Различные дозы сиролимуса для лечения кистозных лимфатических мальформаций

Критерии включения:

• Представляем LM со следующими характеристиками:

  1. Мужчина и женщина;
  2. От 0 до 18 лет;
  3. Диагноз ЛМ был подтвержден местными исследователями и консенсусом нашей многопрофильной группы сосудистых аномалий в Западно-Китайской больнице Сычуаньского университета на основании:

Биопсия; Совместимые результаты МРТ; Анамнез и клинические особенности.

Критерии исключения:

1. Пациенты, которым противопоказано назначение сиролимуса (например, с аллергией на сиролимус или другой аналог рапамицина)
2. Воздействие химиотерапии, эмболизации, кортикостероидов, пропранолола, склеротерапии или любых других исследуемых агентов в течение 1 недели до включения в исследование;
3. Пациенты перенесли серьезную операцию в течение 2 недель до включения в исследование;
4. Пациенты, ранее лечившиеся сиролимусом или другим ингибитором mTOR;
5. Любые известные признаки значительной местной или системной неконтролируемой инфекции, определяемой как внутривенное введение антибиотиков на момент включения в исследование;
6. Сопутствующие тяжелые и/или неконтролируемые заболевания, которые могут поставить под угрозу участие в исследовании (например, неконтролируемый диабет, неконтролируемая гипертония, тяжелое недоедание, хронические заболевания печени или почек, активное изъязвление верхних отделов желудочно-кишечного тракта).
7. Нарушение функции желудочно-кишечного тракта или хроническое заболевание желудочно-кишечного тракта, которые могут существенно изменить всасывание сиролимуса.

8. Пациенты с недостаточной функцией печени:

   Общий билирубин выше или равен 1,5 × верхней границе нормы (ВГН) для возраста, а аланинаминотрансфераза и аспартатаминотрансфераза выше или равен 2,5 × ВГН для возраста.

9. Пациенты с недостаточной функцией почек:

   В возрасте 0–5 лет максимальный креатинин сыворотки (мг/дл) 0,8; 6-10 лет максимальный креатинин сыворотки (мг/дл) 1,0; 11–14 лет максимальный креатинин сыворотки (мг/дл) 1,2;

10. Адекватная функция костного мозга:

    Абсолютное количество нейтрофилов ниже 1 × 109/л;

11. Анамнез злокачественного новообразования в течение 5 лет;
12. ВИЧ-инфекция или известный иммунодефицит;
13. Показания к лечению кортикостероидами, винкристином, интерфероном-альфа, сиролимусом или такролимусом по показаниям, отличным от ИГ;
14. Пациенты с невозможностью участвовать или наблюдаться в ходе исследования, плана лечения и оценки;
15. Невозможность дать информированное согласие.