Efficacité de l'intervention précoce dans l'anémie aplasique indépendante des transfusions : une étude rétrospective de la base de données sur les réclamations médicales
30 octobre 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Il s'agissait d'une étude de cohorte rétrospective non interventionnelle avec utilisation secondaire des données de la base de données hospitalière Medical Data Vision (MDV) pour évaluer l'efficacité d'une intervention médicamenteuse précoce dans la prévention des transfusions par rapport à l'observation vigilante chez les adultes anémie aplasique indépendante des transfusions (AA). ) patients au Japon.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
1603
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Tokyo, Japon, 105-6333
- Novartis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Il s’agissait d’une étude de cohorte rétrospective et non interventionnelle.
La description
Critères d'intégration :
- Avoir au moins un diagnostic confirmé d'AA au cours de la période de sélection (1 réclamation pour patient hospitalisé ou 2 réclamations ambulatoires selon le code de la Classification statistique internationale des maladies, 10e révision [ICD-10], sans aucun indicateur de suspicion).
- Être âgé de 15 à 90 ans à la date de l'index.
- Avoir au moins 3 mois d'inscription continue avant la date d'indexation.
Critères d'exclusion :
- Avoir une transfusion sanguine enregistrée à tout moment avant la date d'index.
- Avoir un traitement anti-thymocyte globuline (ATG) enregistré dans les 3 mois suivant la date d'indexation.
- Avoir au moins un dossier d’ordonnance pour l’un des traitements médicamenteux d’intérêt à tout moment avant la date d’indexation.
- Avoir un diagnostic de leucémie myéloïde aiguë (LAM), de leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) ou d'une autre leucémie à tout moment avant la date d'indexation.
- Avoir un diagnostic AA (sans signalement de suspicion) antérieur au début de l'observation du patient dans la base de données.
- Avoir moins de 6 mois de suivi continu.
Population de sécurité - Critère d'exclusion supplémentaire :
- Avoir un diagnostic d'hépatotoxicité, de dysfonctionnement rénal, d'hypertension ou de diabète sucré à tout moment avant la date d'indexation.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Groupe d'intervention précoce en matière de drogue
Patients qui avaient au moins un dossier de prescription associé à l'un des traitements médicamenteux d'intérêt (cyclosporine A, eltrombopag, romiplostine, danazol ou méthénolone) au cours de chaque période d'intérêt avant le premier dossier de transfusion au cours de la période de suivi.
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Groupe d'observation vigilante
Patients sans dossier de prescription associé à l'un des traitements médicamenteux d'intérêt (cyclosporine A, eltrombopag, romiplostine, danazol ou méthénolone) pendant la période de suivi et avant le premier dossier de transfusion, le cas échéant.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Probabilité d'avoir une transfusion sanguine dans la population à efficacité correspondante
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Rapports bruts de risque de transfusion sanguine après 6 mois de suivi dans la population à efficacité appariée
Délai: Base de référence, 6 mois
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Base de référence, 6 mois
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Rapports de risque ajustés d'avoir une transfusion sanguine après 6 mois de suivi dans la population à efficacité appariée
Délai: 6 mois
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Lester
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Âge
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Sexe
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Niveau d'hémoglobine
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Nombre de patients atteints d'anémie aplasique, par niveau de gravité
Délai: Référence
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Référence
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Nombre de patients présentant un diagnostic de thrombocytopénie immunitaire (PTI) avant la date d'indexation
Délai: Référence
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Référence
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Nombre de patients présentant un diagnostic de syndrome myélodysplasique (SMD) avant la date d'indexation
Délai: Référence
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Référence
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Nombre de patients présentant des comorbidités pré-index
Délai: Référence
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Référence
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Nombre de patients ayant utilisé du chloramphénicol avant l'index
Délai: Référence
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Référence
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Numération plaquettaire
Délai: Référence
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Référence
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Nombre de neutrophiles
Délai: Référence
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Référence
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Nombre de patients par traitement dans la population à efficacité correspondante
Délai: Référence
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Référence
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Nombre de patients atteints d'anémie aplasique dans la population d'efficacité appariée, par niveau de gravité
Délai: Référence
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Référence
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Nombre de patients dans la population à efficacité équivalente qui ont arrêté le traitement
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois et à 1 et 2 ans
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Au départ, à 6 et 9 mois et à 1 et 2 ans
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La probabilité d'avoir une transfusion sanguine lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondait aux patients de la population d'efficacité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une transplantation de cellules souches (SCT) lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondant aux patients de la population d'efficacité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir de la globuline anti-thymocyte (ATG) lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondant aux patients de la population d'efficacité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une transfusion sanguine à différents moments par catégories de médicaments dans la population à efficacité appariée
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une SCT à différents moments par catégories de médicaments dans la population à efficacité appariée
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir de l'ATG à différents moments par catégories de médicaments dans la population à efficacité appariée
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir un événement hémorragique lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante chez les patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La probabilité d'avoir une cataracte lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondait aux patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La probabilité d'être diabétique lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondait aux patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une hépatotoxicité lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondant aux patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La probabilité de souffrir d'hypertension lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondait aux patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une infection lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondant aux patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir un dysfonctionnement rénal lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante chez les patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'être atteint d'une leucémie myéloïde aiguë (LMA), d'une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) ou d'une autre leucémie lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante des patients appariés de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La probabilité d'avoir un SMD lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondait aux patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante chez des patients appariés de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir un événement thromboembolique lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante chez les patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité de souffrir de myélofibrose lors d'une intervention médicamenteuse précoce et d'une observation vigilante correspondant aux patients de la population de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir un événement hémorragique par catégories de médicaments dans la population appariée en matière de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'être atteint de cataracte par catégories de médicaments dans la population appariée en matière de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'être diabétique selon les catégories de médicaments dans la population appariée en matière de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une hépatotoxicité par catégories de médicaments dans la population appariée en matière de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une infection par catégories de médicaments dans la population de sécurité appariée
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité de souffrir d'insuffisance rénale par catégorie de médicaments dans la population appariée en matière de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'être atteint de LMA, de CMML ou d'une autre leucémie par catégories de médicaments dans la population de sécurité appariée
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir un SMD par catégorie de médicaments dans la population appariée en termes de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir une HPN par catégories de médicaments dans la population appariée en termes de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité d'avoir un événement thromboembolique par catégories de médicaments dans la population appariée en matière d'innocuité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Probabilité de souffrir de myélofibrose par catégories de médicaments dans la population appariée en matière de sécurité
Délai: Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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La technique d'analyse de survie de Kaplan-Meier a été utilisée pour estimer la probabilité.
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Au départ, à 6 et 9 mois, et à 1, 2, 5 et 10 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 mai 2022
Achèvement primaire (Réel)
3 novembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
3 novembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 octobre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 octobre 2024
Première publication (Estimé)
1 novembre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
1 novembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 octobre 2024
Dernière vérification
1 octobre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CETB115EJP05
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .