Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Registerstudie for å observere langsiktig sikkerhet for Vamorolone (AGAMREE®) hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi. (DMD-001 SUMMIT)

16. juli 2026 oppdatert av: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Registerstudie for å observere langsiktig sikkerhet for Vamorolone (AGAMREE®) hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Målet med denne observasjonsstudien er å følge pasienter som behandles med det FDA-godkjente legemidlet AGAMREE® hos mannlige pasienter 2 år eller eldre med Duchennes muskeldystrofi for langsiktig sikkerhet og livskvalitet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er et multisenter, observasjonsmessig, prospektivt, longitudinalt register designet for å samle inn data hos mannlige pasienter i alderen 2 år og eldre med DMD behandlet med AGAMREE®.

Dette registeret vil bli utført i USA, på omtrent 25 steder som er kjent for å behandle og følge pasienter med DMD. Registeret planlegger å registrere omtrent 250 mannlige pasienter i alderen 2 år og eldre med DMD.

Evalueringer vil omfatte:

  • Vekstparametere
  • Kroppsmasseindeks (BMI)
  • Vitale tegn
  • Fysisk eksamen
  • Laboratorium (kjemi og hematologi)
  • North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
  • Ytelse av øvre lem (PUL)
  • Kardiovaskulær status
  • Brudd
  • Bentetthet
  • Pubertet
  • Livskvalitet (QoL)
  • Uønskede hendelser (AE)

Pasienter vil bli fulgt i ca. 5 år i registeret og vil returnere til nettstedet for årlige oppfølgingsbesøk (+/- 30 dager) for registervurderinger. Informasjon om standardbehandling og prosedyrer for behandling av DMD vil også bli samlet inn. Pasienter og/eller deres foreldre/foresatte vil bli bedt om å fylle ut QoL-spørreskjemaer på papir ved påmelding og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (+/- 30 dager).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

250

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • Hovedetterforsker:
          • David Michelson, MD
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Valley Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Raymund David, MD
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
          • Jenna Klotz, MD
          • Telefonnummer: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of California, Davis
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's National Health System
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Ta kontakt med:
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Miami
        • Hovedetterforsker:
          • Mario Saporta, MD
        • Ta kontakt med:
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • Rekruttering
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Karachunski, MD
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467-2403
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • Hovedetterforsker:
          • Carla Zingariello, DO
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Rekruttering
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Ta kontakt med:
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Rekruttering
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Ta kontakt med:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Ta kontakt med:
          • Sabrina Yum, MD
          • Telefonnummer: 215 590 4719
          • E-post: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Denton, Texas, Forente stater, 76208
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Ta kontakt med:
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Nancy Bass, MD
        • Ta kontakt med:
  • Puerto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
        • Rekruttering
        • San Jorge Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
        • Rekruttering
        • FDI Clinical Research
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige forsøkspersoner 2 år og eldre vil bli valgt fra DMD-sentre og institusjoner over hele USA. Emner vil bli rekruttert fra nettstedets respektive database.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Pasient eller forelder/foresatte som er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke etter at registrets art er forklart og før oppstart av eventuelle registerrelaterte prosedyrer.
  2. Pasient og/eller foreldre/foresatte er villige og i stand til å fylle ut QoL-spørreskjemaer.
  3. Mannlige pasienter minst 2 år gamle.
  4. Bekreftet diagnose av DMD (via genetisk testing eller muskelbiopsi med fraværende dystrofinfarging mot antidystrofinantistoffer 3, 1 eller 2, eller dystrofinimmunhistokjemi eller western blot).
  5. For tiden på behandling med AGAMREE®.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver kontraindikasjon mot AGAMREE® eller medisinsk tilstand, som etter etterforskerens mening vil påvirke registerdeltakelse, ytelse eller tolkning av registervurderinger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i høyde z-score
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket (baseline) og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Stående høyde hos deltakere 2 år og eldre vil bli målt med en stadiometer montert i rett vinkel mellom et jevnt gulv og mot en rett, vertikal flate. Ved overgang fra liggende lengde til stående høyde-målinger hos deltakere mellom 2 og 3 år, måles både lengde og høyde. Hvis innsamling av stående høyde-målinger ikke er gjennomførbart, vil høyden bli estimert ved bruk av armspenn-målinger. For å estimere høyden, vil armspennet bli målt fra fingertipp til fingertipp med armene fullstendig utstrakt horisontalt. Den samme standardiserte teknikken vil bli brukt på alle studiebesøk.
Ved inkluderingsbesøket (baseline) og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Endring i BMI z-skår
Tidsramme: Ved opptak (utgangspunkt), og ved hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år)
Vekten vil bli målt i henhold til stedets standard prosedyrer for behandling. For ambulante pasienter innebærer dette vanligvis en ståvekt; for ikke-ambulante pasienter kan en rullestol- eller sengevekt brukes. Stedene bør dokumentere metoden som brukes ved hvert besøk.
Ved opptak (utgangspunkt), og ved hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år)
Endring i North Star Ambulatory Assessment fra utgangspunkt
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket, og hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).

North Star Ambulatory Assessment er en klinisk vurderingsskala spesielt designet for å måle funksjonell evne hos ambulante mannlige pasienter med DMD. North Star Ambulatory Assessment består av 17 poengberegnede elementer og 2 tidsmåltester, inkludert Tiden for Løpe/Gå-testen og Tiden for Stå-testen. Tiden for Løpe/Gå-testen måler tiden (i sekunder) det tar pasienten å løpe eller gå 10 meter. Tiden for Stå-testen måler tiden (i sekunder) som kreves for at pasienten skal stå i en oppreist stilling fra liggende (gulv). Pasientene skal være barføtte og behagelig kledd.

North Star Ambulatory Assessment poengsumområde er 0 til 34, hvor høyere poengsummer indikerer bedre ambulant funksjon.
Ved inkluderingsbesøket, og hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Endring i øvre ekstremitetsfunksjon fra utgangspunktet
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket, ved hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Performance of Upper Limb-vurderingen er en observatørvurdert måling av funksjonen i overekstremitetene hos personer med Duchennes muskeldystrofi. Den inkluderer en inngangspost for å fastslå deltakerens funksjonsnivå ved start og en serie oppgaver som evaluerer skulder-, midtnivå- (albue) og distale (håndledd/hånd) evner. Totalscorene gjenspeiler deltakerens evne til å utføre definerte funksjonelle bevegelser, der høyere poengsummer indikerer bedre funksjon.
Ved inkluderingsbesøket, ved hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Tanner-stadie dokumentasjon
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket (baseline), ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).

Pubertal utvikling vil bli vurdert av en lege ved hjelp av Tanner-stadievurdering. Denne vurderingen bruker Mannlig Ekstern Genitalia Skala.

Stadium 1: Testikkelvolum < 4 ml eller lang akse < 2,5 cm Stadium 2: 4 ml-8 ml (eller 2,5 til 3,3 cm lang), 1. pubertetstegn hos gutter Stadium 3: 9 ml-12 ml (eller 3,4 til 4,0 cm lang) Stadium 4: 15-20 ml (eller 4,1 til 4,5 cm lang) Stadium 5: > 20 ml (eller > 4,5 cm lang) Pubeshårskala Stadium 1: Ingen hår Stadium 2: Dunhår Stadium 3: Sparsomt terminalhår Stadium 4: Terminalhår som fyller hele trekanten over kjønnsområdet Stadium 5: Terminalhår som strekker seg utover lyskeskinnen og ned på låret Pubertal utviklingsvurderinger vil bli avsluttet når pasienten har fullført puberteten.
Ved inkluderingsbesøket (baseline), ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Prosentandel av pasienter med katarakt og/eller glaukom
Tidsramme: Ved inkludering (baseline) og under hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Forekomsten av katarakt og glaukom vil bli vurdert av en optiker eller øyelege.
Ved inkludering (baseline) og under hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Funn fra lateral ryggradsrøntgen
Tidsramme: Ved opptaksbesøk (baseline), og under hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Lateralt ryggrads røntgen vil bli utført for å vurdere ryggradsfrakturer og ryggradsdeformiteter.
Ved opptaksbesøk (baseline), og under hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Funn fra anterior-posterior/posterior-anterior røntgen
Tidsramme: Ved opptaksbesøket (baseline), og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Anterio-posteriør/Posterio-anteriør spinal røntgen vil bli utført for å evaluere ryggradsdeformiteter.
Ved opptaksbesøket (baseline), og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Funn fra hånd- og håndledds-røntgen
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøk (baseline), og hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
En posteroanterior hånd-røntgen vil bli utført for beinaldersvurdering.
Ved inkluderingsbesøk (baseline), og hvert årlig oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Sammendragsstatistikk for beintetthet målt ved dual røntgenabsorptiometri
Tidsramme: Ved oppstartsbesøk (utgangspunkt) og hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Beinmineralinnhold, beinmineraltetthet, beinareal og beinmineraltetthet Z-score vil bli vurdert ved hjelp av dual x-ray absorptiometry (DXA). Oppsummeringsstatistikk vil bli tabellert etter anatomisk lokalisering ved hvert besøk.
Ved oppstartsbesøk (utgangspunkt) og hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Kroppssammensetning Masse Målinger
Tidsramme: Ved inklusjonsbesøk, hvert årlig oppfølgingsbesøk og ved studieavslutning/tidlig avslutning (i cirka 5 år).
Fettmasse, muskelmasse og fettfri masse vil bli vurdert ved hjelp av DXA. Sammendragsstatistikk vil bli tabellert etter besøk.
Ved inklusjonsbesøk, hvert årlig oppfølgingsbesøk og ved studieavslutning/tidlig avslutning (i cirka 5 år).
Sammendragsstatistikk for kroppsfettprosent og regionale fettfordelingsforhold vurdert ved DXA
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket, hvert årlige oppfølgingsbesøk og ved studiens avslutning/tidlig terminering (i ca. 5 år).
Kroppsfettprosent, vevsfettprosent, android/gynoid kroppsfettprosentforhold og android/gynoid vevsfettprosentforhold vil bli vurdert ved hjelp av DXA.
Oppsummeringsstatistikk vil bli tabulert per besøk.
Ved inkluderingsbesøket, hvert årlige oppfølgingsbesøk og ved studiens avslutning/tidlig terminering (i ca. 5 år).
Funn fra standard omsorgs-ekokardiografi
Tidsramme: Ved påmeldingsbesøket, og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Hvis tilgjengelig i henhold til standard behandling, vil funn fra ekkokardiografi bli samlet inn. Dette kreves ikke hvis det ikke er tilgjengelig som en del av standard behandling.
Ved påmeldingsbesøket, og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Frekvens og prosentandel av deltakere som opplever bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra informert samtykke, inkluderingsbesøk, hvert årlige oppfølgingsbesøk og studiens slutt/tidlig avslutning (i opptil 5 år).
Bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) vil bli samlet inn etter signering av informert samtykke gjennom slutten av studieoppholdet. Hyppigheten og prosentandelen av pasienter som opplever noen AE eller SAE vil bli oppsummert. Bivirkninger vil bli vurdert og dokumentert av undersøkeren basert på rutinemessige kliniske evalueringer, inkludert vitale tegn, fysiske undersøkelser, laboratorievurderinger og gjennomgang av medisinske journaler. For hver bivirkning vil undersøkeren dokumentere relevante kliniske detaljer, inkludert tidspunkt, alvorlighetsgrad, utfall og vurderinger av alvorlighetsgraden og årsakssammenhengen. Bivirkninger vil bli vurdert ved bruk av gjeldende versjon av CTCAE på det tidspunktet bivirkningen identifiseres, og vil bli oppsummert etter MedDRA-systemorganklasse og foretrukket term ved bruk av gjeldende versjon av MedDRA.
Fra informert samtykke, inkluderingsbesøk, hvert årlige oppfølgingsbesøk og studiens slutt/tidlig avslutning (i opptil 5 år).
Funn fra kardiell magnetresonansavbildning (kun en delmengde av pasienter som deltar i hjerteunderstudien)
Tidsramme: Innskrivningsbesøk, og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Myokardskade vil bli vurdert gjennom magnetresonanstomografi ved hjelp av forsinket gadoliniumforsterkning. Forsinket gadoliniumforsterkning er en teknikk som brukes i hjerte-MRI for karakterisering av hjertevev, spesielt for vurdering av arrdannelse i hjertemuskelen og regional myokardfibrose
Innskrivningsbesøk, og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Tilstedeværelse av kardiomyopati vurdert ved ekokardiografi ved bruk av transmuralt strain-profil (kun i en undergruppe av pasienter som deltar i hjertesubstudien)
Tidsramme: Ved påmeldingsbesøk (baseline), og hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år) eller tidlig avslutning.
Tilstedeværelse av kardiomyopati vil bli vurdert ved ekokardiografi ved hjelp av transmuralt spenningsprofil (kun i en undergruppe av pasienter som deltar i hjertesubstudien).
Ved påmeldingsbesøk (baseline), og hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år) eller tidlig avslutning.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i Duchenne muskeldystrofi livskvalitetskjemålerskår
Tidsramme: Ved inklusjonsbesøket (baseline) og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk i opptil 5 år.

Duchenne Muscular Dystrophy Quality of Life-spørreskjema er et pasientrapportert resultatmål designet for å vurdere hvordan Duchenne muskeldystrofi påvirker fysiske, emosjonelle og sosiale aspekter av dagliglivet.

Duchenne Muscular Dystrophy Quality of Life-spørreskjema proxy-rapport vil bli fylt ut av en forelder/verge for pasienter i alderen 7 år og eldre. For pasienter i alderen 10 år og eldre vil en selvrapport bli fylt ut av pasienten, og, hvis mulig, vil en proxy-rapport også bli fylt ut av forelderen eller vergen.
Ved inklusjonsbesøket (baseline) og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk i opptil 5 år.
Endring i pasientrapportert utfallsmål for overekstremitet-skår
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket (baseline) og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).
Pasientrapportert utfallsmål for overekstremitet er et spørreskjema for unge gutter/barn med DMD fra 7 års alder. PROM UL skal fylles ut av foreldre/verge frem til 16 års alder og av pasienten fra 17 års alder. Det består av 32 spørsmål som dekker fire områder av daglige aktiviteter: (1) mat, (7 spørsmål, maks poengsum 14); (2) egenomsorg, (8 spørsmål, maks poengsum 16); (3) husholdning og miljø, (6 spørsmål, maks poengsum 12); (4) fritid og kommunikasjon, (11 spørsmål, maks poengsum 22). For hvert spørsmål blir pasientene og/eller deres foreldre/verge bedt om å rapportere opplevd vanskelighet med å utføre aktiviteten på en 3-trinns skala: Kan ikke gjøre (0); Kan gjøre med vanskelighet (1); Kan gjøre enkelt (2). Maksimal total poengsum er 64, hvor høyere poengsum indikerer bedre funksjon.
Ved inkluderingsbesøket (baseline) og ved hvert årlige oppfølgingsbesøk (i opptil 5 år).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Studieleder: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2032

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

21. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2026

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DMD-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere