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Efficacia dell'intervento precoce nell'anemia aplastica indipendente dalle trasfusioni: uno studio retrospettivo sul database delle indicazioni mediche

30 ottobre 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Si trattava di uno studio di coorte retrospettivo non interventistico con uso secondario dei dati del database ospedaliero Medical Data Vision (MDV) per valutare l'efficacia dell'intervento farmacologico precoce nella prevenzione delle trasfusioni rispetto all'osservazione attenta tra gli adulti con anemia aplastica trasfusione-indipendente (AA ) pazienti in Giappone.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1603

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Tokyo, Giappone, 105-6333
        • Novartis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo è stato uno studio di coorte retrospettivo e non interventistico.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Avere almeno una diagnosi confermata di AA entro il periodo di selezione (1 ricovero o 2 richieste ambulatoriali secondo la classificazione statistica internazionale delle malattie, codice 10a revisione [ICD-10], senza alcun indicatore di sospetto).
  • Avere un'età compresa tra 15 e 90 anni alla data indice.
  • Avere almeno 3 mesi di iscrizione continua prima della data dell'indice.

Criteri di esclusione:

  • Avere una trasfusione di sangue registrata in qualsiasi momento prima della data indice.
  • Avere un trattamento con globulina anti-timocita (ATG) registrato entro 3 mesi dalla data indice.
  • Avere almeno un record di prescrizione per uno qualsiasi dei trattamenti farmacologici di interesse in qualsiasi momento prima della data indice.
  • Avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML), leucemia mielomonocitica cronica (CMML) o altra leucemia in qualsiasi momento prima della data indice.
  • Avere una data di diagnosi AA (senza contrassegno sospetto) precedente all'inizio dell'osservazione del paziente nel database.
  • Avere meno di 6 mesi di follow-up continuo.

Popolazione di sicurezza – Criterio di esclusione aggiuntivo:

- Avere una diagnosi di epatotossicità, disfunzione renale, ipertensione o diabete mellito in qualsiasi momento prima della data indice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Gruppo di intervento precoce sulla droga
Pazienti che avevano almeno una prescrizione associata a uno qualsiasi dei trattamenti farmacologici di interesse (ciclosporina A, eltrombopag, romiplostina, danazolo o metenolone) durante ciascun periodo di interesse prima della prima trasfusione registrata durante il periodo di follow-up.
Gruppo di osservazione vigile
Pazienti senza prescrizione associata a uno qualsiasi dei trattamenti farmacologici di interesse (ciclosporina A, eltrombopag, romiplostina, danazolo o metenolone) durante il periodo di follow-up e prima della prima trasfusione, se presente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Probabilità di avere una trasfusione di sangue nella popolazione con efficacia corrispondente
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Rapporti di rischio grezzo legati alla trasfusione di sangue dopo 6 mesi di follow-up nella popolazione di efficacia abbinata
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi
Baseline, 6 mesi
Rapporti di rischio aggiustati legati alla trasfusione di sangue dopo 6 mesi di follow-up nella popolazione con efficacia corrispondente
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il peso
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Età
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Sesso
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Livello di emoglobina
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Indice di massa corporea (IMC)
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di pazienti con anemia aplastica, per livello di gravità
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di pazienti con diagnosi di trombocitopenia immune (ITP) prima della data indice
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di pazienti con diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) prima della data indice
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di pazienti con comorbidità pre-indice
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di pazienti con uso pre-indice di cloramfenicolo
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Conteggio delle piastrine
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Conteggio dei neutrofili
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di pazienti per terapia di trattamento nella popolazione con efficacia corrispondente
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di pazienti con anemia aplastica nella popolazione di efficacia corrispondente, per livello di gravità
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di pazienti nella popolazione di efficacia corrispondente che hanno interrotto la terapia
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1 e 2 anni
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1 e 2 anni
Probabilità di avere una trasfusione di sangue nell'intervento farmacologico precoce e nell'osservazione attenta dei pazienti abbinati della popolazione efficace
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere un trapianto di cellule staminali (SCT) nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione vigile della popolazione di efficacia
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere globulina anti-timociti (ATG) nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione vigile della popolazione di efficacia
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere trasfusioni di sangue in momenti diversi per categorie di farmaci nella popolazione con efficacia corrispondente
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere SCT in momenti diversi per categorie di farmaci nella popolazione con efficacia abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere ATG in momenti diversi in base alle categorie di farmaci nella popolazione con efficacia abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere un evento di sanguinamento nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione attenta della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere cataratta nell'intervento farmacologico precoce e nell'osservazione attenta dei pazienti abbinati della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere il diabete nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione attenta della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di epatotossicità nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione attenta della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere ipertensione nell'intervento farmacologico precoce e nell'osservazione attenta dei pazienti della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere un'infezione nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione attenta della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere una disfunzione renale nell'intervento farmacologico precoce e nell'osservazione attenta dei pazienti abbinati della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere leucemia mieloide acuta (LMA), leucemia mielomonocitica cronica (CMML) o un'altra leucemia in pazienti abbinati con intervento farmacologico precoce e osservazione vigile della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere MDS nell'intervento farmacologico precoce e nell'osservazione attenta dei pazienti della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere emoglobinuria parossistica notturna (EPN) nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione vigile della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere un evento tromboembolico nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione attenta della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere mielofibrosi nei pazienti abbinati all'intervento farmacologico precoce e all'osservazione attenta della popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere un evento di sanguinamento per categoria di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere cataratta per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere il diabete per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere epatotossicità per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere un'infezione per categoria di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere disfunzione renale per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere AML, CMML o un'altra leucemia per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere MDS per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere EPN per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere un evento tromboembolico per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Probabilità di avere mielofibrosi per categorie di farmaci nella popolazione di sicurezza abbinata
Lasso di tempo: Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni
Per stimare la probabilità è stata utilizzata la tecnica di analisi di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Basale, a 6 e 9 mesi e a 1, 2, 5 e 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

3 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

3 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 ottobre 2024

Primo Inserito (Stimato)

1 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CETB115EJP05

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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