Efectividad de la intervención temprana en la anemia aplásica independiente de transfusiones: un estudio retrospectivo de la base de datos de reclamaciones médicas
30 de octubre de 2024 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Este fue un estudio de cohorte retrospectivo no intervencionista con uso secundario de datos de la base de datos hospitalaria Medical Data Vision (MDV) para evaluar la efectividad de la intervención farmacológica temprana en la prevención de transfusiones en comparación con la observación atenta entre adultos con anemia aplásica independiente de transfusiones (AA). ) pacientes en Japón.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
1603
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tokyo, Japón, 105-6333
- Novartis
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Este fue un estudio de cohorte retrospectivo y no intervencionista.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener al menos un diagnóstico confirmado de AA dentro del período de selección (1 reclamo de paciente hospitalizado o 2 reclamos de paciente ambulatorio según el código de la Clasificación Estadística Internacional de Enfermedades, 10ª Revisión [ICD-10], sin ningún indicador de sospecha).
- Tener entre 15 y 90 años en la fecha índice.
- Tener al menos 3 meses de inscripción continua antes de la fecha índice.
Criterios de exclusión:
- Tener una transfusión de sangre registrada en cualquier momento antes de la fecha índice.
- Tener registrado el tratamiento con globulina antitimocítica (ATG) dentro de los 3 meses posteriores a la fecha índice.
- Tener al menos un registro de prescripción de cualquiera de los tratamientos farmacológicos de interés en cualquier momento anterior a la fecha índice.
- Tener un diagnóstico de leucemia mieloide aguda (AML), leucemia mielomonocítica crónica (CMML) u otra leucemia en cualquier momento antes de la fecha índice.
- Tener una fecha de diagnóstico de AA (sin bandera sospechosa) anterior al inicio de la observación del paciente en la base de datos.
- Tener menos de 6 meses de seguimiento continuo.
Población de seguridad - Criterio de exclusión adicional:
- Tener un diagnóstico de hepatotoxicidad, disfunción renal, hipertensión o diabetes mellitus en cualquier momento antes de la fecha índice.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Grupo de intervención temprana en drogas
Pacientes que tuvieran al menos un registro de prescripción asociado a alguno de los tratamientos farmacológicos de interés (ciclosporina A, eltrombopag, romiplostin, danazol o metenolona) durante cada período de interés antes del primer registro de transfusión durante el período de seguimiento.
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Grupo de observación atenta
Pacientes sin registro de prescripción asociada a alguno de los tratamientos farmacológicos de interés (ciclosporina A, eltrombopag, romiplostina, danazol o metenolona) durante el periodo de seguimiento y antes del registro de la primera transfusión, si la hubiera.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Probabilidad de recibir una transfusión de sangre en la población de eficacia equiparada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Razones de riesgo brutas de recibir una transfusión de sangre después de 6 meses de seguimiento en la población de eficacia equiparada
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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Línea de base, 6 meses
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Índices de riesgo ajustados de recibir una transfusión de sangre después de 6 meses de seguimiento en la población de eficacia equiparada
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Peso
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Años
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Sexo
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Nivel de hemoglobina
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de pacientes con anemia aplásica, por nivel de gravedad
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de pacientes con diagnóstico de trombocitopenia inmunitaria (PTI) antes de la fecha índice
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de pacientes con diagnóstico de síndrome mielodisplásico (MDS) antes de la fecha índice
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de pacientes con comorbilidades previas al índice
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de pacientes con uso de cloranfenicol antes del índice
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Recuento de neutrófilos
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de pacientes por terapia de tratamiento en la población de eficacia equiparada
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de pacientes con anemia aplásica en la población de eficacia equiparada, por nivel de gravedad
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de pacientes de la población de eficacia equiparada que interrumpieron el tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a 1 y 2 años
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a 1 y 2 años
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La probabilidad de recibir una transfusión de sangre en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con los pacientes de la población de eficacia
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de someterse a un trasplante de células madre (SCT) en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con pacientes de la población de eficacia
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de tener globulina antitimocítica (ATG) en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con pacientes de la población de eficacia
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de recibir una transfusión de sangre en diferentes momentos por categorías de fármacos en la población de eficacia equiparada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener SCT en diferentes momentos por categorías de fármacos en la población de eficacia equiparada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener ATG en diferentes momentos por categorías de fármacos en la población de eficacia equiparada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de sufrir un episodio hemorrágico en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de tener cataratas en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con los pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de tener diabetes en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con los pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de sufrir hepatotoxicidad en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de tener hipertensión en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con los pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de sufrir una infección en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con los pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de tener disfunción renal en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener leucemia mieloide aguda (AML), leucemia mielomonocítica crónica (CMML) u otra leucemia en pacientes con intervención farmacológica temprana y observación atenta emparejados de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de tener SMD en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con los pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en pacientes emparejados con intervención farmacológica temprana y observación atenta de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de sufrir un evento tromboembólico en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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La probabilidad de tener mielofibrosis en la intervención farmacológica temprana y la observación atenta coincidieron con los pacientes de la población de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de sufrir un episodio hemorrágico por categoría de fármaco en la población de seguridad comparable
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener cataratas por categorías de medicamentos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener diabetes por categorías de medicamentos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener hepatotoxicidad por categorías de fármacos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener una infección por categorías de medicamentos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener disfunción renal por categorías de fármacos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener AML, CMML u otra leucemia por categorías de medicamentos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener SMD por categorías de medicamentos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener HPN por categorías de medicamentos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de sufrir un evento tromboembólico por categorías de fármacos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Probabilidad de tener mielofibrosis por categorías de medicamentos en la población de seguridad emparejada
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Para estimar la probabilidad se utilizó la técnica de análisis de supervivencia de Kaplan-Meier.
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Línea de base, a los 6 y 9 meses, y a los 1, 2, 5 y 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de mayo de 2022
Finalización primaria (Actual)
3 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
3 de noviembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Estimado)
1 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
1 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CETB115EJP05
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .