Olika doser av Sirolimus för behandling av cystiska lymfatiska missbildningar

Inklusionskriterier:

• Presentera en LM med följande egenskaper:

  1. Man och kvinna;
  2. mellan 0 och 18 år;
  3. LM-diagnos bekräftades av lokala utredare och konsensus från vår multidisciplinära vaskulära anomaligrupp vid West China Hospital vid Sichuan University baserat på:

Biopsi; Kompatibla MRT-fynd; Historik och kliniska egenskaper.

Uteslutningskriterier:

1. Patienter som är kontraindicerade för administrering av sirolimus (t.ex. de som är allergiska mot sirolimus eller annan rapamycinanalog)
2. Exponering för kemoterapi, embolisering, kortikosteroider, propranolol, skleroterapi eller andra undersökningsmedel inom 1 vecka före inskrivning i studien;
3. Patienterna hade en historia av en större operation inom 2 veckor före inskrivningen;
4. Patienter som tidigare har behandlats med sirolimus eller annan mTOR-hämmare;
5. Alla kända tecken på betydande lokal eller systemisk okontrollerad infektion, definierad som att ha fått intravenös antibiotika vid tidpunkten för inskrivningen;
6. Samtidiga allvarliga och/eller okontrollerade medicinska sjukdomar som kan äventyra deltagandet i studien (t. okontrollerad diabetes, okontrollerad hypertoni, allvarlig undernäring, kronisk lever- eller njursjukdom, aktiv sårbildning i övre mag-tarmkanalen).
7. Nedsatt mag-tarmfunktion eller kronisk gastrointestinal sjukdom som avsevärt kan förändra absorptionen av sirolimus.

8. Patienter med otillräcklig leverfunktion:

   Totalt bilirubin högre än eller lika med 1,5 × den övre gränsen för det normala (ULN) för ålder och alaninaminotransferas och aspartataminotransferas högre än eller lika med 2,5 × ULN för ålder.

9. Patienter med otillräcklig njurfunktion:

   0-5 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 0,8; 6-10 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,0; 11-14 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,2;

10. Tillräcklig benmärgsfunktion:

    Absolut neutrofilantal lägre än 1 × 109/L;

11. Historik av en malignitet inom 5 år;
12. HIV-infektion eller känd immunbrist;
13. Indikation för behandling med kortikosteroider, vinkristin, interferon-α, sirolimus eller takrolimus för en annan indikation än IH;
14. Patienter med oförmåga att delta i eller följa upp under studiens behandlings- och bedömningsplan;
15. Oförmåga att ge informerat samtycke.