomique à chaque visite.
Lors de la visite d'inclusion (baseline) et chaque visite de suivi annuel (jusqu'à 5 ans).
Mesures de Masse de la Composition Corporelle
Délai: À la visite d'inclusion, chaque suivi annuel et fin d'étude/arrêt précoce (pendant environ 5 ans).
La masse grasse, la masse maigre et la masse sans graisse seront évaluées par DXA. Les statistiques récapitulatives seront présentées sous forme de tableau par visite.
À la visite d'inclusion, chaque suivi annuel et fin d'étude/arrêt précoce (pendant environ 5 ans).
Statistiques récapitulatives du pourcentage de graisse corporelle et des ratios de distribution régionale de la graisse évalués par DXA
Délai: Lors de la visite d'inclusion, chaque visite de suivi annuel, et à la fin de l'étude/arrêt précoce (pendant environ 5 ans).
Le pourcentage de graisse corporelle, le pourcentage de graisse tissulaire, le ratio de pourcentage de graisse corporelle androïde/gynoïde et le ratio de pourcentage de graisse tissulaire androïde/gynoïde seront évalués par DXA.
Les statistiques récapitulatives seront présentées sous forme de tableau par visite.
Lors de la visite d'inclusion, chaque visite de suivi annuel, et à la fin de l'étude/arrêt précoce (pendant environ 5 ans).
Résultats de l'échocardiographie standard de soins
Délai: À la visite d'inscription et à chaque visite de suivi annuel (pendant jusqu'à 5 ans).
Si disponible selon les standards de soins, les résultats de l'échocardiographie seront collectés. Ce n'est pas requis si ce n'est pas disponible dans le cadre des standards de soins.
À la visite d'inscription et à chaque visite de suivi annuel (pendant jusqu'à 5 ans).
Fréquence et pourcentage de participants ayant présenté des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: Du consentement éclairé, de la visite d'inclusion, de chaque visite annuelle de suivi, et de la fin d'étude/arrêt précoce (jusqu'à 5 ans).
Les événements indésirables (EI) et les événements indésirables graves (EIG) seront collectés après la signature du consentement éclairé jusqu'à la fin de la participation à l'étude. La fréquence et le pourcentage de patients présentant un EI ou un EIG seront résumés. Les événements indésirables seront évalués et documentés par l'investigateur sur la base d'évaluations cliniques de routine, y compris les signes vitaux, les examens physiques, les évaluations de laboratoire et la revue du dossier médical. Pour chaque événement indésirable, l'investigateur documentera les détails cliniques pertinents, y compris le moment, la gravité, l'issue, et les évaluations de la gravité et de la causalité. Les événements indésirables seront évalués selon la version actuelle du CTCAE au moment où l'événement indésirable est identifié, et seront résumés par classe d'organe système MedDRA et terme préféré en utilisant la version actuelle de MedDRA.
Du consentement éclairé, de la visite d'inclusion, de chaque visite annuelle de suivi, et de la fin d'étude/arrêt précoce (jusqu'à 5 ans).
Résultats de l'imagerie par résonance magnétique cardiaque (sous-ensemble des patients participant uniquement à la sous-étude cardiaque)
Délai: Visite d'inclusion, et à chaque visite de suivi annuel (pendant une durée maximale de 5 ans).
Les lésions myocardiques seront évaluées par imagerie par résonance magnétique en utilisant le rehaussement tardif au gadolinium. Le rehaussement tardif au gadolinium est une technique utilisée en IRM cardiaque pour la caractérisation du tissu cardiaque, en particulier l'évaluation de la formation de cicatrices myocardiques et de la fibrose myocardique régionale
Visite d'inclusion, et à chaque visite de suivi annuel (pendant une durée maximale de 5 ans).
Présence d'une cardiomyopathie évaluée par échocardiographie utilisant le profil de déformation transmurale (uniquement dans un sous-groupe de patients participant à la sous-étude cardiaque)
Délai: Lors de la visite d'inclusion (baseline), et chaque visite de suivi annuel (jusqu'à 5 ans) ou arrêt précoce.
La présence de cardiomyopathie sera évaluée par échocardiographie en utilisant le profil de déformation transmural (uniquement chez un sous-groupe de patients participant à la sous-étude cardiaque).
Lors de la visite d'inclusion (baseline), et chaque visite de suivi annuel (jusqu'à 5 ans) ou arrêt précoce.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans le score du questionnaire sur la qualité de vie dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Délai: À la visite d'inclusion (baseline) et à chaque visite de suivi annuelle pendant jusqu'à 5 ans.

Le questionnaire de qualité de vie dans la dystrophie musculaire de Duchenne est une mesure de résultats rapportés par le patient conçue pour évaluer comment la dystrophie musculaire de Duchenne affecte les aspects physiques, émotionnels et sociaux de la vie quotidienne.

Le rapport par procuration du questionnaire de qualité de vie dans la dystrophie musculaire de Duchenne sera rempli par un parent/tuteur pour les patients âgés de 7 ans et plus. Pour les patients âgés de 10 ans et plus, un auto-questionnaire sera rempli par le patient et, si possible, un rapport par procuration sera également rempli par le parent ou le tuteur.
À la visite d'inclusion (baseline) et à chaque visite de suivi annuelle pendant jusqu'à 5 ans.
Modification du score du Patient Reported Outcome Measure pour le membre supérieur
Délai: Lors de la visite d'inclusion (baseline), et chaque visite de suivi annuel (jusqu'à 5 ans).
L'outil de mesure des résultats rapportés par les patients pour le membre supérieur est un questionnaire destiné aux jeunes garçons/enfants atteints de DMD à partir de l'âge de 7 ans. Le PROM UL sera rempli par le parent/tuteur légal jusqu'à l'âge de 16 ans et par le patient à partir de l'âge de 17 ans. Il comprend 32 items couvrant quatre domaines des activités de la vie quotidienne : (1) alimentation, (7 items, score maximum 14) ; (2) soins personnels, (8 items, score maximum 16) ; (3) ménage et environnement, (6 items, score maximum 12) ; (4) loisirs et communication, (11 items, score maximum 22). Pour chaque question, les patients et/ou leur parent/tuteur légal sont invités à indiquer leur difficulté perçue à réaliser l'activité sur une échelle à 3 niveaux : Impossible (0) ; Possible avec difficulté (1) ; Possible facilement (2). Le score total maximum est de 64, un score plus élevé indiquant une meilleure fonction.
Lors de la visite d'inclusion (baseline), et chaque visite de suivi annuel (jusqu'à 5 ans).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Directeur d'études: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 septembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2024

Première publication (Réel)

21 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 juillet 2026

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DMD-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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