Verschillende doses sirolimus voor de behandeling van cystische lymfatische malformaties

Inclusiecriteria:

• Een LM presenteren met de volgende kenmerken:

  1. Man en vrouw;
  2. Tussen 0 en 18 jaar;
  3. De LM-diagnose werd bevestigd door lokale onderzoekers en door consensus van onze multidisciplinaire vasculaire anomaliegroep in het West China Hospital van de Sichuan Universiteit, op basis van:

Biopsie; Compatibele MRI-bevindingen; Geschiedenis en klinische kenmerken.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten bij wie de toediening van sirolimus gecontra-indiceerd is (bijvoorbeeld patiënten met een allergie voor sirolimus of een ander rapamycine-analoog)
2. Blootstelling aan chemotherapie, embolisatie, corticosteroïden, propranolol, sclerotherapie of andere onderzoeksmiddelen binnen 1 week vóór deelname aan het onderzoek;
3. Patiënten hadden een voorgeschiedenis van een grote operatie binnen 2 weken vóór inschrijving;
4. Patiënten met een voorgeschiedenis van behandeling met sirolimus of een andere mTOR-remmer;
5. Elk bekend bewijs van significante lokale of systemische ongecontroleerde infectie, gedefinieerd als het ontvangen van intraveneuze antibiotica op het moment van inschrijving;
6. Gelijktijdige ernstige en/of ongecontroleerde medische ziekten die deelname aan het onderzoek in gevaar kunnen brengen (bijv. ongecontroleerde diabetes, ongecontroleerde hypertensie, ernstige ondervoeding, chronische lever- of nierziekte, actieve ulceratie van het bovenste maagdarmkanaal).
7. Verslechtering van de gastro-intestinale functie of chronische gastro-intestinale aandoeningen die de absorptie van sirolimus aanzienlijk kunnen veranderen.

8. Patiënten met een inadequate leverfunctie:

   Totaal bilirubine hoger dan of gelijk aan 1,5 x de bovengrens van de normaalwaarde (ULN) voor leeftijd en alanineaminotransferase en aspartaataminotransferase hoger dan of gelijk aan 2,5 x de ULN voor leeftijd.

9. Patiënten met een ontoereikende nierfunctie:

   0-5 jaar maximaal serumcreatinine (mg/dl) van 0,8; 6-10 jaar maximaal serumcreatinine (mg/dl) van 1,0; 11-14 jaar, maximale serumcreatinine (mg/dl) van 1,2;

10. Adequate beenmergfunctie:

    Absoluut aantal neutrofielen lager dan 1 × 109/l;

11. Voorgeschiedenis van een maligniteit binnen 5 jaar;
12. HIV-infectie of bekende immunodeficiëntie;
13. Indicatie voor behandeling met corticosteroïden, vincristine, interferon-α, sirolimus of tacrolimus voor een andere indicatie dan IH;
14. Patiënten bij wie het niet mogelijk is deel te nemen aan of follow-up te geven tijdens het behandel- en beoordelingsplan van het onderzoek;
15. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.