억제제가 없는 혈우병 A 또는 B 환자에서 KN057 예방요법의 유효성 및 안전성

포함 기준:

1. 남성, 사전 동의서 서명 당시 12~70세(컷오프 값 포함), 스크리닝 시 체중 ≥30kg 및 BMI <28kg/m^2;
2. 중증 및 중등도 혈우병 A 또는 혈우병 B(FVIII 또는 FIX 활성 수준 ≤2%);
3. FVIII 또는 FIX 억제제 테스트가 스크리닝 기간 동안 음성(<0.6 BU/ml)이거나 실험실 정상 수치의 하한치보다 낮습니다.
4. 과거에는 FVIII 또는 FIX 억제제의 병력이 없습니다. 또는 억제제가 있었지만 성공적인 면역 관용 유도 요법(ITI) 이후 최소 5년이 지났고 억제제가 다시 나타나지 않았습니다(성공적인 ITI 후에 양성 억제제가 검출됨).
5. 스크리닝 전 최소 100일 노출 동안 응고인자 대체 요법을 사용하십시오.
6. 이전에 항TFPI 약물을 사용한 적이 없습니다.
7. 원래의 혈우병 약물을 용출할 수 있고 동의해야 합니다.

파트 A에 등록한 참가자는 다음 기준도 충족해야 합니다.

1. 스크리닝 전 26주 이내에 ≥6회 치료된 출혈 에피소드;
2. 스크리닝 전 12주 이내에 주문형 치료, 비표준 예방요법 또는 표준 예방요법을 받은 경우,

파트 B에 등록된 참가자는 다음 기준도 충족해야 합니다.

표준 예방요법을 받고 12주 이상 이를 유지하는 것(표준 예방요법은 사전에 결정된 예방요법을 최소 80% 준수하는 것으로 정의됨).

제외 기준:

1. 심각하거나 제대로 관리되지 않는 만성 질환 또는 명백한 전신 질환이 있는 경우
2. 혈전색전성 질환의 병력이 있거나, 현재 혈전색전성 질환과 관련된 증상 또는 징후가 있거나 혈전용해제/항혈전제 치료를 받고 있는 경우
3. 관상동맥 죽상경화증 병력, 중요 기관의 허혈성 질환, 혈관 폐쇄성 질환, 혈전증 위험이 높은 자가면역 질환, 유치 중심정맥 카테터 등 혈전증의 고위험 요인이 있는 경우
4. 혈우병 A 및 혈우병 B 이외의 다른 유전성 또는 후천성 출혈 장애의 존재;
5. 시험 제품 또는 관련 제품의 구성 요소에 대해 알려지거나 의심되는 과민성
6. 스크리닝 전 3개월 이내에 (시험자가 결정한 대로) 대수술을 받았거나, 연구 중에 예정된 수술을 받았거나,
7. 스크리닝 전 6개월 이내에 Emicizumab 치료를 사용함;
8. 과거에 혈우병에 대한 유전자 치료를 받은 적이 있습니다.
9. 임상시험 중 피험자의 안전에 영향을 미치거나 임상시험 결과의 해석에 영향을 미치는 동반 질환, 치료 또는 검사 이상 등의 존재 등 연구자가 본 임상시험에 참여하는 것이 부적절하다고 판단하는 기타 요인.