Diferentes dosis de sirolimus para el tratamiento de malformaciones linfáticas quísticas

Criterios de inclusión:

• Presentando un LM con las siguientes características:

  1. Masculino y femenino;
  2. Entre 0 y 18 años;
  3. El diagnóstico de LM fue confirmado por investigadores locales y por consenso de nuestro grupo multidisciplinario de anomalías vasculares en el Hospital de China Occidental de la Universidad de Sichuan basándose en:

Biopsia; Hallazgos de resonancia magnética compatibles; Historia y características clínicas.

Criterios de exclusión:

1. Pacientes contraindicados para la administración de sirolimus (p. ej., aquellos con alergia al sirolimus u otro análogo de la rapamicina)
2. Exposición a quimioterapia, embolización, corticosteroides, propranolol, escleroterapia o cualquier otro agente en investigación dentro de la semana anterior a la inscripción en el estudio;
3. Los pacientes tenían antecedentes de una cirugía mayor dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción;
4. Pacientes que tengan antecedentes de tratamiento con sirolimus u otro inhibidor de mTOR;
5. Cualquier evidencia conocida de infección local o sistémica significativa no controlada, definida como recibir antibióticos por vía intravenosa en el momento de la inscripción;
6. Enfermedades médicas concurrentes graves y/o no controladas que podrían comprometer la participación en el estudio (p. ej. diabetes no controlada, hipertensión no controlada, desnutrición grave, enfermedad hepática o renal crónica, ulceración activa del tracto gastrointestinal superior).
7. Deterioro de la función gastrointestinal o enfermedad gastrointestinal crónica que pueda alterar significativamente la absorción de sirolimus.

8. Pacientes con función hepática inadecuada:

   Bilirrubina total superior o igual a 1,5 × el límite superior normal (LSN) para la edad y alanina aminotransferasa y aspartato aminotransferasa superior o igual a 2,5 × el LSN para la edad.

9. Pacientes con función renal inadecuada:

   0-5 años de edad creatinina sérica máxima (mg/dL) de 0,8; 6-10 años de edad creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,0; 11-14 años creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,2;

10. Función adecuada de la médula ósea:

    Recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1 × 109/l;

11. Historia de una neoplasia maligna dentro de los 5 años;
12. Infección por VIH o inmunodeficiencia conocida;
13. Indicación de tratamiento con corticosteroides, vincristina, interferón-α, sirolimus o tacrolimus para una indicación distinta a HI;
14. Pacientes con incapacidad para participar o realizar un seguimiento durante el plan de evaluación y tratamiento del estudio;
15. Incapacidad para dar consentimiento informado.