Forskellige doser af Sirolimus til behandling af cystiske lymfatiske misdannelser

Inklusionskriterier:

• Præsentation af en LM med følgende egenskaber:

  1. Mand og kvinde;
  2. mellem 0 og 18 år;
  3. LM-diagnose blev bekræftet af lokale efterforskere og ved konsensus fra vores multidisciplinære vaskulære anomaligruppe på West China Hospital ved Sichuan University baseret på:

Biopsi; Forenelige MR-fund; Historie og kliniske træk.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter, der er kontraindiceret til administration af sirolimus (f.eks. patienter med allergi over for sirolimus eller anden rapamycinanalog)
2. Eksponering for kemoterapi, embolisering, kortikosteroider, propranolol, skleroterapi eller andre forsøgsmidler inden for 1 uge før optagelse i undersøgelsen;
3. Patienterne havde en historie med en større operation inden for 2 uger før indskrivning;
4. Patienter, som tidligere har haft behandling med sirolimus eller anden mTOR-hæmmer;
5. Ethvert kendt tegn på signifikant lokal eller systemisk ukontrolleret infektion, defineret som modtagelse af intravenøs antibiotika på tidspunktet for indskrivning;
6. Samtidige alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske sygdomme, der kan kompromittere deltagelse i undersøgelsen (f. ukontrolleret diabetes, ukontrolleret hypertension, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresygdom, aktiv sårdannelse i den øvre mave-tarmkanal).
7. Nedsat mave-tarmfunktion eller kronisk mave-tarmsygdom, der kan ændre absorptionen af ​​sirolimus væsentligt.

8. Patienter med utilstrækkelig leverfunktion:

   Total bilirubin højere end eller lig med 1,5 × den øvre grænse for normalværdien (ULN) for alder og alaninaminotransferase og aspartataminotransferase højere end eller lig med 2,5 × ULN for alder.

9. Patienter med utilstrækkelig nyrefunktion:

   0-5 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 0,8; 6-10 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,0; 11-14 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,2;

10. Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion:

    Absolut neutrofiltal lavere end 1 × 109/L;

11. Anamnese med en malignitet inden for 5 år;
12. HIV-infektion eller kendt immundefekt;
13. Indikation for behandling med kortikosteroider, vincristin, interferon-α, sirolimus eller tacrolimus for en anden indikation end IH;
14. Patienter med manglende evne til at deltage i eller følge op under undersøgelsens behandlings- og vurderingsplan;
15. Manglende evne til at give informeret samtykke.