Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af NGGT001 i Bietti-krystallinske corneoretinal dystrofi-emner

1. Alder ≥ 18 år.
2. Mand eller kvinde.
3. Bekræftet diagnose af BCD.
4. Molekylær diagnose bekræftede mutation i cytokrom P450 familie 4 underfamilie v medlem 2 (CYP4V2).
5. AAV2 neutraliserende antistoftiter <1:5120.
6. 0,05 ≤ Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6.00D ≤ Brydningsfejl ≤ +3.00D.
8. Accepter at tage præventionsforanstaltninger fra studiets start til et år efter medicinadministration.
9. Meld dig frivilligt til at deltage i undersøgelsen og underskrive informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Der er choroidal neovaskularisering eller andre øjensygdomme forårsaget af BCD, som anses for at påvirke operationen eller interferere med fortolkningen af ​​det kliniske endepunkt.
2. Patienter med tegn på neovaskularisering eller mistanke om neovaskularisering og tilstedeværelsen af ​​tubulær reflektivitet i det neuroepiteliale lag som vist ved OCT.
3. De, der havde brugt nogen af ​​behandlingslægemidlerne inden for 6 måneder før tilmelding, såsom Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonid osv. Disse kan påvirke den eksperimentelle observation.
4. De behandlede øjne har gennemgået intraokulær kirurgi, såsom fotodynamisk terapi (PDT), vitrektomi, periokulær vaskulær bypass-operation, etc., eller har behov for intraokulær kirurgi i processen med klinisk forskning, såsom kataraktkirurgi, retinal laserterapi osv.
5. Har brugt eller kan bruge systemiske lægemidler, der kan forårsage øjenskade, såsom psoralen, tamoxifen osv.
6. Meget følsom eller allergisk over for ingredienser i testlægemidlet (med allergisk historie om to eller flere lægemidler eller fødevarer).
7. Fysisk undersøgelse, vitale tegn og laboratorieundersøgelse (såsom blodrutine, urinrutine, blodbiokemi, koagulationsfunktion, immunologisk undersøgelse osv.) er unormale og klinisk signifikante, eller efterforskerne mener, at de unormale indikatorer har klinisk betydning.
8. Der er sygdomme eller medicinske historier, der kan påvirke lægemiddelsikkerheden eller in vivo-processer, især kardiovaskulære, lever, nyre, endokrine, fordøjelseskanalen, lunge, nerve, blod, tumor, immun- eller metaboliske lidelser, som efterforskere vurderer at være af klinisk betydning.
9. Deltog i kliniske forsøg med andre lægemidler eller medicinsk udstyr inden for tre måneder før tilmelding.
10. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende.
11. Alle andre forhold, der får investigatoren til at bestemme deltageren, er uegnede til denne undersøgelse.