Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektiviteten av tidlig intervensjon i transfusjonsuavhengig aplastisk anemi: en retrospektiv medisinsk påstandsdatabasestudie

30. oktober 2024 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
Dette var en retrospektiv ikke-intervensjonell kohortstudie med sekundær bruk av data fra Medical Data Vision (MDV) sykehusbasert database for å evaluere effektiviteten av tidlig medikamentintervensjon for å forhindre transfusjon sammenlignet med aktsom observasjon blant voksen transfusjonsuavhengig aplastisk anemi (AA). ) pasienter i Japan.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

1603

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Tokyo, Japan, 105-6333
        • Novartis

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Dette var en retrospektiv, ikke-intervensjonell kohortstudie.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Å ha minst én bekreftet diagnose av AA innen utvelgelsesperioden (1 poliklinisk eller 2 poliklinisk krav i henhold til International Statistical Classification of Diseases, 10th Revision [ICD-10]-kode, uten noen mistankeflagg).
  • Å være i alderen 15 til 90 år på indeksdatoen.
  • Å ha minst 3 måneder med kontinuerlig påmelding før indeksdatoen.

Ekskluderingskriterier:

  • Å få registrert en blodoverføring når som helst før indeksdatoen.
  • Har anti-tymocytt globulin (ATG) behandling registrert innen 3 måneder etter indeksdatoen.
  • Å ha minst én reseptoppføring for noen av de aktuelle legemiddelbehandlingene før indeksdatoen.
  • Å ha en diagnose av akutt myeloid leukemi (AML), kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) eller annen leukemi når som helst før indeksdatoen.
  • Å ha en AA-diagnose (uten mistenkelig flagg) dato tidligere enn starten av pasientens observasjon i databasen.
  • Har mindre enn 6 måneders kontinuerlig oppfølging.

Sikkerhetspopulasjon – ytterligere eksklusjonskriterium:

- Å ha en diagnose av levertoksisitet, nyredysfunksjon, hypertensjon eller diabetes mellitus når som helst før indeksdatoen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Tidlig narkotikaintervensjonsgruppe
Pasienter som hadde minst én reseptjournal knyttet til noen av de aktuelle legemiddelbehandlingene (ciklosporin A, eltrombopag, romiplostin, danazol eller metenolon) i løpet av hver interesseperiode før den første transfusjonsjournalen under oppfølgingsperioden.
Vaken observasjonsgruppe
Pasienter uten reseptbelagte journal knyttet til noen av de aktuelle legemiddelbehandlingene (ciklosporin A, eltrombopag, romiplostin, danazol eller metenolon) under oppfølgingsperioden og før den første transfusjonsjournalen, hvis noen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sannsynlighet for å ha blodoverføring i den matchede effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Råfareforhold for å ha blodoverføring etter 6 måneders oppfølging i den matchede effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
Utgangspunkt, 6 måneder
Justerte fareforhold for å ha blodoverføring etter 6 måneders oppfølging i den matchede effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vekt
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Alder
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Kjønn
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Hemoglobinnivå
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall pasienter med aplastisk anemi, per alvorlighetsgrad
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall pasienter med immun trombocytopeni (ITP) diagnose før indeksdato
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) diagnose før indeksdato
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall pasienter med pre-indeks komorbiditeter
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall pasienter med pre-indeks bruk av kloramfenikol
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall blodplater
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall nøytrofiler
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall pasienter per behandlingsterapi i den matchede effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall pasienter med aplastisk anemi i den matchede effektivitetspopulasjonen, per alvorlighetsgrad
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Antall pasienter i Matched Effectiveness-populasjonen som avsluttet behandlingen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1 og 2 år
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1 og 2 år
Sannsynlighet for å ha blodtransfusjon ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha stamcelletransplantasjon (SCT) ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha anti-thymocyttglobulin (ATG) ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha blodtransfusjon på forskjellige tidspunkter etter medikamentkategorier i den matchede effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha SCT på forskjellige tidspunkter etter medikamentkategorier i den matchede effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha ATG på forskjellige tidspunkter etter medikamentkategorier i den matchede effektivitetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha en blødningshendelse ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha grå stær ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha diabetes ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha levertoksisitet ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha hypertensjon ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha en infeksjon ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha nedsatt nyrefunksjon ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha akutt myeloid leukemi (AML), kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) eller annen leukemi ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha MDS ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha en tromboembolisk hendelse ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha myelofibrose ved tidlig legemiddelintervensjon og vaktsom observasjon matchet pasienter fra sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha en blødningshendelse etter medikamentkategorier i den samsvarende sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha grå stær etter medikamentkategorier i den samsvarende sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha diabetes etter legemiddelkategorier i den samsvarende sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha levertoksisitet etter legemiddelkategorier i den matchede sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha en infeksjon etter medikamentkategorier i den samsvarende sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha nedsatt nyrefunksjon etter legemiddelkategorier i den matchede sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha AML, CMML eller annen leukemi etter legemiddelkategorier i den matchede sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha MDS etter medikamentkategorier i den samsvarende sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha PNH etter legemiddelkategorier i den matchede sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha en tromboembolisk hendelse etter legemiddelkategorier i den matchede sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Sannsynlighet for å ha myelofibrose etter legemiddelkategorier i den matchede sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år
Kaplan-Meier overlevelsesanalyseteknikk ble brukt for å estimere sannsynlighet.
Baseline, ved 6 og 9 måneder, og ved 1, 2, 5 og 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

3. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

3. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2024

Først lagt ut (Antatt)

1. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CETB115EJP05

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere