Diverse dosi di Sirolimus per il trattamento delle malformazioni linfatiche cistiche

Criteri di inclusione:

• Presentando una LM con le seguenti caratteristiche:

  1. Maschio e femmina;
  2. Tra 0 e 18 anni;
  3. La diagnosi di LM è stata confermata da ricercatori locali e dal consenso del nostro gruppo multidisciplinare di anomalie vascolari presso il West China Hospital dell'Università di Sichuan sulla base di:

Biopsia; Reperti MRI compatibili; Anamnesi e caratteristiche cliniche.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti a cui è controindicata la somministrazione di sirolimus (ad esempio, quelli con allergia al sirolimus o ad altri analoghi della rapamicina)
2. Esposizione a chemioterapia, embolizzazione, corticosteroidi, propranololo, scleroterapia o qualsiasi altro agente sperimentale entro 1 settimana prima dell'arruolamento nello studio;
3. I pazienti avevano una storia di un intervento chirurgico importante entro 2 settimane prima dell'arruolamento;
4. Pazienti che hanno una storia di trattamento con sirolimus o altri inibitori di mTOR;
5. Qualsiasi evidenza nota di significativa infezione locale o sistemica non controllata, definita come somministrazione di antibiotici per via endovenosa al momento dell'arruolamento;
6. Patologie mediche gravi e/o non controllate concomitanti che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio (ad es. diabete non controllato, ipertensione non controllata, malnutrizione grave, malattia cronica epatica o renale, ulcerazione attiva del tratto gastrointestinale superiore).
7. Compromissione della funzione gastrointestinale o malattia gastrointestinale cronica che può alterare significativamente l'assorbimento di sirolimus.

8. Pazienti con funzionalità epatica inadeguata:

   Bilirubina totale superiore o uguale a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età e alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi superiori o uguali a 2,5 volte l'ULN per l'età.

9. Pazienti con funzionalità renale inadeguata:

   0-5 anni di età, creatinina sierica massima (mg/dL) pari a 0,8; 6-10 anni di età, creatinina sierica massima (mg/dL) pari a 1,0; 11-14 anni di età, creatinina sierica massima (mg/dL) pari a 1,2;

10. Funzione adeguata del midollo osseo:

    Conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1 × 109/L;

11. Storia di una neoplasia entro 5 anni;
12. Infezione da HIV o immunodeficienza nota;
13. Indicazione per il trattamento con corticosteroidi, vincristina, interferone-α, sirolimus o tacrolimus per un'indicazione diversa dall'IH;
14. Pazienti con incapacità di partecipare o seguire il piano di trattamento e valutazione dello studio;
15. Impossibilità di prestare il consenso informato.