ビエッティ結晶性角膜網膜ジストロフィー患者におけるNGGT001の安全性と有効性の研究
2026年8月10日 更新者：NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.
ビエッティ結晶性角膜網膜ジストロフィー患者におけるNGGT001の網膜下注射に関する第I/II相試験
この研究の目的は、ビエッティ結晶性網膜角膜ジストロフィー (BCD) 患者における NGGT001 の網膜下注射の安全性、忍容性、有効性を評価し、将来の臨床投与に最適な用量を推奨することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400000
- Southwest Hospital/Southwest Eye Hospital, Third Military Medical University (Army Medical University)
-
-
Fujian
-
Xiamen、Fujian、中国、361000
- Xiamen Eye Center of Xiamen University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
- 年齢 18 歳以上。
- 男性か女性。
- BCDと確定診断。
- 分子診断により、シトクロム P450 ファミリー 4 サブファミリー v メンバー 2 (CYP4V2) 変異が確認されました。
- AAV2中和抗体力価<1:5120。
- 0.05 ≤ 最高矯正視力 (BCVA) ≤ 0.3。
- -6.00D ≤ 屈折誤差 ≤ +3.00D。
- 研究開始から投薬後1年まで避妊措置を講じることに同意する。
- ボランティアとして研究に参加し、インフォームドコンセントに署名してください。
除外基準:
- BCDによって引き起こされる脈絡膜血管新生やその他の眼疾患があり、手術に影響を与えたり、臨床エンドポイントの解釈を妨げたりすると考えられています。
- 血管新生の証拠または血管新生の疑いがあり、OCT によって神経上皮層に尿細管反射率が存在する患者。
- 登録前6ヶ月以内にルセンティス、アバスチン、コンベルセプト、トリアムシノロンアセトニドなどの治療薬を使用したことがある方。 これらは実験観察に影響を与える可能性があります。
- 治療対象となる眼は、光線力学療法（PDT）、硝子体切除術、眼周囲血管バイパス手術などの眼内手術を受けたことがある眼、または白内障手術、網膜レーザー治療などの臨床研究の過程で眼内手術が必要な眼です。
- ソラレン、タモキシフェンなど、目の損傷を引き起こす可能性のある全身薬を使用したことがある、または使用する可能性がある。
- 被験薬の成分に対して非常に敏感またはアレルギーがある（2つ以上の薬または食物のアレルギー歴がある）。
- 身体検査、バイタルサイン、および臨床検査（血液検査、尿検査、血液生化学、凝固機能、免疫学検査など）が異常で臨床的に重要である、または研究者が異常な指標に臨床的重要性があると信じている。
- 医薬品の安全性や生体内プロセスに影響を与える可能性のある疾患や病歴、特に心血管、肝臓、腎臓、内分泌、消化管、肺、神経、血液、腫瘍、免疫または代謝障害など、研究者が臨床的に重要であると考えている疾患や病歴があります。
- 登録前 3 か月以内に他の医薬品または医療機器の臨床試験に参加した。
- 妊娠中または授乳中の女性患者。
- 研究者が参加者を決定するその他の条件は、この研究には適していません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：NGGT001
シングルアーム：この研究は、すべての参加者が網膜下注射を介して投与されるNGGT001遺伝子治療を受けるシングルアームデザインです。
参加者は安全性と有効性を評価するために 3 つの用量漸増グループに分けられます。
|
結晶性網膜変性症の治療のため、組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターを使用して網膜下注射を介して遺伝子 CYP4V2 を送達します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインから52週間の有害事象（AES）の発生率。
時間枠：52週間
|
BCD患者におけるNGGT001の網膜下注射の重度のAE（SAE）を含むAEの発生率と重症度を評価する。
|
52週間
|
|
12、26、52週のベースラインと比較して、BCVAの改善を評価します。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
ベースラインからW12、26、および52へのNGGT001の網膜下注射のETDRSテストのBCVAを評価する。
|
第12週、26週目、52週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
12、26、52のベースラインと比較して、DBの微小測定変化の評価。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
網膜感度は、MP-3型マイクロペリメーターを使用して評価されます。
これはDB（デシベル）で測定され、網膜感度分析はこれらの測定値に基づいて実施されます。
|
第12週、26週目、52週目
|
|
第12、26、52週目のベースラインと比較して、dbのコントラスト感度（CS）の変化の評価。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
コントラスト感度（CS）の変化が評価され、測定値はデシベル（DB）で分析されます。
|
第12週、26週目、52週目
|
|
光学コヒーレンス断層撮影（OCT）の評価網膜の厚さは、12、26、52のベースラインと比較して変化します。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
網膜の厚さは光学コヒーレンス断層撮影（OCT）を使用して測定され、結果はマイクロメートル（µM）で発現します。
|
第12週、26週目、52週目
|
|
12、26、および52のベースラインと比較したマルチミューナンスモビリティテスト（MLMT）スコアの変化の評価。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
マルチノミネンスモビリティテスト（MLMT）は、さまざまな照明条件で被験者の日常生活の質を評価します。
結果は異なる光強度レベルによって分類され、集約スコアを使用してモビリティパフォーマンスを評価します
|
第12週、26週目、52週目
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
12、26、52のベースラインと比較した静的視野（SVF）の評価。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
静的視野（SVF）：視野感度の変化は、ベースラインと比較して、12、26、52週目に評価されます。
測定は、光感度単位（DB）で表されます。
|
第12週、26週目、52週目
|
|
12、26、52週のベースラインと比較した眼底自己蛍光（FAF）網膜構造変化の評価。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
網膜構造の変化は、ベースラインと比較して、12週目と26週目に評価されます。
眼底自己蛍光（FAF）イメージングは、自己蛍光の強度を評価するために使用され、変化はdbしきい値を使用して評価され、ベースラインと比較して時間の経過とともに変動を測定します。
|
第12週、26週目、52週目
|
|
12、26、52のベースラインと比較した生活の質のアンケートスコアの評価。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
生活の品質アンケートスコアは、ベースラインと比較して、12、26、52週目に測定されます。
|
第12週、26週目、52週目
|
|
12、26、52週のベースラインと比較したMNREADテストの変更の評価。
時間枠：第12週、26週目、52週目
|
MNREADテスト結果は、ベースラインと比較して、12、26、52週に評価され、視力機能を評価します。
|
第12週、26週目、52週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月21日
一次修了 (実際)
2025年11月30日
研究の完了 (推定)
2029年9月26日
試験登録日
最初に提出
2024年11月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月22日
最初の投稿 (実際)
2024年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月10日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NGGT001-P-2301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。