Différentes doses de sirolimus pour le traitement des malformations lymphatiques kystiques

Critères d'intégration :

• Présentant un LM avec les caractéristiques suivantes :

  1. Mâle et femelle ;
  2. Entre 0 et 18 ans ;
  3. Le diagnostic de LM a été confirmé par les enquêteurs locaux et par consensus de notre groupe multidisciplinaire sur les anomalies vasculaires de l'hôpital de Chine occidentale de l'Université du Sichuan sur la base de :

Biopsie; Résultats IRM compatibles ; Histoire et caractéristiques cliniques.

Critères d'exclusion :

1. Patients contre-indiqués pour l'administration de sirolimus (par exemple, ceux présentant une allergie au sirolimus ou à un autre analogue de la rapamycine)
2. Exposition à la chimiothérapie, à l'embolisation, aux corticostéroïdes, au propranolol, à la sclérothérapie ou à tout autre agent expérimental dans les semaines précédant l'inscription à l'étude ;
3. Les patients avaient des antécédents d'intervention chirurgicale majeure dans les 2 semaines précédant l'inscription ;
4. Patients ayant des antécédents de traitement par sirolimus ou un autre inhibiteur de mTOR ;
5. Toute preuve connue d'une infection locale ou systémique non contrôlée, définie comme la réception d'antibiotiques par voie intraveineuse au moment de l'inscription ;
6. Maladies médicales graves et/ou incontrôlées concomitantes qui pourraient compromettre la participation à l'étude (par ex. diabète non contrôlé, hypertension non contrôlée, malnutrition sévère, maladie chronique du foie ou des reins, ulcération active du tractus gastro-intestinal supérieur).
7. Altération de la fonction gastro-intestinale ou maladie gastro-intestinale chronique pouvant altérer de manière significative l'absorption du sirolimus.

8. Patients présentant une fonction hépatique insuffisante :

   Bilirubine totale supérieure ou égale à 1,5 × la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge et alanine aminotransférase et aspartate aminotransférase supérieures ou égales à 2,5 × la LSN pour l'âge.

9. Patients présentant une fonction rénale insuffisante :

   0 à 5 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) de 0,8 ; 6 à 10 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) de 1,0 ; 11-14 ans créatinine sérique maximale (mg/dL) de 1,2 ;

10. Fonction adéquate de la moelle osseuse :

    Nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1 × 109/L ;

11. Antécédents de tumeur maligne dans les 5 ans ;
12. Infection par le VIH ou immunodéficience connue ;
13. Indication du traitement par corticostéroïdes, vincristine, interféron-α, sirolimus ou tacrolimus pour une indication autre que l'IH ;
14. Patients incapables de participer ou de suivre le plan de traitement et d'évaluation de l'étude ;
15. Incapacité de donner un consentement éclairé.