Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Registeronderzoek om de veiligheid van Vamorolone (AGAMREE®) op de lange termijn te observeren bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie. (DMD-001 SUMMIT)

16 juli 2026 bijgewerkt door: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Registeronderzoek om de veiligheid van Vamorolone (AGAMREE®) op de lange termijn te observeren bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie

Het doel van deze observationele studie is het volgen van patiënten die worden behandeld met het door de FDA goedgekeurde medicijn AGAMREE® bij mannelijke patiënten van 2 jaar of ouder met de spierdystrofie van Duchenne, voor de veiligheid en kwaliteit van leven op lange termijn.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, observationeel, prospectief, longitudinaal register dat is ontworpen om gegevens te verzamelen van mannelijke patiënten van 2 jaar en ouder met DMD die worden behandeld met AGAMREE®.

Deze registratie zal in de VS worden uitgevoerd op ongeveer 25 locaties waarvan bekend is dat ze patiënten met DMD behandelen en volgen. Het register is van plan ongeveer 250 mannelijke patiënten van 2 jaar en ouder met DMD te registreren.

Evaluaties omvatten:

  • Groeiparameters
  • Body mass index (BMI)
  • Vitale tekenen
  • Lichamelijk examen
  • Laboratorium (Chemie en Hematologie)
  • North Star Ambulante Beoordeling (NSAA)
  • Prestaties van de bovenste ledematen (PUL)
  • Cardiovasculaire status
  • Breuken
  • Botdichtheid
  • Puberteit
  • Kwaliteit van leven (KvL)
  • Bijwerkingen (AE's)

Patiënten worden gedurende ongeveer 5 jaar gevolgd in het register en keren terug naar de locatie voor jaarlijkse vervolgbezoeken (+/- 30 dagen) voor registerbeoordelingen. Er zal ook informatie worden verzameld over de standaardbehandeling en de procedures voor de behandeling van DMD. Patiënten en/of hun ouders/wettelijke voogden wordt gevraagd om papieren vragenlijsten over de kwaliteit van leven in te vullen bij inschrijving en bij elk jaarlijks vervolgbezoek (+/- 30 dagen).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

250

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Puerto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
        • Werving
        • San Jorge Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Contact:
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Nog niet aan het werven
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Michelson, MD
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Nog niet aan het werven
        • Valley Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Raymund David, MD
        • Contact:
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Nog niet aan het werven
        • Stanford University
        • Contact:
          • Jenna Klotz, MD
          • Telefoonnummer: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Nog niet aan het werven
        • University of California, Davis
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Nog niet aan het werven
        • Children's National Health System
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Nog niet aan het werven
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Contact:
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Nog niet aan het werven
        • University of Miami
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mario Saporta, MD
        • Contact:
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Nog niet aan het werven
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • Werving
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Contact:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Nog niet aan het werven
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Karachunski, MD
        • Contact:
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467-2403
        • Nog niet aan het werven
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carla Zingariello, DO
        • Contact:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Werving
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Contact:
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Werving
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Contact:
          • Sabrina Yum, MD
          • Telefoonnummer: 215 590 4719
          • E-mail: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
      • Denton, Texas, Verenigde Staten, 76208
        • Werving
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Contact:
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Werving
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nancy Bass, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke proefpersonen van 2 jaar en ouder worden geselecteerd uit DMD-centra en instellingen in de VS. Onderwerpen worden gerekruteerd uit de respectieve database van de site.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt of ouder/voogd die bereid en in staat is om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van de registratie is uitgelegd en vóór aanvang van eventuele registratiegerelateerde procedures.
  2. Patiënt en/of ouder/voogd zijn bereid en in staat vragenlijsten over kwaliteit van leven in te vullen.
  3. Mannelijke patiënten minstens 2 jaar oud.
  4. Bevestigde diagnose van DMD (via genetische tests of spierbiopsie met afwezigheid van dystrofinekleuring tegen antidystrofine-antilichamen 3, 1 of 2, of dystrofine-immunohistochemie of western blot).
  5. Momenteel onder behandeling met AGAMREE®.

Uitsluitingscriteria:

1. Elke contra-indicatie voor AGAMREE® of een medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname aan het register, de prestaties of de interpretatie van registerbeoordelingen zou beïnvloeden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in lengte z-score
Tijdsspanne: Bij inschrijvingsbezoek (baseline), en bij elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
De staande lengte bij deelnemers van 2 jaar en ouder wordt gemeten met een stadiometer die in een rechte hoek is gemonteerd tussen een vlakke vloer en tegen een rechte, verticale ondergrond. Bij de overgang van liggende lengte naar staande lengtemetingen bij deelnemers tussen 2 en 3 jaar oud, worden zowel de lengte als de hoogte gemeten. Als het verzamelen van staande lengtemetingen niet haalbaar is, wordt de lengte geschat met behulp van armspanwijdte-metingen. Om de lengte te schatten, wordt de armspanwijdte gemeten van vingertop tot vingertop met de armen volledig horizontaal uitgestrekt. Dezelfde gestandaardiseerde techniek wordt gebruikt bij alle studiemomenten.
Bij inschrijvingsbezoek (baseline), en bij elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Verandering in BMI z-score
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingscontrole (uitgangswaarde) en elke jaarlijkse vervolgcontrole (gedurende maximaal 5 jaar)
Het gewicht wordt gemeten volgens de standaard zorgprocedures van de locatie. Voor ambulante patiënten gebeurt dit meestal met een staande weegschaal; voor niet-ambulante patiënten kan een rolstoel- of bedweegschaal worden gebruikt. Locaties moeten de gebruikte methode bij elk bezoek documenteren.
Bij de inschrijvingscontrole (uitgangswaarde) en elke jaarlijkse vervolgcontrole (gedurende maximaal 5 jaar)
Verandering in North Star Ambulatory Assessment vanaf de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingsafspraak en elke jaarlijkse vervolgafspraak (gedurende maximaal 5 jaar).

De North Star Ambulatory Assessment is een klinische beoordelingsschaal die specifiek is ontworpen om de functionele vaardigheid te meten bij ambulante mannelijke patiënten met DMD. De North Star Ambulatory Assessment bestaat uit 17 gescoorde items en 2 getimede tests, waaronder de Time to Run/Walk Test en de Time to Stand Test. De Time to Run/Walk Test meet de tijd (in seconden) die de patiënt nodig heeft om 10 meter te rennen of lopen. De Time to Stand Test meet de tijd (in seconden) die nodig is voor de patiënt om vanuit rugligging (op de vloer) in een rechtopstaande positie te gaan staan. Patiënten moeten op blote voeten en comfortabel gekleed zijn.

Het scorebereik van de North Star Ambulatory Assessment is 0 tot 34, waarbij hogere scores duiden op een betere ambulatoire functie.
Bij de inschrijvingsafspraak en elke jaarlijkse vervolgafspraak (gedurende maximaal 5 jaar).
Verandering in prestaties van de bovenste ledematen vanaf de uitgangssituatie
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingsafspraak, bij elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
De Performance of Upper Limb-beoordeling is een door een observator beoordeelde maatstaf voor de functie van de bovenste ledematen bij personen met de ziekte van Duchenne. Het omvat een instapitem om het startfunctioneringsniveau van de deelnemer te bepalen en een reeks taken die de schouder-, middenniveau (elleboog) en distale (pols/hand) vaardigheden evalueren. De totaalscores weerspiegelen het vermogen van de deelnemer om gedefinieerde functionele bewegingen uit te voeren, waarbij hogere scores wijzen op een betere functie.
Bij de inschrijvingsafspraak, bij elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Documentatie van het Tanner-stadium
Tijdsspanne: Bij inschrijvingsbezoek (baseline), bij elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).

De puberteitsontwikkeling wordt door een arts beoordeeld met behulp van de Tanner-stadia beoordeling. Deze beoordeling maakt gebruik van de schaal voor mannelijke uitwendige geslachtsorganen.

Stadium 1: Testiculair volume < 4 ml of lange as < 2,5 cm Stadium 2: 4 ml-8 ml (of 2,5 tot 3,3 cm lang), eerste puberteitskenmerk bij mannen Stadium 3: 9 ml-12 ml (of 3,4 tot 4,0 cm lang) Stadium 4: 15-20 ml (of 4,1 tot 4,5 cm lang) Stadium 5: > 20 ml (of > 4,5 cm lang) Schaamhaarschalen Stadium 1: Geen haar Stadium 2: Donshaar Stadium 3: Schaars terminaal haar Stadium 4: Terminaal haar dat de hele driehoek boven het schaamgebied bedekt Stadium 5: Terminaal haar dat zich uitstrekt voorbij de liesplooi op het dijbeen De beoordelingen van de puberteitsontwikkeling worden stopgezet wanneer de patiënt de puberteit heeft voltooid.
Bij inschrijvingsbezoek (baseline), bij elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Percentage van patiënten met cataract en/of glaucoom
Tijdsspanne: Bij inschrijving (baseline), en tijdens elk Jaarlijks Follow-up Bezoek (voor maximaal 5 jaar).
De aanwezigheid van cataract en glaucoom wordt beoordeeld door een optometrist of oogarts.
Bij inschrijving (baseline), en tijdens elk Jaarlijks Follow-up Bezoek (voor maximaal 5 jaar).
Bevindingen van laterale röntgenfoto van de wervelkolom
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingscontrole (baseline), en tijdens elk jaarlijks vervolgbezoek (voor maximaal 5 jaar).
Er wordt een laterale röntgenfoto van de wervelkolom gemaakt om wervelfracturen en wervelkolomafwijkingen te evalueren.
Bij de inschrijvingscontrole (baseline), en tijdens elk jaarlijks vervolgbezoek (voor maximaal 5 jaar).
Bevindingen van anteroposterieure/posterieure-anterieure röntgenfoto
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingsbezoek (baseline) en bij elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Er wordt een anteroposterieure/posterieure-anterieure röntgenfoto van de wervelkolom gemaakt om wervelkolomafwijkingen te evalueren.
Bij de inschrijvingsbezoek (baseline) en bij elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Bevindingen van hand-polsspannen röntgenfoto
Tijdsspanne: Bij inschrijving (baseline) en elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Een posteroanterieure handfoto zal worden gemaakt voor de botleeftijdsbepaling.
Bij inschrijving (baseline) en elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Samenvattende statistieken van botmineraaldichtheidsmetingen beoordeeld door duale röntgenabsorptiometrie
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingsbezoek (baseline) en elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Het botmineraalgehalte, de botmineraaldichtheid, het botoppervlak en de Z-score voor botmineraaldichtheid worden beoordeeld met behulp van dual x-ray absorptiometrie (DXA). Samenvattende statistieken worden per anatomische locatie per bezoek getabuleerd.
Bij de inschrijvingsbezoek (baseline) en elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Lichaamssamenstelling Massametingen
Tijdsspanne: Bij het inschrijvingsbezoek, elke jaarlijkse follow-up en aan het einde van de studie/vroegtijdige beëindiging (gedurende ongeveer 5 jaar).
De vetmassa, spiermassa en vetvrije massa worden beoordeeld met behulp van DXA. Overzichtsstatistieken worden per bezoek in tabellen weergegeven.
Bij het inschrijvingsbezoek, elke jaarlijkse follow-up en aan het einde van de studie/vroegtijdige beëindiging (gedurende ongeveer 5 jaar).
Samenvattende statistieken van lichaamsvetpercentage en regionale vetverdeling ratio's beoordeeld door DXA
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingsbezoek, elk jaarlijks vervolgbezoek en einde van de studie/vroegtijdige beëindiging (gedurende ongeveer 5 jaar).
Het percentage lichaamsvet, het percentage weefselvet, de android/gynoid lichaamsvetpercentratio en de android/gynoid weefselvetpercentratio worden beoordeeld met behulp van DXA. Samenvattende statistieken worden per bezoek in tabelvorm weergegeven.
Bij de inschrijvingsbezoek, elk jaarlijks vervolgbezoek en einde van de studie/vroegtijdige beëindiging (gedurende ongeveer 5 jaar).
Bevindingen van standaardzorg echocardiografie
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingsbezoek, en bij elk jaarlijks vervolgbezoek (voor maximaal 5 jaar).
Indien beschikbaar volgens de standaardzorg, worden bevindingen van echocardiografie verzameld. Dit is niet vereist als dit niet beschikbaar is als onderdeel van de standaardzorg.
Bij de inschrijvingsbezoek, en bij elk jaarlijks vervolgbezoek (voor maximaal 5 jaar).
Frequentie en percentage van deelnemers die enige bijwerkingen en ernstige bijwerkingen ervaren
Tijdsspanne: Van geïnformeerde toestemming, inschrijvingsbezoek, elk jaarlijks vervolgbezoek en einde van de studie/vroegtijdige beëindiging (voor maximaal 5 jaar).
Bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) worden verzameld na ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het einde van de deelname aan de studie. De frequentie en het percentage patiënten dat een AE of SAE ervaart, worden samengevat. Bijwerkingen worden beoordeeld en gedocumenteerd door de onderzoeker op basis van routinematige klinische evaluaties, inclusief vitale functies, lichamelijk onderzoek, laboratoriumbeoordelingen en medisch dossieronderzoek. Voor elke bijwerking documenteert de onderzoeker relevante klinische details, waaronder timing, ernst, uitkomst en beoordelingen van de ernst en causaliteit. Bijwerkingen worden beoordeeld volgens de huidige versie van de CTCAE op het moment dat de bijwerking wordt geïdentificeerd, en worden samengevat per MedDRA-systeemorgaanklasse en voorkeursterm met behulp van de huidige versie van MedDRA.
Van geïnformeerde toestemming, inschrijvingsbezoek, elk jaarlijks vervolgbezoek en einde van de studie/vroegtijdige beëindiging (voor maximaal 5 jaar).
Bevindingen van cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (deelverzameling van patiënten die alleen deelnemen aan de cardiale substudie)
Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek, en bij elk Jaarlijks Vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Myocardiale schade zal worden beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming met behulp van late gadoliniumversterking. Late gadoliniumversterking is een techniek die wordt gebruikt in cardiale MRI voor karakterisering van hartweefsel, in het bijzonder voor de beoordeling van myocardiale littekenvorming en regionale myocardiale fibrose
Inschrijvingsbezoek, en bij elk Jaarlijks Vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar).
Aanwezigheid van cardiomyopathie beoordeeld door echocardiografie met behulp van transmurale strainprofiel (alleen in een subgroep van patiënten die deelnemen aan de hartsubstudie)
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingsbezoek (baseline), en elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar) of vroegtijdige beëindiging.
De aanwezigheid van cardiomyopathie zal worden beoordeeld door middel van echocardiografie met behulp van transmurale strainprofiel (alleen in een subgroep van patiënten die deelnemen aan de cardiale substudie).
Bij de inschrijvingsbezoek (baseline), en elk jaarlijks vervolgbezoek (gedurende maximaal 5 jaar) of vroegtijdige beëindiging.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de Duchenne spierdystrofie kwaliteit van leven vragenlijstscore
Tijdsspanne: Bij inschrijving (baseline) en bij elk jaarlijks vervolgbezoek gedurende maximaal 5 jaar.

De Duchenne Spierdystrofie Kwaliteit van Leven-vragenlijst is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die is ontworpen om te beoordelen hoe Duchenne spierdystrofie de fysieke, emotionele en sociale aspecten van het dagelijks leven beïnvloedt.

De Duchenne Spierdystrofie Kwaliteit van Leven-vragenlijst proxyrapport zal worden ingevuld door een ouder/voogd voor patiënten van 7 jaar en ouder. Voor patiënten van 10 jaar en ouder zal een zelfrapportage worden ingevuld door de patiënt, en indien mogelijk zal ook een proxyrapport worden ingevuld door de ouder of voogd.
Bij inschrijving (baseline) en bij elk jaarlijks vervolgbezoek gedurende maximaal 5 jaar.
Verandering in door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat voor de bovenste ledematen score
Tijdsspanne: Bij de inschrijvingsbezoek (baseline), en elk jaarlijks vervolgbezoek (voor maximaal 5 jaar).
De Patient Reported Outcome Measure voor de Bovenste Ledematen is een vragenlijst voor jonge jongens/kinderen met DMD vanaf de leeftijd van 7 jaar. De PROM UL zal worden ingevuld door ouder/wettelijke voogd tot de leeftijd van 16 jaar en door de patiënt vanaf de leeftijd van 17 jaar. Het bestaat uit 32 items die vier domeinen van activiteiten van het dagelijks leven omvatten: (1) voedsel, (7 items, max score 14); (2) zelfzorg, (8 items, max score 16); (3) huishouden en omgeving, (6 items, max score 12); (4) vrije tijd en communicatie, (11 items, max score 22). Voor elke vraag wordt aan de patiënten en/of hun ouder/wettelijke voogd gevraagd om hun ervaren moeilijkheid bij het uitvoeren van de activiteit te rapporteren op een 3-puntsschaal: Kan niet doen (0); Kan met moeite doen (1); Kan gemakkelijk doen (2). De maximale totale score is 64, waarbij een hogere score een betere functie aangeeft.
Bij de inschrijvingsbezoek (baseline), en elk jaarlijks vervolgbezoek (voor maximaal 5 jaar).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Studie directeur: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2032

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DMD-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren