Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektiviteten af ​​tidlig indgriben i transfusionsuafhængig aplastisk anæmi: en retrospektiv medicinsk påstandsdatabaseundersøgelse

30. oktober 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
Dette var et retrospektivt ikke-interventionelt kohortestudie med sekundær brug af data fra den hospitalsbaserede database Medical Data Vision (MDV) for at evaluere effektiviteten af ​​tidlig lægemiddelintervention til at forhindre transfusion sammenlignet med vagtsom observation blandt voksne transfusionsuafhængig aplastisk anæmi (AA). ) patienter i Japan.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

1603

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Tokyo, Japan, 105-6333
        • Novartis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette var en retrospektiv, ikke-interventionel kohorteundersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • At have mindst én bekræftet diagnose af AA inden for udvælgelsesperioden (1 indlagt eller 2 ambulante anprisninger i henhold til International Statistical Classification of Diseases, 10th Revision [ICD-10] kode, uden nogen mistanke).
  • At være i alderen 15 til 90 år på indeksdatoen.
  • At have mindst 3 måneders kontinuerlig tilmelding forud for indeksdatoen.

Ekskluderingskriterier:

  • At få en blodtransfusion registreret når som helst før indeksdatoen.
  • At have anti-thymocyt globulin (ATG) behandling registreret inden for 3 måneder efter indeksdatoen.
  • At have mindst én receptpligtig post for enhver af de lægemiddelbehandlinger af interesse, som helst før indeksdatoen.
  • At have en diagnose af akut myeloid leukæmi (AML), kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) eller anden leukæmi når som helst før indeksdatoen.
  • At have en AA-diagnose (uden mistænkelig flag) dato tidligere end starten af ​​patientens observation i databasen.
  • Har mindre end 6 måneders kontinuerlig opfølgning.

Sikkerhedspopulation – Yderligere ekskluderingskriterium:

- At have en diagnose af hepatotoksicitet, nyresvigt, hypertension eller diabetes mellitus på et hvilket som helst tidspunkt før indeksdatoen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Tidlig lægemiddelinterventionsgruppe
Patienter, der havde mindst én receptpligtig journal forbundet med nogen af ​​de relevante lægemiddelbehandlinger (cyclosporin A, eltrombopag, romiplostin, danazol eller methenolon) i hver periode af interesse før den første transfusionsjournal under opfølgningsperioden.
Påpasselig observationsgruppe
Patienter uden receptpligtig journal forbundet med nogen af ​​de lægemiddelbehandlinger af interesse (cyclosporin A, eltrombopag, romiplostin, danazol eller methenolon) under opfølgningsperioden og før den første transfusionsjournal, hvis nogen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sandsynlighed for at få blodtransfusion i den matchede effektivitetspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Rå fareforhold for at få blodtransfusion efter 6 måneders opfølgning i den matchede effektivitetspopulation
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
Baseline, 6 måneder
Justerede risikoforhold for at få blodtransfusion efter 6 måneders opfølgning i den matchede effektivitetspopulation
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vægt
Tidsramme: Baseline
Baseline
Alder
Tidsramme: Baseline
Baseline
Køn
Tidsramme: Baseline
Baseline
Hæmoglobin niveau
Tidsramme: Baseline
Baseline
Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter med aplastisk anæmi pr. sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter med immun trombocytopeni (ITP) diagnose før indeksdato
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) diagnose før indeksdato
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter med præindekskomorbiditeter
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter med præindeksanvendelse af chloramphenicol
Tidsramme: Baseline
Baseline
Blodpladeantal
Tidsramme: Baseline
Baseline
Neutrofilantal
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter pr. behandlingsterapi i den matchede effektivitetspopulation
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter med aplastisk anæmi i den matchede effektivitetspopulation pr. sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter i den matchede effektivitetspopulation, der afbrød behandlingen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1 og 2 år
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1 og 2 år
Sandsynlighed for at få blodtransfusion ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra effektivitetspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at få stamcelletransplantation (SCT) ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra effektivitetspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have anti-thymocytglobulin (ATG) i tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra effektivitetspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at få blodtransfusion på forskellige tidspunkter efter lægemiddelkategorier i den matchede effektivitetspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have SCT på forskellige tidspunkter efter lægemiddelkategorier i den matchede effektivitetspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have ATG på forskellige tidspunkter efter lægemiddelkategorier i den matchede effektivitetspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have en blødningshændelse ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have katarakt ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have diabetes ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have hepatotoksicitet ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have hypertension ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have en infektion i tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have nyredysfunktion ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have akut myeloid leukæmi (AML), kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) eller anden leukæmi ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have MDS i tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have en tromboembolisk hændelse ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have myelofibrose ved tidlig lægemiddelintervention og vågen observation matchede patienter fra sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have en blødningshændelse efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have grå stær efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have diabetes efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have hepatotoksicitet efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have en infektion efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have nyresvigt efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have AML, CMML eller anden leukæmi efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have MDS efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have PNH efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have en tromboembolisk hændelse efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Sandsynlighed for at have myelofibrose efter lægemiddelkategorier i den matchede sikkerhedspopulation
Tidsramme: Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikken blev brugt til at estimere sandsynlighed.
Baseline efter 6 og 9 måneder og efter 1, 2, 5 og 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

3. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2024

Først opslået (Anslået)

1. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CETB115EJP05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi (AA)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner