Étude d'innocuité et d'efficacité du NGGT001 chez des sujets atteints de dystrophie cornéorétinienne cristalline de Bietti

1. Âge ≥ 18 ans.
2. Mâle ou femelle.
3. Diagnostic confirmé de BCD.
4. Le diagnostic moléculaire a confirmé la mutation du membre 2 de la sous-famille v du cytochrome P450 famille 4 (CYP4V2).
5. Titre d’anticorps neutralisant AAV2 <1: 5120.
6. 0,05 ≤ Meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6,00D ≤ Erreur de réfraction ≤ +3,00D.
8. Acceptez de prendre des mesures contraceptives dès le début de l'étude jusqu'à un an après l'administration du médicament.
9. Volontaire pour participer à l’étude et signer un consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

1. Il existe une néovascularisation choroïdienne ou d'autres maladies oculaires causées par le BCD, qui sont considérées comme affectant l'opération ou interférant avec l'interprétation du critère d'évaluation clinique.
2. Patients présentant des signes de néovascularisation ou une néovascularisation suspectée et la présence d'une réflectivité tubulaire dans la couche neuroépithéliale, comme le montre l'OCT.
3. Ceux qui avaient utilisé l'un des médicaments de traitement dans les 6 mois précédant l'inscription, tels que Lucentis, Avastin, Conbercept, acétonide de triamcinolone, etc. Ceux-ci peuvent affecter l’observation expérimentale.
4. Les yeux traités ont subi une chirurgie intraoculaire, telle qu'une thérapie photodynamique (PDT), une vitrectomie, un pontage vasculaire périoculaire, etc., ou nécessitent une chirurgie intraoculaire en cours de recherche clinique, telle qu'une chirurgie de la cataracte, une thérapie au laser rétinien, etc.
5. Avez utilisé ou pourriez utiliser des médicaments systémiques pouvant causer des lésions oculaires, tels que le psoralène, le tamoxifène, etc.
6. Très sensible ou allergique aux ingrédients du médicament testé (avec antécédents allergiques à deux médicaments ou aliments ou plus).
7. L'examen physique, les signes vitaux et les examens de laboratoire (tels que la routine sanguine, la routine urinaire, la biochimie sanguine, la fonction de coagulation, l'examen immunologique, etc.) sont anormaux et cliniquement significatifs, ou les enquêteurs pensent que les indicateurs anormaux ont une signification clinique.
8. Il existe des maladies ou des antécédents médicaux qui peuvent affecter la sécurité des médicaments ou les processus in vivo, en particulier les troubles cardiovasculaires, hépatiques, rénaux, endocriniens, digestifs, pulmonaires, nerveux, sanguins, tumoraux, immunitaires ou métaboliques considérés par les enquêteurs comme étant d'importance clinique.
9. Participation à des essais cliniques d'autres médicaments ou dispositifs médicaux dans les trois mois précédant l'inscription.
10. Patientes enceintes ou allaitantes.
11. Toute autre condition qui amène l'enquêteur à déterminer le participant ne convient pas à cette étude.