Diferentes Doses de Sirolimus para o Tratamento de Malformações Linfáticas Císticas

Critérios de inclusão:

• Apresentando um LM com as seguintes características:

  1. Masculino e feminino;
  2. Entre 0 e 18 anos;
  3. O diagnóstico de LM foi confirmado por investigadores locais e por consenso do nosso grupo multidisciplinar de anomalias vasculares no Hospital da China Ocidental da Universidade de Sichuan com base em:

Biópsia; Achados de ressonância magnética compatíveis; História e características clínicas.

Critérios de exclusão:

1. Pacientes contraindicados para a administração de sirolimus (por exemplo, aqueles com alergia ao sirolimus ou outro análogo da rapamicina)
2. Exposição a quimioterapia, embolização, corticosteróides, propranolol, escleroterapia ou qualquer outro agente experimental dentro de 1 semana antes da inscrição no estudo;
3. Os pacientes tinham histórico de cirurgia de grande porte nas 2 semanas anteriores à inscrição;
4. Pacientes com histórico de tratamento com sirolimus ou outro inibidor de mTOR;
5. Qualquer evidência conhecida de infecção não controlada local ou sistêmica significativa, definida como recebimento de antibióticos intravenosos no momento da inscrição;
6. Doenças médicas graves e/ou não controladas concomitantes que possam comprometer a participação no estudo (por ex. diabetes não controlada, hipertensão não controlada, desnutrição grave, doença renal ou hepática crônica, ulceração ativa do trato gastrointestinal superior).
7. Comprometimento da função gastrointestinal ou doença gastrointestinal crônica que pode alterar significativamente a absorção do sirolimus.

8. Pacientes com função hepática inadequada:

   Bilirrubina total maior ou igual a 1,5 × o limite superior do normal (LSN) para idade e alanina aminotransferase e aspartato aminotransferase maiores ou iguais a 2,5 × o LSN para idade.

9. Pacientes com função renal inadequada:

   0-5 anos de idade creatinina sérica máxima (mg/dL) de 0,8; 6-10 anos de idade creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,0; 11-14 anos de idade creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,2;

10. Função adequada da medula óssea:

    Contagem absoluta de neutrófilos inferior a 1 × 109/L;

11. História de malignidade nos últimos 5 anos;
12. Infecção por HIV ou imunodeficiência conhecida;
13. Indicação de tratamento com corticosteroides, vincristina, interferon-α, sirolimus ou tacrolimus para indicação diferente de HI;
14. Pacientes com incapacidade de participar ou acompanhar durante o tratamento do estudo e plano de avaliação;
15. Incapacidade de dar consentimento informado.