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不同剂量西罗莫司治疗囊性淋巴管畸形

2024年12月27日 更新者：Yi Ji、West China Hospital
本研究的目的是比较不同浓度梯度西罗莫司治疗囊性淋巴管畸形的疗效和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

囊性淋巴管畸形是由淋巴系统发育异常引起的疾病，其特征是淋巴管异常扩张和/或结构紊乱。 这些异常可能导致淋巴液积聚，引起局部肿胀、疼痛，甚至影响器官功能。 囊性淋巴管畸形可发生在身体的任何部位，包括皮肤、软组织、内脏器官等。

西罗莫司又名雷帕霉素，是一种免疫抑制剂，主要用于预防器官移植后的排斥反应。 近年来研究表明西罗莫司在治疗淋巴管畸形方面具有一定的潜力。

然而，长期大剂量西罗莫司治疗会引起一些常见的并发症，如口腔粘膜炎，影响患者的生活质量。 更细粒度地控制雷帕霉素血浆浓度可能有助于提高治疗效果并降低并发症的发生率。 因此，我们进行本研究来了解低剂量雷帕霉素是否有益于患者的预后。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

150

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • 招聘中
        • West China Hospital of Sichuan University
        • 接触：
        • 接触：
        • 接触：
          • Yi Ji

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 呈现具有以下特征的 LM：

    1. 男女;
    2. 0至18岁之间；
    3. LM 诊断由当地研究人员和四川大学华西医院多学科血管异常小组的共识确认，基于：

活检；兼容的 MRI 结果；病史和临床特征。

排除标准：

  1. 禁忌使用西罗莫司的患者（例如对西罗莫司或其他雷帕霉素类似物过敏的患者）
  2. 入组研究前 1 周内接触过化疗、栓塞、皮质类固醇、普萘洛尔、硬化疗法或任何其他研究药物；
  3. 患者入组前2周内有过重大手术史；
  4. 有西罗莫司或其他mTOR抑制剂治疗史的患者；
  5. 任何已知的明显局部或全身不受控制感染的证据，定义为在入组时接受静脉注射抗生素；
  6. 并发的严重和/或不受控制的疾病可能会影响研究的参与（例如， 未控制的糖尿病、未控制的高血压、严重营养不良、慢性肝病或肾病、活动性上消化道溃疡）。
  7. 胃肠道功能受损或慢性胃肠道疾病可能会显着改变西罗莫司的吸收。

  8. 肝功能不足的患者：

    总胆红素高于或等于年龄正常上限 (ULN) 的 1.5 倍，丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶高于或等于年龄正常上限 (ULN) 的 2.5 倍。

  9. 肾功能不全的患者：

    0-5岁最大血清肌酐（mg/dL）为0.8； 6-10岁最大血清肌酐（mg/dL）为1.0； 11-14岁最大血清肌酐（mg/dL）为1.2；

  10. 充足的骨髓功能：

    中性粒细胞绝对计数低于1×109/L；

  11. 5年内有恶性肿瘤病史；
  12. HIV 感染或已知的免疫缺陷；
  13. 使用皮质类固醇、长春新碱、干扰素-α、西罗莫司或他克莫司治疗 IH 以外的适应症的指征；
  14. 在研究治疗和评估计划期间无法参与或随访的患者；
  15. 无法给予知情同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：小剂量西罗莫司
通过调整西罗莫司剂量，将西罗莫司的血浆谷浓度维持在5-8 ng/ml范围内，持续1年。
药品：西罗莫司（RAPAMUNE）
使用同一药物的不同剂量
其他名称：
  • 雷帕霉素
  • 拉帕蒙
有源比较器：高剂量西罗莫司
通过调整西罗莫司剂量，将西罗莫司的血浆谷浓度维持在10-15 ng/ml范围内，持续1年。
药品：西罗莫司（RAPAMUNE）
使用同一药物的不同剂量
其他名称：
  • 雷帕霉素
  • 拉帕蒙

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 12 个月时达到客观缓解的患者比例
大体时间：12个月
客观缓解定义为 LM 体积与基线相比减少 ≥20%。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
患者的生活质量 (QOL)
大体时间：12个月
使用儿科生活质量量表 (PedsQLTM) 4.0 遗传核心婴儿量表（<2 岁）或儿科生活质量量表 (PedsQLTM) 4.0 遗传核心量表（2-18 岁）。
12个月
不良事件发生频率
大体时间：12个月
不良事件的频率（例如 胃肠道疾病、血液和淋巴系统疾病、代谢疾病或其他异常实验室结果、皮肤疾病和一般疾病等）由研究者收集并由家长报告。 所有不良事件均根据不良事件通用术语标准 5.0 版 (CTCAE v5.0) 进行收集和分级。 不良事件的因果关系由多学科工作人员确定，并分类为明确不相关、可能不相关、可能相关、可能相关或明确相关。 记录研究者自行决定的任何剂量减少、中断或停止。
12个月
第 6 个月达到客观缓解的患者比例
大体时间：6个月
客观缓解定义为 LM 体积与基线相比减少 ≥20%。
6个月
病变反应
大体时间：6个月和12个月
主要终点分类如下： - 完全复合：测量的 LM 分辨率为 100%； -几乎完全复旧定义为下降≥75%且<100%； -部分复旧定义为下降≥20%且<75%； -无变化定义为 LM 病变体积增加 <20% 和减少 <20%； -进一步增长定义为与测量的基线体积相比，指数LM体积增加≥20%。 病变反应为总体病变反应率和良好病变反应率。 总体病变反应包括完全消退、几乎完全消退和部分消退。 良好的病变反应包括完全和几乎完全复旧。
6个月和12个月
疾病后遗症
大体时间：12个月
现场调查人员在第 12 个月对疾病后遗症进行了评估。 现场调查人员评估了患者的四肢肿胀（如果有）、一般体力活动和运动水平。
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

West China Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年11月30日

初级完成 (估计的)

2026年12月30日

研究完成 (估计的)

2026年12月30日

研究注册日期

首次提交

2024年10月31日

首先提交符合 QC 标准的

2024年10月31日

首次发布 (实际的)

2024年11月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年12月27日

最后验证

2024年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RCT20241029

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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