Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Registerundersøgelse for at observere langsigtet sikkerhed af Vamorolone (AGAMREE®) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi. (DMD-001 SUMMIT)

23. februar 2026 opdateret af: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Registerundersøgelse for at observere langsigtet sikkerhed af Vamorolone (AGAMREE®) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Målet med dette observationsstudie er at følge patienter, der behandles med det FDA-godkendte lægemiddel AGAMREE® hos mandlige patienter på 2 år eller ældre med Duchennes muskeldystrofi for langsigtet sikkerhed og livskvalitet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, observationelt, prospektivt, longitudinalt register designet til at indsamle data hos mandlige patienter i alderen 2 år og ældre med DMD behandlet med AGAMREE®.

Dette register vil blive udført i USA på ca. 25 steder, der er kendt for at behandle og følge patienter med DMD. Registret planlægger at indskrive cirka 250 mandlige patienter i alderen 2 år og ældre med DMD.

Evalueringer vil omfatte:

  • Vækstparametre
  • Body Mass Index (BMI)
  • Vitale tegn
  • Fysisk eksamen
  • Laboratorium (kemi og hæmatologi)
  • North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
  • Ydeevne for øvre lemmer (PUL)
  • Kardiovaskulær status
  • Brud
  • Knogletæthed
  • Pubertet
  • Livskvalitet (QoL)
  • Uønskede hændelser (AE'er)

Patienter vil blive fulgt i ca. 5 år i registret og vil vende tilbage til webstedet for årlige opfølgningsbesøg (+/- 30 dage) til registreringsvurderinger. Der vil også blive indsamlet oplysninger om standardbehandling og procedurer for behandling af DMD. Patienter og/eller deres forældre/værger vil blive bedt om at udfylde papir QoL-spørgeskemaer ved tilmelding og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (+/- 30 dage).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

250

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Stanford University
        • Kontakt:
          • Jenna Klotz, MD
          • Telefonnummer: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of California, Davis
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Rekruttering
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Rekruttering
        • Atrium Health Neurosciences Institute
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Kontakt:
          • Sabrina Yum, MD
          • Telefonnummer: 215 590 4719
          • E-mail: YUMS@chop.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Virginia Kaperick, MD
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
        • Rekruttering
        • San Jorge Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
        • Rekruttering
        • FDI Clinical Research
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige forsøgspersoner på 2 år og ældre vil blive udvalgt fra DMD-centre og institutioner i hele USA. Emner vil blive rekrutteret fra webstedets respektive database.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient eller forælder/værge, der er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at registrets karakter er blevet forklaret, og før påbegyndelse af eventuelle registerrelaterede procedurer.
  2. Patient og/eller forælder/værge er villige og i stand til at udfylde QoL-spørgeskemaer.
  3. Mandlige patienter på mindst 2 år.
  4. Bekræftet diagnose af DMD (via genetisk testning eller muskelbiopsi med manglende dystrofinfarvning til antidystrofinantistoffer 3, 1 eller 2, eller dystrofinimmunhistokemi eller western blot).
  5. I øjeblikket i behandling med AGAMREE®.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver kontraindikation for AGAMREE® eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville påvirke registreringsdeltagelse, præstation eller fortolkning af registreringsvurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højde z-score
Tidsramme: Ved tilmeldingsbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgende besøg (i op til 5 år).
Stående højde hos deltagere på 2 år og derover vil blive målt ved hjælp af en stadiometer monteret i ret vinkel mellem et plan gulv og op ad en lige, lodret overflade. Ved overgang fra liggende længde til stående højdemålinger hos deltagere mellem 2 og 3 år, måles både længde og højde. Hvis det ikke er muligt at indsamle stående højdemålinger, vil højden blive estimeret ved hjælp af armspændsmålinger. For at estimere højden vil armspændet blive målt fra fingerspids til fingerspids med arme fuldt udstrakt horisontalt. Den samme standardiserede teknik vil blive anvendt ved alle undersøgelsesbesøg.
Ved tilmeldingsbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgende besøg (i op til 5 år).
Ændring i BMI z-score
Tidsramme: Ved baseline-besøg (udgangspunkt) og ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år)
Vægt vil blive målt i henhold til klinikkens standardprocedurer for pleje. For ambulante patienter involverer dette typisk en ståvægt; for ikke-ambulante patienter kan en kørestols- eller sengevægt anvendes. Klinikker skal dokumentere den anvendte metode ved hvert besøg.
Ved baseline-besøg (udgangspunkt) og ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år)
Ændring i North Star Ambulatory Assessment fra baseline
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget og hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).

North Star Ambulatory Assessment er en klinisk vurderingsskala, der er specifikt designet til at måle funktionel evne hos ambulante mandlige patienter med DMD. North Star Ambulatory Assessment består af 17 scorede elementer og 2 tidsmålingstest, inklusive Time to Run/Walk Test og Time to Stand Test. Time to Run/Walk Test måler tiden (i sekunder), det tager patienten at løbe eller gå 10 meter. Time to Stand Test måler tiden (i sekunder), der kræves for, at patienten skal stå oprejst fra liggende stilling (gulv). Patienter skal være barfodede og have behagelige beklædningsgenstande på.

North Star Ambulatory Assessment scoreområde er 0 til 34, hvor højere score indikerer bedre gangfunktion.

Ved indskrivningsbesøget og hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
Ændring i øvre ekstremitets funktion fra udgangspunktet
Tidsramme: Ved oprettelsesbesøget, ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
Performance of Upper Limb-vurderingen er en observatørvurderet måling af funktion i overekstremiteten hos personer med Duchennes muskeldystrofi. Den inkluderer et indgangspunkt for at fastslå deltagerens funktionelle startniveau og en række opgaver, der vurderer skulder-, mellemniveau- (albue) og distale (håndled/hånd) evner. Samlede scorer afspejler deltagerens evne til at udføre definerede funktionelle bevægelser, hvor højere scorer indikerer bedre funktion.
Ved oprettelsesbesøget, ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
Tanner-stadie dokumentation
Tidsramme: Ved indskrivelsesbesøget (baseline), ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).

Pubertal udvikling vil blive vurderet af en læge ved hjælp af Tanner-stadievurdering. Denne vurdering anvender Mandlige Eksterne Kønsorganers Skala.

Stadie 1: Testikelvolumen < 4 ml eller længdeakse < 2,5 cm Stadie 2: 4 ml-8 ml (eller 2,5 til 3,3 cm lang), første pubertetstegn hos drenge Stadie 3: 9 ml-12 ml (eller 3,4 til 4,0 cm lang) Stadie 4: 15-20 ml (eller 4,1 til 4,5 cm lang) Stadie 5: > 20 ml (eller > 4,5 cm lang) Pubesbehåringsskala Stadie 1: Intet hår Stadie 2: Dunet hår Stadie 3: Sparsomt terminalhår Stadie 4: Terminalhår, der fylder hele trekanten over blygderegionen Stadie 5: Terminalhår, der strækker sig ud over lysken på låret Pubertetsudviklingsvurderinger vil ophøre, når patienten har gennemgået puberteten.

Ved indskrivelsesbesøget (baseline), ved hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
Procentdel af patienter med katarakt og/eller glaukom
Tidsramme: Ved indskrivning (baseline) og under hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
Tilstedeværelsen af katarakt og glaukom vil blive vurderet af en optiker eller øjenlæge.
Ved indskrivning (baseline) og under hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
Resultater fra lateralt røntgenbillede af rygsøjlen
Tidsramme: Ved tilmeldingsbesøget (baseline) og under hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
Der vil blive udført en lateral røntgenundersøgelse af rygsøjlen for at evaluere brud i ryghvirvlerne og for rygsøjlsdeformiteter.
Ved tilmeldingsbesøget (baseline) og under hvert årligt opfølgende besøg (i op til 5 år).
Resultater fra anterior-posterior/posterior-anterior røntgen
Tidsramme: Ved opstart (baseline) og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Anterior-posterior/posterior-anterior røntgenbillede af rygsøjlen vil blive udført for at vurdere rygsøjlefejl.
Ved opstart (baseline) og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Resultater fra håndleds-røntgen
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget (baseline), og hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Posteroanterior hånd-røntgen vil blive udført til vurdering af knoglealder.
Ved indskrivningsbesøget (baseline), og hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Oversigtsstatistikker for knoglemineraltæthedsmålinger vurderet ved dobbelt røntgenabsorptiometri
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Knoglemineralindhold, knoglemineraldensitet, knogleareal og knoglemineraldensitets Z-score vil blive vurderet ved hjælp af dual x-ray absorptiometry (DXA). Resuméstatistik vil blive tabelleret efter anatomisk placering ved hvert besøg.
Ved indskrivningsbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Målinger af kropskompositionsmasse
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget, hvert årligt opfølgningsbesøg og ved afslutning af studiet/tidlig afbrydelse (i cirka 5 år).
Fedtmasse, muskelmasse og fedtfri masse vil blive vurderet ved hjælp af DXA. Sammenfattende statistik vil blive tabelleret pr. besøg.
Ved indskrivningsbesøget, hvert årligt opfølgningsbesøg og ved afslutning af studiet/tidlig afbrydelse (i cirka 5 år).
Resuméstatistik for kropsfedtprocent og regionale fedtfordelingsforhold vurderet ved DXA
Tidsramme: Ved indskrivelsesbesøget, hvert årligt opfølgningsbesøg og ved afslutning af studiet/tidlig afbrydelse (i ca. 5 år).
Kropsfedtprocent, vævsfedtprocent, android/gynoid kropsfedtprocent-forhold og android/gynoid vævsfedtprocent-forhold vil blive vurderet ved hjælp af DXA. Resuméstatistik vil blive tabelleret pr. besøg.
Ved indskrivelsesbesøget, hvert årligt opfølgningsbesøg og ved afslutning af studiet/tidlig afbrydelse (i ca. 5 år).
Resultater fra standard behandlings-ekokardiografi
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget og ved hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Hvis tilgængelig som del af standardbehandlingen, indsamles fund fra ekokardiografi.
Dette er ikke påkrævet, hvis det ikke er tilgængeligt som del af standardbehandlingen.
Ved indskrivningsbesøget og ved hvert årlige opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Hyppighed og procentdel af deltagere, der oplever bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra informeret samtykke, tilmelding, hvert årligt opfølgningsbesøg og afslutning af studiet/tidlig afslutning (i op til 5 år).
Bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) indsamles efter underskrivelse af informeret samtykke gennem hele deltagelsesperioden i studiet. Hyppigheden og procentdelen af patienter, der oplever enhver AE eller SAE, vil blive opsummeret. Bivirkninger vil blive vurderet og dokumenteret af undersøgeren baseret på rutinemæssige kliniske evalueringer, inklusive vitale tegn, fysiske undersøgelser, laboratorievurderinger og gennemgang af journal. For hver bivirkning vil undersøgeren dokumentere relevante kliniske detaljer, herunder timing, sværhedsgrad, udfald og vurderinger af alvorligheden og årsagssammenhængen. Bivirkninger vil blive vurderet med den aktuelle version af CTCAE på det tidspunkt, hvor bivirkningen identificeres, og vil blive opsummeret efter MedDRA-systemorganklasse og foretrukket term ved hjælp af den aktuelle version af MedDRA.
Fra informeret samtykke, tilmelding, hvert årligt opfølgningsbesøg og afslutning af studiet/tidlig afslutning (i op til 5 år).
Resultater fra kardiomagnetisk resonansbilleddannelse (undergruppe af patienter, der kun deltager i det kardiologiske understudie)
Tidsramme: Indskrivelsesbesøg og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Myokardial skade vil blive vurderet gennem magnetisk resonansbilleddannelse ved brug af late gadolinium enhancement. Late gadolinium enhancement er en teknik, der anvendes i kardial MR til karakterisering af hjertetvæv, især til vurdering af myokardial ardamelse og regional myokardial fibrose
Indskrivelsesbesøg og ved hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år).
Tilstedeværelse af kardiomyopati vurderet ved hjertesonografi ved hjælp af transmuralt strain-profil (kun i en delgruppe af patienter, der deltager i hjerteunderstudiet)
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget (baseline) og hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år) eller tidlig afslutning.
Tilstedeværelse af kardiomyopati vil blive vurderet ved hjælp af ekokardiografi med transmural belastningsprofil (kun i en delgruppe af patienter, der deltager i hjerteundersøgelsen).
Ved indskrivningsbesøget (baseline) og hvert årligt opfølgningsbesøg (i op til 5 år) eller tidlig afslutning.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i Duchenne muskulær dystrofi livskvalitetsspørgeskema score
Tidsramme: Ved optagelsesbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgningsbesøg i op til 5 år.

Duchenne Muskel Dystrofi Livskvalitets spørgeskema er et patientrapporteret resultatmål, designet til at vurdere, hvordan Duchenne muskel dystrofi påvirker fysiske, følelsesmæssige og sociale aspekter af dagligdagen.

Duchenne Muskel Dystrofi Livskvalitets spørgeskema proxyrapport vil blive udfyldt af en forælder/værge for patienter i alderen 7 år og derover. For patienter i alderen 10 år og derover vil en selvrapport blive udfyldt af patienten, og, hvis muligt, vil en proxyrapport også blive udfyldt af forælderen eller værgen.

Ved optagelsesbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgningsbesøg i op til 5 år.
Ændring i patientrapporteret resultatmål for scoren for den øvre ekstremitet
Tidsramme: Ved opstartbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgende besøg (i op til 5 år).
Patient Reported Outcome Measure for the Upper Limb er et spørgeskema til unge mænd/børn med DMD fra 7 års alderen. PROM UL vil blive udfyldt af forælder/værge op til 16 års alderen og af patienten fra 17 års alderen. Det består af 32 punkter, der dækker fire områder af daglige aktiviteter: (1) mad, (7 punkter, maksimal score 14); (2) egenomsorg, (8 punkter, maksimal score 16); (3) husholdning og miljø, (6 punkter, maksimal score 12); (4) fritid og kommunikation, (11 punkter, maksimal score 22). For hvert spørgsmål bliver patienterne og/eller deres forælder/værge bedt om at angive deres opfattede vanskelighed med at udføre aktiviteten på en 3-trins skala: Kan ikke gøre (0); Kan gøre med vanskelighed (1); Kan gøre nemt (2). Den maksimale totalscore er 64, hvor en højere score indikerer bedre funktion.
Ved opstartbesøget (baseline) og ved hvert årlige opfølgende besøg (i op til 5 år).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Studieleder: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2032

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2024

Først opslået (Faktiske)

21. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. februar 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Abonner