Studie bezpečnosti a účinnosti NGGT001 u jedinců s Biettiho krystalickou korneoretinální dystrofií

1. Věk ≥ 18 let.
2. Muž nebo žena.
3. Potvrzená diagnóza BCD.
4. Molekulární diagnostika potvrdila mutaci cytochromu P450 rodiny 4 podrodiny v člen 2 (CYP4V2).
5. Titr neutralizačních protilátek AAV2 <1:5120.
6. 0,05 ≤ Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6,00D ≤ Refrakční vada ≤ +3,00D.
8. Souhlasíte s přijetím antikoncepčních opatření od začátku studie do jednoho roku po podání léku.
9. Dobrovolně se zapojte do studie a podepište informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Existují choroidální neovaskularizace nebo jiná oční onemocnění způsobená BCD, o kterých se předpokládá, že ovlivňují operaci nebo interferují s interpretací klinického koncového bodu.
2. Pacienti s prokázanou neovaskularizací nebo podezřením na neovaskularizaci a přítomností tubulární reflektivity v neuroepiteliální vrstvě, jak ukazuje OCT.
3. Ti, kteří užili některý z léčebných léků do 6 měsíců před zařazením, jako je Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolon acetonid atd. Ty mohou ovlivnit experimentální pozorování.
4. Ošetřené oči prodělaly nitrooční operace, jako je fotodynamická terapie (PDT), vitrektomie, periokulární cévní bypass atd., nebo potřebují nitrooční operaci v procesu klinického výzkumu, jako je operace šedého zákalu, laserová terapie sítnice atd.
5. Užívali nebo mohou užívat systémové léky, které mohou způsobit poškození očí, jako je psoralen, tamoxifen atd.
6. Vysoce citlivý nebo alergický na složky v testovaném léku (s alergickou anamnézou dvou nebo více léků nebo potravin).
7. Fyzikální vyšetření, vitální funkce a laboratorní vyšetření (jako je krevní rutina, močová rutina, biochemie krve, koagulační funkce, imunologické vyšetření atd.) jsou abnormální a klinicky významné, nebo se vyšetřovatelé domnívají, že abnormální indikátory mají klinický význam.
8. Existují nemoci nebo anamnézy, které mohou ovlivnit bezpečnost léků nebo procesy in vivo, zejména kardiovaskulární, jaterní, ledvinové, endokrinní, trávicí, plicní, nervové, krevní, nádorové, imunitní nebo metabolické poruchy, které výzkumníci považují za klinicky významné.
9. Účast na klinických studiích jiných léků nebo zdravotnických prostředků do tří měsíců před zařazením.
10. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
11. Jakékoli další podmínky, které vedou zkoušejícího k určení účastníka, jsou pro tuto studii nevhodné.