Эффективность раннего вмешательства при трансфузионно-независимой апластической анемии: ретроспективное исследование базы данных медицинских претензий
30 октября 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Это было ретроспективное неинтервенционное когортное исследование с вторичным использованием данных из больничной базы данных Medical Data Vision (MDV) для оценки эффективности раннего медикаментозного вмешательства в предотвращении переливания крови по сравнению с тщательным наблюдением за взрослыми трансфузионно-независимыми апластическими анемиями (АА). ) пациентов в Японии.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
1603
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Tokyo, Япония, 105-6333
- Novartis
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Это было ретроспективное неинтервенционное когортное исследование.
Описание
Критерии включения:
- Наличие хотя бы одного подтвержденного диагноза АА в течение периода отбора (1 стационарное или 2 амбулаторных обращения по коду Международной статистической классификации болезней 10-го пересмотра [МКБ-10] без какого-либо признака подозрения).
- Возраст от 15 до 90 лет на индексную дату.
- Наличие не менее 3 месяцев непрерывной регистрации до даты индексации.
Критерии исключения:
- Наличие переливания крови, зарегистрированного в любое время до индексной даты.
- Лечение антитимоцитарным глобулином (АТГ), зарегистрированное в течение 3 месяцев после индексной даты.
- Наличие хотя бы одной записи о рецепте на любой интересующий препарат в любое время до даты индексации.
- Наличие диагноза острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), хронического миеломоноцитарного лейкоза (ХММЛ) или другого лейкоза в любое время до даты индексации.
- Наличие диагноза ОА (без подозрительного флага) в базе данных с датой, предшествующей началу наблюдения за пациентом.
- Наличие менее 6 месяцев непрерывного наблюдения.
Популяция безопасности – дополнительный критерий исключения:
- Наличие диагноза гепатотоксичности, дисфункции почек, гипертонии или сахарного диабета в любое время до даты индексации.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Группа раннего наркологического вмешательства
Пациенты, у которых была хотя бы одна запись о рецепте, связанная с любым из интересующих лекарственных препаратов (циклоспорин А, элтромбопаг, ромиплостин, даназол или метенолон) в течение каждого интересующего периода до первой записи о переливании крови в течение периода наблюдения.
|
|
Группа бдительного наблюдения
Пациенты, у которых нет записей о рецептах, связанных с каким-либо интересующим лекарственным лечением (циклоспорин А, элтромбопаг, ромиплостин, даназол или метенолон) в течение периода наблюдения и до первой записи о переливании крови, если таковая имеется.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Вероятность переливания крови в популяции с сопоставимой эффективностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Общие коэффициенты риска переливания крови после 6 месяцев наблюдения в популяции с сопоставимой эффективностью
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
|
Исходный уровень, 6 месяцев
|
|
|
Скорректированные коэффициенты риска переливания крови после 6 месяцев наблюдения в популяции с сопоставимой эффективностью
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Масса
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Возраст
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Секс
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Уровень гемоглобина
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Индекс массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Количество пациентов с апластической анемией по уровням тяжести
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Число пациентов с диагнозом иммунной тромбоцитопении (ИТП) до даты индекса
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Число пациентов с диагнозом миелодиспластического синдрома (МДС) до индексной даты
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Число пациентов с прединдексными сопутствующими заболеваниями
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Число пациентов с прединдексным применением хлорамфеникола
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Количество нейтрофилов
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Количество пациентов на лечение в популяции с сопоставимой эффективностью
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Количество пациентов с апластической анемией в популяции сопоставимой эффективности, по уровням тяжести
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Число пациентов в популяции с сопоставимой эффективностью, прекративших лечение.
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1 и 2 года.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1 и 2 года.
|
|
|
Вероятность переливания крови при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из популяции эффективности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность проведения трансплантации стволовых клеток (ТСК) при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении соответствовали пациентам из популяции эффективности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия антитимоцитарного глобулина (АТГ) при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из популяции эффективности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность переливания крови в разные моменты времени по категориям лекарств в популяции с одинаковой эффективностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность проведения ТКМ в разные моменты времени по категориям лекарств в популяции с сопоставимой эффективностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия АТГ в разные моменты времени по категориям лекарств в популяции с сопоставимой эффективностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность возникновения кровотечения при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия катаракты при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия диабета при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность гепатотоксичности при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия гипертонии при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность заражения при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия дисфункции почек при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), хронического миеломоноцитарного лейкоза (ХММЛ) или другого лейкоза при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия МДС при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении у подобранных пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность возникновения тромбоэмболического события при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из безопасной популяции
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия миелофиброза при раннем медикаментозном вмешательстве и тщательном наблюдении, подобранном для пациентов из группы безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность возникновения кровотечения по категориям лекарств в популяции с соответствующей безопасностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия катаракты по категориям лекарств в популяции с соответствующей безопасностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия диабета по категориям лекарств в соответствующей группе безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия гепатотоксичности по категориям лекарств в популяции с соответствующей безопасностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность заражения по категориям лекарств в соответствующей безопасной популяции
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия дисфункции почек по категориям лекарств в соответствующей группе безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия ОМЛ, ХММЛ или другого лейкоза по категориям лекарств в соответствующей группе безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия МДС по категориям лекарств в популяции с соответствующей безопасностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия ПНГ по категориям лекарств в популяции с соответствующей безопасностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность возникновения тромбоэмболического события по категориям лекарств в популяции с соответствующей безопасностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
|
Вероятность наличия миелофиброза по категориям лекарств в популяции с соответствующей безопасностью
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Для оценки вероятности использовался метод анализа выживаемости Каплана-Мейера.
|
Исходный уровень, через 6 и 9 месяцев, а также через 1, 2, 5 и 10 лет.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 мая 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 ноября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 октября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 октября 2024 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
1 ноября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
1 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 октября 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CETB115EJP05
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .