Erilaiset sirolimuusiannokset kystisten lymfaattisten epämuodostumien hoitoon

Sisällön kriteerit:

• Esitetään LM, jolla on seuraavat ominaisuudet:

  1. Mies ja nainen;
  2. 0–18 vuoden ikä;
  3. Paikalliset tutkijat ja Sichuanin yliopiston Länsi-Kiinan sairaalan monitieteinen verisuonihäiriöryhmämme yksimielisyys vahvistivat LM-diagnoosi perustuen:

Biopsia; Yhteensopivat MRI-löydökset; Historia ja kliiniset ominaisuudet.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joille sirolimuusin antaminen on vasta-aiheista (esim. potilaat, jotka ovat allergisia sirolimuusille tai muulle rapamysiinianalogille)
2. Altistuminen kemoterapialle, embolisaatiolle, kortikosteroideille, propranololille, skleroterapialle tai muille tutkimusaineille 1 viikon sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista;
3. Potilailla on ollut suuri leikkaus 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista;
4. Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa sirolimuusilla tai muilla mTOR-estäjillä;
5. Kaikki tunnetut todisteet merkittävästä paikallisesta tai systeemisestä hallitsemattomasta infektiosta, joka määritellään suonensisäisen antibiootin saamisena ilmoittautumishetkellä;
6. Samanaikaiset vakavat ja/tai hallitsemattomat lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat vaarantaa tutkimukseen osallistumisen (esim. hallitsematon diabetes, hallitsematon verenpainetauti, vakava aliravitsemus, krooninen maksa- tai munuaissairaus, aktiivinen ylemmän maha-suolikanavan haavauma).
7. Ruoansulatuskanavan toiminnan heikkeneminen tai krooninen maha-suolikanavan sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa sirolimuusin imeytymistä.

8. Potilaat, joilla on riittämätön maksan toiminta:

   Kokonaisbilirubiini on suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 × iän normaalin yläraja (ULN) ja alaniiniaminotransferaasi ja aspartaattiaminotransferaasi vähintään 2,5 × iän ULN.

9. Potilaat, joilla on riittämätön munuaisten toiminta:

   0-5-vuotiaat seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) 0,8; 6-10-vuotiaat seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) 1,0; 11-14-vuotiaat seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) 1,2;

10. Riittävä luuytimen toiminta:

    Absoluuttinen neutrofiilien määrä pienempi kuin 1 × 109/l;

11. Pahanlaatuinen kasvain historiassa 5 vuoden sisällä;
12. HIV-infektio tai tunnettu immuunipuutos;
13. Hoitoaihe kortikosteroideilla, vinkristiinillä, interferoni-α:lla, sirolimuusilla tai takrolimuusilla muuhun kuin IH-indikaatioon;
14. Potilaat, jotka eivät voi osallistua tutkimuksen hoito- ja arviointisuunnitelmaan tai seurata sen aikana;
15. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.