輸血非依存性再生不良性貧血における早期介入の有効性: 遡及的医療請求データベース研究
2024年10月30日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
これは、成人輸血非依存性再生不良性貧血（AA）における輸血予防における早期薬物介入の有効性を注意深い観察と比較して評価するために、病院ベースの Medical Data Vision (MDV) のデータを二次利用した遡及的非介入コホート研究でした。 ）日本の患者。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
1603
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tokyo、日本、105-6333
- Novartis
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
これは後ろ向きの非介入コホート研究でした。
説明
包含基準:
- 選択期間内に少なくとも 1 件の AA の確定診断がある（国際疾病分類第 10 版 [ICD-10] コードに基づき、入院患者 1 名または外来患者 2 名、疑いフラグなし）。
- インデックス日の年齢が15歳から90歳であること。
- インデックス日より前に少なくとも 3 か月間継続して登録していること。
除外基準:
- インデックス日より前の時点で輸血が記録されていること。
- 指標日から 3 か月以内に記録された抗胸腺細胞グロブリン (ATG) 治療を受けたこと。
- インデックス日以前の時点で、対象となる薬物治療のいずれかについて少なくとも 1 つの処方記録を持っていること。
- 指標日以前のいずれかの時点で、急性骨髄性白血病 (AML)、慢性骨髄単球性白血病 (CMML) またはその他の白血病と診断されている。
- AA 診断 (疑わしいフラグなし) の日付は、データベース内の患者の観察の開始よりも前の日付です。
- 継続的な追跡調査が 6 か月未満である。
安全人口 - 追加の除外基準:
- 指標日以前のいずれかの時点で、肝毒性、腎機能障害、高血圧、または糖尿病の診断を受けている。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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早期薬物介入グループ
追跡期間中の最初の輸血記録の前に、各対象期間中に対象の薬物治療（シクロスポリンA、エルトロンボパグ、ロミプロスチン、ダナゾール、またはメテノロン）のいずれかに関連する少なくとも1つの処方記録を持っていた患者。
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警戒監視グループ
-追跡期間中および最初の輸血記録がある場合はそれ以前に、対象となる薬物治療（シクロスポリンA、エルトロンボパグ、ロミプロスチン、ダナゾール、またはメテノロン）のいずれかに関連する処方記録がない患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有効性が一致した集団において輸血を受ける確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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有効性が一致した集団における6か月の追跡調査後の輸血による粗ハザード率
時間枠：ベースライン、6 か月
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ベースライン、6 か月
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有効性が一致した集団における6か月の追跡調査後の輸血による調整されたハザード比
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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重さ
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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年
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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セックス
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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ヘモグロビン値
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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ボディマス指数 (BMI)
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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再生不良性貧血の重症度別患者数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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指標日以前に免疫性血小板減少症 (ITP) と診断された患者の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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指標日以前に骨髄異形成症候群 (MDS) と診断された患者の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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発症前の合併症を有する患者の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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プレインデックスでクロラムフェニコールを使用した患者の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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血小板数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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好中球数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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有効性が一致した集団における治療ごとの患者数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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有効性適合集団における再生不良性貧血患者の重症度別の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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有効性が一致した集団のうち中止した患者の数
時間枠：ベースライン、6 か月目と 9 か月目、および 1 年目と 2 年目
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ベースライン、6 か月目と 9 か月目、および 1 年目と 2 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察で輸血が行われる確率は、有効性母集団からの患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期薬物介入と注意深い観察において幹細胞移植（SCT）を受ける確率は、有効母集団からの患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察において抗胸腺細胞グロブリン（ATG）を有する確率は、有効性母集団からの患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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有効性が一致した集団における薬剤カテゴリー別の異なる時点で輸血を受ける確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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有効性が一致した集団における薬剤カテゴリー別の異なる時点で SCT を受ける確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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有効性が一致した集団における薬物カテゴリー別の異なる時点で ATG を有する確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察で出血事象が起こる確率は、安全母集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察における白内障の確率は、安全母集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察における糖尿病の確率は、安全集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察において肝毒性を有する確率は、安全集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察における高血圧症の確率は、安全母集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察における感染症の確率は、安全母集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察における腎機能障害の確率は、安全集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察において、急性骨髄性白血病（AML）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、またはその他の白血病に罹患している確率が、安全性集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期薬物介入と注意深い観察における MDS の確率は、安全母集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の確率は、安全集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察において血栓塞栓性イベントが発生する確率は、安全母集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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早期の薬物介入と注意深い観察における骨髄線維症の確率は、安全集団の患者と一致した
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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一致する安全性集団における薬剤カテゴリー別の出血事象の発生確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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安全性が一致した集団における薬剤カテゴリー別の白内障罹患確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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適合した安全性集団における薬剤カテゴリー別の糖尿病罹患確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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安全性が一致した集団における薬剤カテゴリー別の肝毒性を有する確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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一致する安全性集団における薬剤カテゴリー別の感染症の確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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適合した安全性集団における薬剤カテゴリー別の腎機能障害の確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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適合する安全性集団における薬剤カテゴリー別の AML、CMML、またはその他の白血病に罹患する確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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適合する安全性集団における医薬品カテゴリー別の MDS 罹患確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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適合した安全性集団における薬剤カテゴリー別の PNH 罹患確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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適合した安全性集団における薬物カテゴリー別の血栓塞栓性イベント発生確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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適合する安全性集団における薬剤カテゴリー別の骨髄線維症の確率
時間枠：ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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カプランマイヤー生存分析手法を使用して確率を推定しました。
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ベースライン、6 か月目、9 か月目、1 年、2 年、5 年、10 年目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月5日
一次修了 (実際)
2023年11月3日
研究の完了 (実際)
2023年11月3日
試験登録日
最初に提出
2024年10月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月30日
最初の投稿 (推定)
2024年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月30日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。