Studio sulla sicurezza e sull'efficacia di NGGT001 in soggetti con distrofia corneoretinica cristallina di Bietti

1. Età ≥ 18 anni.
2. Maschio o femmina.
3. Diagnosi confermata di BCD.
4. La diagnosi molecolare ha confermato la mutazione del citocromo P450 famiglia 4 sottofamiglia v membro 2 (CYP4V2).
5. Titolo dell'anticorpo neutralizzante AAV2 <1:5120.
6. 0,05 ≤ Migliore acuità visiva corretta (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6,00D ≤ errore di rifrazione ≤ +3,00D.
8. Accettare di adottare misure contraccettive dall'inizio dello studio fino a un anno dopo la somministrazione del farmaco.
9. Offrirsi volontario per partecipare allo studio e firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Esistono neovascolarizzazione coroideale o altre malattie oculari causate da BCD, che si ritiene possano influenzare l'operazione o interferire con l'interpretazione dell'endpoint clinico.
2. Pazienti con evidenza di neovascolarizzazione o sospetta neovascolarizzazione e presenza di riflettività tubulare nello strato neuroepiteliale come mostrato dall'OCT.
3. Coloro che avevano utilizzato uno qualsiasi dei farmaci terapeutici entro 6 mesi prima dell'arruolamento, come Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolone acetonide, ecc. Questi possono influenzare l'osservazione sperimentale.
4. Gli occhi trattati sono stati sottoposti a chirurgia intraoculare, come terapia fotodinamica (PDT), vitrectomia, intervento di bypass vascolare perioculare, ecc., o necessitano di un intervento chirurgico intraoculare nel processo di ricerca clinica, come chirurgia della cataratta, terapia laser retinica, ecc.
5. Hanno usato o potrebbero usare farmaci sistemici che possono causare danni agli occhi, come psoraleni, tamoxifene, ecc.
6. Altamente sensibile o allergico agli ingredienti del farmaco in esame (con storia allergica a due o più farmaci o alimenti).
7. L'esame fisico, i segni vitali e gli esami di laboratorio (come routine del sangue, routine delle urine, biochimica del sangue, funzione della coagulazione, esame immunologico, ecc.) sono anormali e clinicamente significativi, oppure gli investigatori ritengono che gli indicatori anormali abbiano un significato clinico.
8. Esistono malattie o anamnesi che possono influenzare la sicurezza del farmaco o i processi in vivo, in particolare disturbi cardiovascolari, epatici, renali, endocrini, del tratto digestivo, polmonari, nervosi, del sangue, tumorali, immunitari o metabolici considerati dagli sperimentatori di rilevanza clinica.
9. Partecipazione a studi clinici su altri farmaci o dispositivi medici entro tre mesi prima dell'arruolamento.
10. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
11. Qualsiasi altra condizione che porti lo sperimentatore a determinare che il partecipante non è idoneo per questo studio.