- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06564974
Registerundersøgelse for at observere langsigtet sikkerhed af Vamorolone (AGAMREE®) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi. (DMD-001 SUMMIT)
Registerundersøgelse for at observere langsigtet sikkerhed af Vamorolone (AGAMREE®) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter, observationelt, prospektivt, longitudinalt register designet til at indsamle data hos mandlige patienter i alderen 2 år og ældre med DMD behandlet med AGAMREE®.
Dette register vil blive udført i USA på ca. 25 steder, der er kendt for at behandle og følge patienter med DMD. Registret planlægger at indskrive cirka 250 mandlige patienter i alderen 2 år og ældre med DMD.
Evalueringer vil omfatte:
- Vækstparametre
- Body Mass Index (BMI)
- Vitale tegn
- Fysisk eksamen
- Laboratorium (kemi og hæmatologi)
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
- Ydeevne for øvre lemmer (PUL)
- Kardiovaskulær status
- Brud
- Knogletæthed
- Pubertet
- Livskvalitet (QoL)
- Uønskede hændelser (AE'er)
Patienter vil blive fulgt i ca. 5 år i registret og vil vende tilbage til webstedet for årlige opfølgningsbesøg (+/- 30 dage) til registreringsvurderinger. Der vil også blive indsamlet oplysninger om standardbehandling og procedurer for behandling af DMD. Patienter og/eller deres forældre/værger vil blive bedt om at udfylde papir QoL-spørgeskemaer ved tilmelding og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (+/- 30 dage).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Syune Nersisyan, PhD
- Telefonnummer: (305) 420-3200
- E-mail: snersisyan@catalystpharma.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital
-
Kontakt:
- Saunder Bernes, MD
- Telefonnummer: 602 933 0956
- E-mail: sbernes@phoenixchildrens.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- Rekruttering
- Arkansas Childrens Hospital
-
Kontakt:
- Aravindhan Veerapandiyan, MD
- Telefonnummer: (501) 364-1850
- E-mail: aveerapandiyan@uams.edu
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Ikke rekrutterer endnu
- Children's Hospital Los Angeles
-
Kontakt:
- Leigh Maria Ramos-Platt, MD
- Telefonnummer: 323 660 2450
- E-mail: lramosplatt@chla.usc.edu
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
- Ikke rekrutterer endnu
- Stanford University
-
Kontakt:
- Jenna Klotz, MD
- Telefonnummer: 408 426 5590
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- Ikke rekrutterer endnu
- University of California, Davis
-
Kontakt:
- Craig McDonald, MD
- Telefonnummer: 916 734 7041
- E-mail: cmmcdonald@ucdavis.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- Ikke rekrutterer endnu
- University of Florida Clinical and Translational Science Institue
-
Kontakt:
- Julie Berthy, NP
- Telefonnummer: 352 273 8700
- E-mail: jberthy@ufl.edu
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Rekruttering
- Nicklaus Children's Hospital
-
Kontakt:
- Migvis Monduy, MD
- Telefonnummer: 305 663 8330
- E-mail: Migvis.Monduy@Nicklaushealth.org
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
- Rekruttering
- Nemours Children's Hospital
-
Kontakt:
- Omer Abdul Hamid, MD
- Telefonnummer: 407 650 7715
- E-mail: Omer.Abdulhamid@nemours.org
-
St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
- Ikke rekrutterer endnu
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Kontakt:
- Susan Dvojack
- Telefonnummer: 727-898-7451
- E-mail: sdvojac1@jhmi.edu
-
Ledende efterforsker:
- Matias Lopez Chacon, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Rekruttering
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Nancy Kuntz, MD
- Telefonnummer: 312 227 4000
- E-mail: NKuntz@luriechildrens.org
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Ikke rekrutterer endnu
- Indiana University Health - Riley Hospital for Children
-
Kontakt:
- Marcia Felker, MD
- Telefonnummer: 317 278 7364
- E-mail: mamccann@iu.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66205
- Rekruttering
- University of Kansas Medical Center
-
Kontakt:
- Jeffrey Statland, MD
- Telefonnummer: 913 588 6970
- E-mail: JStatland@kumc.edu
-
-
Massachusetts
-
North Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
- Rekruttering
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
Kontakt:
- Stephen M. Chrzanowski, MD, PhD
- Telefonnummer: (774) 441-7615
- E-mail: Stephen.Chrzanowski@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
- Rekruttering
- Helen DeVos Children's Hospital
-
Kontakt:
- Jena Krueger, MD
- Telefonnummer: 616-447-5836
- E-mail: Jena.Krueger@helendevoschildrens.org
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
- Rekruttering
- Atrium Health Neurosciences Institute
-
Kontakt:
- Urvi Desai, MD
- Telefonnummer: 704 468 0101
- E-mail: Urvi.Desai@atriumhealth.org
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University Medical Center and Childrens Health Center
-
Kontakt:
- Mai ElMallah, MD
- Telefonnummer: (919) 681-3364
- E-mail: mai.elmallah@duke.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Cuixia Tian, MD
- Telefonnummer: 513 636 9285
- E-mail: Cuixia.Tian@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Rekruttering
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
-
Kontakt:
- Dustin Paul, MD
- Telefonnummer: 717-531-3828
- E-mail: dpaul2@pennstatehealth.psu.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Kontakt:
- Sabrina Yum, MD
- Telefonnummer: 215 590 4719
- E-mail: YUMS@chop.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
- Rekruttering
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Kaitlin Batley, MD
- Telefonnummer: 214 456 9561
- E-mail: Kaitlin.Batley@UTSouthwestern.edu
-
Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
- Rekruttering
- Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
-
Kontakt:
- Diana Castro, MD
- Telefonnummer: 972 982 7411
- E-mail: Research@neuromdcenter.com
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- Rekruttering
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
Kontakt:
- Matthew Wicklund, MD
- Telefonnummer: 210 450 0500
- E-mail: wicklund@uthscsa.edu
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
- Rekruttering
- University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
-
Kontakt:
- Rebecca Scharf, MD
- Telefonnummer: 434 924 1647
- E-mail: RS3YK@uvahealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
Kontakt:
- Seth Perlman, MD
- Telefonnummer: 206-987-0804
- E-mail: Seth.Perlman@seattlechildrens.org
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Ikke rekrutterer endnu
- Children's Wisconsin
-
Kontakt:
- Rebecca Rehborg
- Telefonnummer: 877-607-5280
- E-mail: rrehborg@mcw.edu
-
Ledende efterforsker:
- Virginia Kaperick, MD
-
-
-
-
Puerto Rico
-
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
- Rekruttering
- San Jorge Children's Hospital
-
Kontakt:
- Yaritza Berrios
- Telefonnummer: 787-758-2525
- E-mail: yartiza.berrios@upr.edu
-
Ledende efterforsker:
- Edwardo Ramos, MD
-
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
- Rekruttering
- FDI Clinical Research
-
Kontakt:
- Alexandra Montalvo Acevedo, MD
- Telefonnummer: 787 722 1248
- E-mail: alexandra.montalvo@fdipr.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient eller forælder/værge, der er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at registrets karakter er blevet forklaret, og før påbegyndelse af eventuelle registerrelaterede procedurer.
- Patient og/eller forælder/værge er villige og i stand til at udfylde QoL-spørgeskemaer.
- Mandlige patienter på mindst 2 år.
- Bekræftet diagnose af DMD (via genetisk testning eller muskelbiopsi med manglende dystrofinfarvning til antidystrofinantistoffer 3, 1 eller 2, eller dystrofinimmunhistokemi eller western blot).
- I øjeblikket i behandling med AGAMREE®.
Ekskluderingskriterier:
1. Enhver kontraindikation for AGAMREE® eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville påvirke registreringsdeltagelse, præstation eller fortolkning af registreringsvurderinger.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i højde z-score
Tidsramme: Ved tilmeldingsbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
Stående højde hos deltagere på 2 år og derover vil blive målt ved hjælp af en stadiometer monteret i ret vinkel mellem et plan gulv og op ad en lige, lodret overflade.
Ved overgang fra liggende længde til stående højdemålinger hos deltagere mellem 2 og 3 år, måles både længde og højde.
Hvis det ikke er muligt at indsamle stående højdemålinger, vil højden blive estimeret ved hjælp af armspændsmålinger.
For at estimere højden vil armspændet blive målt fra fingerspids til fingerspids med arme fuldt udstrakt horisontalt.
Den samme standardiserede teknik vil blive anvendt ved alle undersøgelsesbesøg.
|
Ved tilmeldingsbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
|
Ændring i BMI z-score
Tidsramme: Ved baseline-besøg (udgangspunkt) og ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år)
|
Vægt vil blive målt i henhold til klinikkens standardprocedurer for pleje.
For ambulante patienter involverer dette typisk en ståvægt; for ikke-ambulante patienter kan en kørestols- eller sengevægt anvendes.
Klinikker skal dokumentere den anvendte metode ved hvert besøg.
|
Ved baseline-besøg (udgangspunkt) og ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år)
|
|
Ændring i North Star Ambulatory Assessment fra baseline
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget og hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
North Star Ambulatory Assessment er en klinisk vurderingsskala, der er specifikt designet til at måle funktionel evne hos ambulante mandlige patienter med DMD. North Star Ambulatory Assessment består af 17 scorede elementer og 2 tidsmålingstest, inklusive Time to Run/Walk Test og Time to Stand Test. Time to Run/Walk Test måler tiden (i sekunder), det tager patienten at løbe eller gå 10 meter. Time to Stand Test måler tiden (i sekunder), der kræves for, at patienten skal stå oprejst fra liggende stilling (gulv). Patienter skal være barfodede og have behagelige beklædningsgenstande på. North Star Ambulatory Assessment scoreområde er 0 til 34, hvor højere score indikerer bedre gangfunktion. |
Ved indskrivningsbesøget og hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
|
Ændring i øvre ekstremitets funktion fra udgangspunktet
Tidsramme: Ved oprettelsesbesøget, ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
Performance of Upper Limb-vurderingen er en observatørvurderet måling af funktion i overekstremiteten hos personer med Duchennes muskeldystrofi.
Den inkluderer et indgangspunkt for at fastslå deltagerens funktionelle startniveau og en række opgaver, der vurderer skulder-, mellemniveau- (albue) og distale (håndled/hånd) evner.
Samlede scorer afspejler deltagerens evne til at udføre definerede funktionelle bevægelser, hvor højere scorer indikerer bedre funktion.
|
Ved oprettelsesbesøget, ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
|
Tanner-stadie dokumentation
Tidsramme: Ved indskrivelsesbesøget (baseline), ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
Pubertal udvikling vil blive vurderet af en læge ved hjælp af Tanner-stadievurdering. Denne vurdering anvender Mandlige Eksterne Kønsorganers Skala. Stadie 1: Testikelvolumen < 4 ml eller længdeakse < 2,5 cm Stadie 2: 4 ml-8 ml (eller 2,5 til 3,3 cm lang), første pubertetstegn hos drenge Stadie 3: 9 ml-12 ml (eller 3,4 til 4,0 cm lang) Stadie 4: 15-20 ml (eller 4,1 til 4,5 cm lang) Stadie 5: > 20 ml (eller > 4,5 cm lang) Pubesbehåringsskala Stadie 1: Intet hår Stadie 2: Dunet hår Stadie 3: Sparsomt terminalhår Stadie 4: Terminalhår, der fylder hele trekanten over blygderegionen Stadie 5: Terminalhår, der strækker sig ud over lysken på låret Pubertetsudviklingsvurderinger vil ophøre, når patienten har gennemgået puberteten. |
Ved indskrivelsesbesøget (baseline), ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
|
Procentdel af patienter med katarakt og/eller glaukom
Tidsramme: Ved indskrivning (baseline) og under hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
Tilstedeværelsen af katarakt og glaukom vil blive vurderet af en optiker eller øjenlæge.
|
Ved indskrivning (baseline) og under hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
|
Resultater fra lateralt røntgenbillede af rygsøjlen
Tidsramme: Ved tilmeldingsbesøget (baseline) og under hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
Der vil blive udført en lateral røntgenundersøgelse af rygsøjlen for at evaluere brud i ryghvirvlerne og for rygsøjlsdeformiteter.
|
Ved tilmeldingsbesøget (baseline) og under hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
|
Resultater fra anterior-posterior/posterior-anterior røntgen
Tidsramme: Ved opstart (baseline) og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
Anterior-posterior/posterior-anterior røntgenbillede af rygsøjlen vil blive udført for at vurdere rygsøjlefejl.
|
Ved opstart (baseline) og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
|
Resultater fra håndleds-røntgen
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget (baseline), og hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
Posteroanterior hånd-røntgen vil blive udført til vurdering af knoglealder.
|
Ved indskrivningsbesøget (baseline), og hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
|
Oversigtsstatistikker for knoglemineraltæthedsmålinger vurderet ved dobbelt røntgenabsorptiometri
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
Knoglemineralindhold, knoglemineraldensitet, knogleareal og knoglemineraldensitets Z-score vil blive vurderet ved hjælp af dual x-ray absorptiometry (DXA).
Resuméstatistik vil blive tabelleret efter anatomisk placering ved hvert besøg.
|
Ved indskrivningsbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
|
Målinger af kropskompositionsmasse
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget, hvert årligt opfølgningsbesøg og ved afslutning af studiet/tidlig afbrydelse (i cirka 5 år).
|
Fedtmasse, muskelmasse og fedtfri masse vil blive vurderet ved hjælp af DXA.
Sammenfattende statistik vil blive tabelleret pr. besøg.
|
Ved indskrivningsbesøget, hvert årligt opfølgningsbesøg og ved afslutning af studiet/tidlig afbrydelse (i cirka 5 år).
|
|
Resuméstatistik for kropsfedtprocent og regionale fedtfordelingsforhold vurderet ved DXA
Tidsramme: Ved indskrivelsesbesøget, hvert årligt opfølgningsbesøg og ved afslutning af studiet/tidlig afbrydelse (i ca. 5 år).
|
Kropsfedtprocent, vævsfedtprocent, android/gynoid kropsfedtprocent-forhold og android/gynoid vævsfedtprocent-forhold vil blive vurderet ved hjælp af DXA.
Resuméstatistik vil blive tabelleret pr. besøg.
|
Ved indskrivelsesbesøget, hvert årligt opfølgningsbesøg og ved afslutning af studiet/tidlig afbrydelse (i ca. 5 år).
|
|
Resultater fra standard behandlings-ekokardiografi
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget og ved hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
Hvis tilgængelig som del af standardbehandlingen, indsamles fund fra ekokardiografi.
Dette er ikke påkrævet, hvis det ikke er tilgængeligt som del af standardbehandlingen. |
Ved indskrivningsbesøget og ved hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
|
Hyppighed og procentdel af deltagere, der oplever bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra informeret samtykke, tilmelding, hvert årligt opfølgningsbesøg og afslutning af studiet/tidlig afslutning (i op til 5 år).
|
Bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) indsamles efter underskrivelse af informeret samtykke gennem hele deltagelsesperioden i studiet.
Hyppigheden og procentdelen af patienter, der oplever enhver AE eller SAE, vil blive opsummeret.
Bivirkninger vil blive vurderet og dokumenteret af undersøgeren baseret på rutinemæssige kliniske evalueringer, inklusive vitale tegn, fysiske undersøgelser, laboratorievurderinger og gennemgang af journal.
For hver bivirkning vil undersøgeren dokumentere relevante kliniske detaljer, herunder timing, sværhedsgrad, udfald og vurderinger af alvorligheden og årsagssammenhængen.
Bivirkninger vil blive vurderet med den aktuelle version af CTCAE på det tidspunkt, hvor bivirkningen identificeres, og vil blive opsummeret efter MedDRA-systemorganklasse og foretrukket term ved hjælp af den aktuelle version af MedDRA.
|
Fra informeret samtykke, tilmelding, hvert årligt opfølgningsbesøg og afslutning af studiet/tidlig afslutning (i op til 5 år).
|
|
Resultater fra kardiomagnetisk resonansbilleddannelse (undergruppe af patienter, der kun deltager i det kardiologiske understudie)
Tidsramme: Indskrivelsesbesøg og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
Myokardial skade vil blive vurderet gennem magnetisk resonansbilleddannelse ved brug af late gadolinium enhancement.
Late gadolinium enhancement er en teknik, der anvendes i kardial MR til karakterisering af hjertetvæv, især til vurdering af myokardial ardamelse og regional myokardial fibrose
|
Indskrivelsesbesøg og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
|
|
Tilstedeværelse af kardiomyopati vurderet ved hjertesonografi ved hjælp af transmuralt strain-profil (kun i en delgruppe af patienter, der deltager i hjerteunderstudiet)
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget (baseline) og hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år) eller tidlig afslutning.
|
Tilstedeværelse af kardiomyopati vil blive vurderet ved hjælp af ekokardiografi med transmural belastningsprofil (kun i en delgruppe af patienter, der deltager i hjerteundersøgelsen).
|
Ved indskrivningsbesøget (baseline) og hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år) eller tidlig afslutning.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i Duchenne muskulær dystrofi livskvalitetsspørgeskema score
Tidsramme: Ved optagelsesbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgningsbesøg i op til 5 år.
|
Duchenne Muskel Dystrofi Livskvalitets spørgeskema er et patientrapporteret resultatmål, designet til at vurdere, hvordan Duchenne muskel dystrofi påvirker fysiske, følelsesmæssige og sociale aspekter af dagligdagen. Duchenne Muskel Dystrofi Livskvalitets spørgeskema proxyrapport vil blive udfyldt af en forælder/værge for patienter i alderen 7 år og derover. For patienter i alderen 10 år og derover vil en selvrapport blive udfyldt af patienten, og, hvis muligt, vil en proxyrapport også blive udfyldt af forælderen eller værgen. |
Ved optagelsesbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgningsbesøg i op til 5 år.
|
|
Ændring i patientrapporteret resultatmål for scoren for den øvre ekstremitet
Tidsramme: Ved opstartbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
Patient Reported Outcome Measure for the Upper Limb er et spørgeskema til unge mænd/børn med DMD fra 7 års alderen.
PROM UL vil blive udfyldt af forælder/værge op til 16 års alderen og af patienten fra 17 års alderen.
Det består af 32 punkter, der dækker fire områder af daglige aktiviteter: (1) mad, (7 punkter, maksimal score 14); (2) egenomsorg, (8 punkter, maksimal score 16); (3) husholdning og miljø, (6 punkter, maksimal score 12); (4) fritid og kommunikation, (11 punkter, maksimal score 22).
For hvert spørgsmål bliver patienterne og/eller deres forælder/værge bedt om at angive deres opfattede vanskelighed med at udføre aktiviteten på en 3-trins skala: Kan ikke gøre (0); Kan gøre med vanskelighed (1); Kan gøre nemt (2).
Den maksimale totalscore er 64, hvor en højere score indikerer bedre funktion.
|
Ved opstartbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgende besøg (i op til 5 år).
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
- Studieleder: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DMD-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutteringAutoimmun Polyendocrinopathy Candidiasis ectodermal dystrophy enteritisForenede Stater
-
Opus Genetics, IncRetina Foundation of the SouthwestRekrutteringARB | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bvmd | Autosomal-dominerende bestrophinopatiForenede Stater
-
Columbia UniversityNational Eye Institute (NEI); Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie... og andre samarbejdspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Bedste Vitelliform Macula DystrophyForenede Stater, Tyskland, Frankrig
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AfsluttetFuchs' Corneal Endothelial Dystrophy (FCED)Forenede Stater
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKort Dot Fingerprint DystrophyØstrig
-
PYC TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForenede Stater, Australien
-
Mayo ClinicNational Eye Institute (NEI)AfsluttetNethindesygdom | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bestrofinopati | Vitelliform makuladystrofi hos voksne | Autosomal Dominant VitreoretinalchoroidopatiForenede Stater
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAfsluttetRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type IHolland
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryIkke rekrutterer endnuFuchs endoteldystrofi | Kort Dot Fingerprint Dystrophy | Post-penetrering af keratoplastik | Post-Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty | Sunde hornhinder | OST-DESCEMET Stripping Automated Endothelial KeratoplastyØstrig
-
Healeon Medical IncTrukket tilbageFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForenede Stater, Honduras