阻害剤を使用しない血友病AまたはB患者におけるKN057予防の有効性と安全性

包含基準:

1. 男性、インフォームドコンセント署名時の年齢（カットオフ値を含む）12～70歳、スクリーニング時の体重≧30kg、BMI＜28kg/m^2。
2. 重度および中等度の血友病 A または血友病 B (FVIII または FIX 活性レベル ≤ 2%)。
3. FVIII または FIX 阻害剤検査が陰性（<0.6 BU/ml）であるか、スクリーニング期間中の検査室の正常値の下限を下回っている。
4. 過去に FVIII 阻害剤または FIX 阻害剤の使用歴はありません。または、阻害剤は存在したが、免疫寛容導入療法 (ITI) が成功してから少なくとも 5 年が経過しており、阻害剤が再発していない (ITI 成功後に陽性阻害剤が検出された)。
5. スクリーニング前に少なくとも 100 日間、凝固因子補充療法を使用してください。
6. これまでに抗TFPI薬を使用したことがない。
7. 元の血友病薬を溶出することができ、それに同意すること。

パート A に登録する参加者は、次の基準も満たしている必要があります。

1. スクリーニング前26週間以内に治療を受けた出血エピソードが6回以上。
2. スクリーニングの12週間以内にオンデマンド治療、非標準予防、または標準予防を受けている。

パート B に登録する参加者は、次の基準も満たしている必要があります。

標準予防を受けており、それを 12 週間以上維持している (標準予防とは、事前に決められた予防計画を少なくとも 80% 遵守することと定義されます)。

除外基準:

1. 重篤な、または管理が不十分な慢性疾患、または明らかな全身疾患を患っている。
2. 血栓塞栓症の病歴がある、または現在血栓塞栓症に関連する症状や徴候がある、または血栓溶解療法/抗血栓療法で治療を受けている。
3. 血栓症の高リスク因子を持っている：冠動脈アテローム性動脈硬化症の病歴、重要な臓器の虚血性疾患、血管閉塞性疾患、血栓症のリスクが高い自己免疫疾患、または中心静脈カテーテルの留置など。
4. 血友病Aおよび血友病B以外の他の遺伝性または後天性出血疾患の存在。
5. 治験製品または関連製品の成分に対する過敏症が既知または疑われる。
6. -スクリーニング前3か月以内に大手術（治験責任医師の判断による）を受けたことがある、または研究中に待機的手術が計画されている。
7. スクリーニング前の6か月以内にエミシズマブ治療を使用した。
8. 過去に血友病の遺伝子治療を受けたことがある。
9. 治験責任医師が治験参加に不適切と判断するその他の要因（治験中の被験者の安全性に影響を与える、または治験結果の解釈に影響を与える併発疾患、治療または検査の異常の存在など）。