Estudo de segurança e eficácia de NGGT001 em indivíduos com distrofia corneoretiniana cristalina Bietti

1. Idade ≥ 18 anos.
2. Macho ou fêmea.
3. Diagnóstico confirmado de DCB.
4. O diagnóstico molecular confirmou a mutação do citocromo P450 família 4, subfamília v membro 2 (CYP4V2).
5. Título de anticorpo neutralizante de AAV2 <1:5120.
6. 0,05 ≤ Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6,00D ≤ Erro de refração ≤ +3,00D.
8. Concordar em tomar medidas anticoncepcionais desde o início do estudo até um ano após a administração do medicamento.
9. Voluntário para participar do estudo e assinar o consentimento informado.

Critérios de exclusão:

1. Existem neovascularização da coróide ou outras doenças oculares causadas pelo BCD, que são consideradas como afetando a operação ou interferindo na interpretação do desfecho clínico.
2. Pacientes com evidência de neovascularização ou suspeita de neovascularização e presença de refletividade tubular na camada neuroepitelial conforme demonstrado pela OCT.
3. Aqueles que usaram algum dos medicamentos de tratamento nos 6 meses anteriores à inscrição, como Lucentis, Avastin, Conbercept, Acetonido de triancinolona, ​​​​etc. Isso pode afetar a observação experimental.
4. Os olhos tratados foram submetidos a cirurgia intraocular, como terapia fotodinâmica (PDT), vitrectomia, cirurgia de bypass vascular periocular, etc., ou necessitam de cirurgia intraocular no processo de pesquisa clínica, como cirurgia de catarata, terapia a laser retinal, etc.
5. Já usou ou pode usar medicamentos sistêmicos que podem causar lesões oculares, como psoraleno, tamoxifeno, etc.
6. Altamente sensível ou alérgico aos ingredientes do medicamento em teste (com histórico alérgico a dois ou mais medicamentos ou alimentos).
7. Exame físico, sinais vitais e exames laboratoriais (como rotina de sangue, rotina de urina, bioquímica sanguínea, função de coagulação, exame imunológico, etc.) são anormais e clinicamente significativos, ou os investigadores acreditam que os indicadores anormais têm significado clínico.
8. Existem doenças ou históricos médicos que podem afetar a segurança do medicamento ou processos in vivo, especialmente distúrbios cardiovasculares, hepáticos, renais, endócrinos, do trato digestivo, pulmonares, nervosos, sanguíneos, tumorais, imunológicos ou metabólicos considerados pelos investigadores como de importância clínica.
9. Participou de ensaios clínicos de outros medicamentos ou dispositivos médicos três meses antes da inscrição.
10. Pacientes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando.
11. Quaisquer outras condições que levem o investigador a determinar o participante são inadequadas para este estudo.