Ulike doser av Sirolimus for behandling av cystiske lymfatiske misdannelser

Inkluderingskriterier:

• Presentere en LM med følgende egenskaper:

  1. Mann og kvinne;
  2. mellom 0 og 18 år;
  3. LM-diagnose ble bekreftet av lokale etterforskere og ved konsensus fra vår tverrfaglige vaskulære anomaligruppe ved West China Hospital ved Sichuan University basert på:

Biopsi; Kompatible MR-funn; Anamnese og kliniske trekk.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter som er kontraindisert for administrering av sirolimus (f.eks. de med allergi mot sirolimus eller annen rapamycinanalog)
2. Eksponering for kjemoterapi, embolisering, kortikosteroider, propranolol, skleroterapi eller andre undersøkelsesmidler innen 1 uke før opptak til studien;
3. Pasienter hadde en historie med en større operasjon innen 2 uker før registrering;
4. Pasienter som har en historie med behandling med sirolimus eller annen mTOR-hemmer;
5. Ethvert kjent bevis på betydelig lokal eller systemisk ukontrollert infeksjon, definert som mottak av intravenøs antibiotika på tidspunktet for registrering;
6. Samtidige alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske sykdommer som kan kompromittere deltakelse i studien (f. ukontrollert diabetes, ukontrollert hypertensjon, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresykdom, aktiv sårdannelse i øvre mage-tarmkanal).
7. Nedsatt gastrointestinal funksjon eller kronisk gastrointestinal sykdom som kan endre absorpsjonen av sirolimus betydelig.

8. Pasienter med utilstrekkelig leverfunksjon:

   Totalt bilirubin høyere enn eller lik 1,5 × øvre grense for normalen (ULN) for alder og alaninaminotransferase og aspartataminotransferase høyere enn eller lik 2,5 × ULN for alder.

9. Pasienter med utilstrekkelig nyrefunksjon:

   0-5 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 0,8; 6-10 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,0; 11-14 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,2;

10. Tilstrekkelig benmargsfunksjon:

    Absolutt nøytrofiltall lavere enn 1 × 109/L;

11. Historie om en malignitet innen 5 år;
12. HIV-infeksjon eller kjent immunsvikt;
13. Indikasjon for behandling med kortikosteroider, vinkristin, interferon-α, sirolimus eller takrolimus for en annen indikasjon enn IH;
14. Pasienter med manglende evne til å delta i eller følge opp under studiens behandlings- og vurderingsplan;
15. Manglende evne til å gi informert samtykke.