Effectiviteit van vroege interventie bij transfusie-onafhankelijke aplastische anemie: een retrospectieve databasestudie met medische claims
30 oktober 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Dit was een retrospectieve, niet-interventionele cohortstudie met secundair gebruik van gegevens uit de ziekenhuisdatabase van Medical Data Vision (MDV) om de effectiviteit van vroege medicijninterventie bij het voorkomen van transfusie te evalueren, vergeleken met waakzame observatie bij volwassenen die transfusie-onafhankelijke aplastische anemie (AA) hebben. ) patiënten in Japan.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
1603
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tokyo, Japan, 105-6333
- Novartis
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Dit was een retrospectief, niet-interventioneel cohortonderzoek.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Het hebben van ten minste één bevestigde diagnose van AA binnen de selectieperiode (1 klinische claim of 2 poliklinische claims volgens de code van de International Statistical Classification of Diseases, 10th Revision [ICD-10], zonder enige verdenkingsmarkering).
- Een leeftijd van 15 tot 90 jaar hebben op de indexdatum.
- Minimaal 3 maanden ononderbroken inschrijving hebben voorafgaand aan de indexdatum.
Uitsluitingscriteria:
- Het laten registreren van een bloedtransfusie vóór de indexdatum.
- Behandeling met anti-thymocytglobuline (ATG) geregistreerd binnen 3 maanden na de indexdatum.
- Op enig moment vóór de indexdatum ten minste één recept hebben voor een van de medicamenteuze behandelingen waarin u geïnteresseerd bent.
- Een diagnose van acute myeloïde leukemie (AML), chronische myelomonocytische leukemie (CMML) of andere leukemie hebben op enig moment vóór de indexdatum.
- Het hebben van een AA-diagnose (zonder verdachte vlag) dateert eerder dan het begin van de observatie van de patiënt in de database.
- Minder dan 6 maanden continue follow-up hebben.
Veiligheidspopulatie - Aanvullend uitsluitingscriterium:
- Een diagnose van hepatotoxiciteit, nierdisfunctie, hypertensie of diabetes mellitus hebben op enig moment vóór de indexdatum.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Vroege drugsinterventiegroep
Patiënten die ten minste één voorschriftdossier hadden dat verband hield met een van de medicamenteuze behandelingen van belang (cyclosporine A, eltrombopag, romiplostin, danazol of methenolone) tijdens elke betreffende periode vóór het eerste transfusieverslag tijdens de follow-upperiode.
|
|
Waakzame observatiegroep
Patiënten zonder receptgegevens die verband houden met een van de medicamenteuze behandelingen van belang (cyclosporine A, eltrombopag, romiplostin, danazol of methenolone) tijdens de follow-upperiode en vóór de eerste transfusieregistratie, indien aanwezig.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Waarschijnlijkheid van bloedtransfusie in de populatie met overeenkomende effectiviteit
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Ruwe risicoratio's van bloedtransfusie na zes maanden follow-up in de populatie met gematchte effectiviteit
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
|
Aangepaste risicoratio's van bloedtransfusie na 6 maanden follow-up in de populatie met gematchte effectiviteit
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gewicht
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Seks
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Lichaamsmassa-index (BMI)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten met aplastische anemie, per ernstniveau
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten met een diagnose van immuuntrombocytopenie (ITP) vóór de indexdatum
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten met diagnose myelodysplastisch syndroom (MDS) vóór indexdatum
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten met comorbiditeiten vóór de index
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten met pre-indexgebruik van chlooramfenicol
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal neutrofielen
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten per behandeltherapie in de populatie met gematchte effectiviteit
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten met aplastische anemie in de populatie met overeenkomende effectiviteit, per ernstniveau
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten in de populatie met overeenkomende effectiviteit die zijn gestopt
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1 en 2 jaar
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1 en 2 jaar
|
|
|
De waarschijnlijkheid van bloedtransfusie bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de effectiviteitspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
De waarschijnlijkheid van stamceltransplantatie (SCT) bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de effectiviteitspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van het hebben van anti-thymocytglobuline (ATG) bij vroege medicamenteuze interventie en waakzame observatie Matched patiënten uit de effectiviteitspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van bloedtransfusie op verschillende tijdstippen per medicijncategorie in de populatie met overeenkomende effectiviteit
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van SCT op verschillende tijdstippen per medicijncategorie in de populatie met overeenkomende effectiviteit
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van het hebben van ATG op verschillende tijdstippen per medicijncategorie in de populatie met overeenkomende effectiviteit
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
De waarschijnlijkheid van een bloeding bij vroegtijdige medicatie-interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
De waarschijnlijkheid van cataract bij vroegtijdige medicatie-interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
De waarschijnlijkheid van het hebben van diabetes bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van hepatotoxiciteit bij vroegtijdige medicatie-interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
De waarschijnlijkheid van hypertensie bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
De waarschijnlijkheid van een infectie bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Kans op nierdisfunctie bij vroegtijdige medicatie-interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van het hebben van acute myeloïde leukemie (AML), chronische myelomonocytische leukemie (CMML) of een andere leukemie bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie Gematchte patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
De waarschijnlijkheid van het hebben van MDS bij vroegtijdige medicatie-interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie Gematchte patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van een trombo-embolisch voorval bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie Gematchte patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van myelofibrose bij vroegtijdige medicamenteuze interventie en waakzame observatie kwamen overeen met patiënten uit de veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van een bloeding per medicijncategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van cataract per medicijncategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Kans op diabetes per medicijncategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van hepatotoxiciteit per geneesmiddelcategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Kans op infectie per geneesmiddelcategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Kans op nierdisfunctie per geneesmiddelcategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van het hebben van AML, CMML of een andere leukemie per geneesmiddelcategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van het hebben van MDS per medicijncategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van het hebben van PNH per geneesmiddelcategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van een trombo-embolisch voorval per geneesmiddelcategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
|
Waarschijnlijkheid van het hebben van myelofibrose per geneesmiddelcategorie in de gematchte veiligheidspopulatie
Tijdsspanne: Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Om de waarschijnlijkheid te schatten, werd de Kaplan-Meier-overlevingsanalysetechniek gebruikt.
|
Basislijn, op 6 en 9 maanden, en op 1, 2, 5 en 10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 mei 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 november 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 november 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 oktober 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 oktober 2024
Eerst geplaatst (Geschat)
1 november 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
1 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 oktober 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CETB115EJP05
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .