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嚢胞性リンパ奇形の治療のためのシロリムスの異なる用量

2024年12月27日 更新者：Yi Ji、West China Hospital
この研究の目的は、嚢胞性リンパ奇形の治療におけるシロリムスのさまざまな濃度勾配の有効性と安全性を比較することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

嚢胞性リンパ奇形は、リンパ系の異常な発達によって引き起こされる疾患であり、リンパ管の異常な拡張および/または構造的障害を特徴とします。 これらの異常はリンパ液の蓄積を引き起こし、局所的な腫れや痛みを引き起こし、さらには臓器の機能に影響を与える可能性があります。 嚢胞性リンパ奇形は、皮膚、軟組織、内臓など、体のどこにでも発生する可能性があります。

ラパマイシンとしても知られるシロリムスは、主に臓器移植後の拒絶反応を防ぐために使用される免疫抑制剤です。 近年の研究により、シロリムスにはリンパ奇形の治療において一定の可能性があることが示されています。

しかし、長期にわたる高用量のシロリムス治療は、口腔粘膜炎などの一般的な合併症を引き起こす可能性があり、患者の生活の質に影響を与えます。 ラパマイシン血漿濃度をよりきめ細かく制御することは、治療効果を向上させ、合併症の発生率を減らすのに役立つ可能性があります。 したがって、我々は、低用量ラパマイシンが患者の予後に有益であるかどうかを理解するためにこの研究を実施しました。

研究の種類

介入

入学 (推定)

150

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • 募集
        • West China Hospital of Sichuan University
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Yi Ji

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 次の特性を持つ LM を示します。

    1. 男性と女性。
    2. 0歳から18歳まで。
    3. LM の診断は、地元の研究者と、四川大学西中国病院の集学的血管異常グループの総意によって、以下に基づいて確認されました。

生検;互換性のある MRI 所見。病歴と臨床的特徴。

除外基準:

  1. シロリムスの投与が禁忌の患者（例：シロリムスまたは他のラパマイシン類似体に対するアレルギーのある患者）
  2. -研究登録前1週間以内に化学療法、塞栓術、コルチコステロイド、プロプラノロール、硬化療法またはその他の治験薬に曝露された。
  3. 患者は登録前2週間以内に大きな手術を受けた歴がある。
  4. シロリムスまたは他のmTOR阻害剤による治療歴のある患者。
  5. 登録時に抗生物質の静脈内投与と定義される、重大な局所的または全身的な制御されていない感染症の既知の証拠。
  6. 研究への参加を危うくする可能性のある重度のおよび/または制御されていない医学的疾患の併発（例: 管理されていない糖尿病、管理されていない高血圧、重度の栄養失調、慢性肝臓または腎臓疾患、活動性の上部消化管潰瘍）。
  7. 胃腸機能の障害または慢性胃腸疾患により、シロリムスの吸収が大きく変化する可能性があります。

  8. 肝機能が不十分な患者：

    総ビリルビンが年齢の正常値（ULN）の上限の1.5倍以上、アラニンアミノトランスフェラーゼおよびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼが年齢のULNの2.5倍以上。

  9. 腎機能が不十分な患者：

    0～5 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) が 0.8。 6～10歳の最大血清クレアチニン（mg/dL）は1.0。 11～14 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) は 1.2。

  10. 適切な骨髄機能:

    好中球の絶対数が 1 × 109/L 未満;

  11. 5年以内の悪性腫瘍の病歴;
  12. HIV感染または既知の免疫不全;
  13. IH以外の適応症に対するコルチコステロイド、ビンクリスチン、インターフェロン-α、シロリムス、またはタクロリムスによる治療の適応症。
  14. 研究の治療および評価計画に参加またはフォローアップできない患者。
  15. インフォームドコンセントを与えることができない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低用量のシロリムス
シロリムスの血漿トラフ濃度は、シロリムスの用量を調整することで 5 ～ 8 ng/ml の範囲内に 1 年間維持されます。
薬：シロリムス (ラパミューン)
同じ薬を異なる用量で使用する
他の名前：
  • ラパマイシン
  • ラパミューン
アクティブコンパレータ：高用量のシロリムス
シロリムスの血漿トラフ濃度は、シロリムスの用量を調整することにより 1 年間 10 ～ 15 ng/ml の範囲内に維持されます。
薬：シロリムス (ラパミューン)
同じ薬を異なる用量で使用する
他の名前：
  • ラパマイシン
  • ラパミューン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12か月目に客観的な反応を達成した患者の割合
時間枠：12ヶ月
客観的な反応は、ベースラインと比較して LM 体積が 20% 以上減少したことと定義されました。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者の生活の質（QOL）
時間枠：12ヶ月
小児QOLインベントリ（PedsQLTM）4.0遺伝的コア乳児スケール（2歳未満）または小児QOLインベントリ（PedsQLTM）4.0遺伝的コアスケール（2～18歳）を使用しました。
12ヶ月
有害事象の頻度
時間枠：12ヶ月
有害事象の頻度（例： 胃腸障害、血液およびリンパ系障害、代謝障害またはその他の異常な検査結果、皮膚障害および全身障害など）研究者によって収集され、保護者によって報告された。 すべての有害事象は収集され、有害事象の共通用語基準、バージョン 5.0 (CTCAE v5.0) に従って等級付けされました。 有害事象の因果関係は学際的なスタッフによって判断され、決定的に関連しない、おそらく関連しない、関連する可能性がある、おそらく関連する、または決定的に関連すると分類された。 研究者の裁量で行われた用量の減量、中断、中止はすべて記録されました。
12ヶ月
6か月目に客観的な反応を達成した患者の割合
時間枠：6ヶ月
客観的な反応は、ベースラインと比較して LM 体積が 20% 以上減少したことと定義されました。
6ヶ月
病変反応
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
主要エンドポイントは次のように分類されました。 - 完全な退縮: 測定された LM の 100% の分解能。 -ほぼ完全な退縮は、75% 以上 100% 未満の減少として定義されました。 -部分退縮は、20%以上75%未満の減少として定義されました。 -変化なしは、LM 病変の体積の <20% 増加および <20% 減少として定義されました。 -さらなる成長は、測定されたベースライン体積と比較してインデックス LM の体積が 20% 以上増加することと定義されました。 病変反応は、全体的な病変反応率と良好な病変反応率でした。 全体的な病変反応には、完全な、ほぼ完全な、および部分的な退縮が含まれていました。 良好な病変反応には、完全またはほぼ完全な退縮が含まれます。
6ヶ月と12ヶ月
病気の後遺症
時間枠：12ヶ月
疾患の後遺症は、12 か月目に施設調査員によって評価されました。 施設の調査員は、患者の四肢の腫れ（ある場合）、一般的な身体活動、および運動レベルを評価しました。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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West China Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月30日

一次修了 (推定)

2026年12月30日

研究の完了 (推定)

2026年12月30日

試験登録日

最初に提出

2024年10月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月31日

最初の投稿 (実際)

2024年11月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月27日

最終確認日

2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RCT20241029

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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