Исследование безопасности и эффективности NGGT001 у субъектов с кристаллической корнеоретинальной дистрофией Бьетти

1. Возраст ≥ 18 лет.
2. Мужчина или женщина.
3. Подтвержденный диагноз БЦД.
4. Молекулярная диагностика подтвердила мутацию члена 2 подсемейства v семейства 4 цитохрома P450 (CYP4V2).
5. Титр нейтрализующих антител к AAV2 <1:5120.
6. 0,05 ≤ Наилучшая корригированная острота зрения (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6,00D ≤ Ошибка рефракции ≤ +3,00D.
8. Согласитесь принимать меры контрацепции с начала исследования до одного года после приема лекарства.
9. Добровольно примите участие в исследовании и подпишите информированное согласие.

Критерии исключения:

1. Существует хориоидальная неоваскуляризация или другие глазные заболевания, вызванные BCD, которые, как считается, влияют на операцию или мешают интерпретации клинической конечной точки.
2. Пациенты с признаками неоваскуляризации или подозрением на неоваскуляризацию и наличием канальцевой отражательной способности в нейроэпителиальном слое по данным ОКТ.
3. Те, кто принимал какие-либо лечебные препараты в течение 6 месяцев до включения в исследование, такие как Луцентис, Авастин, Конберцепт, Триамцинолона ацетонид и т. д. Это может повлиять на экспериментальное наблюдение.
4. Обработанные глаза подвергались внутриглазной хирургии, такой как фотодинамическая терапия (ФДТ), витрэктомия, периокулярное сосудистое шунтирование и т. д., или нуждались в внутриглазной хирургии в процессе клинических исследований, например, хирургии катаракты, лазерной терапии сетчатки и т. д.
5. Вы использовали или можете использовать системные препараты, которые могут вызвать повреждение глаз, такие как псорален, тамоксифен и т. д.
6. Высокая чувствительность или аллергия на ингредиенты тестируемого препарата (при наличии в анамнезе аллергии на два или более лекарств или пищевых продуктов).
7. Физикальное обследование, показатели жизнедеятельности и лабораторные исследования (такие как анализ крови, анализ мочи, биохимия крови, функция свертывания крови, иммунологическое обследование и т. д.) являются отклоняющимися от нормы и клинически значимыми, или исследователи полагают, что аномальные показатели имеют клиническое значение.
8. Существуют заболевания или истории болезни, которые могут повлиять на безопасность лекарственного средства или процессы in vivo, особенно сердечно-сосудистые, печеночные, почечные, эндокринные, пищеварительного тракта, легких, нервов, крови, опухолевые, иммунные или метаболические нарушения, которые исследователи считают имеющими клиническое значение.
9. Принимал участие в клинических испытаниях других препаратов или медицинских изделий в течение трех месяцев до включения в список.
10. Пациентки женского пола, беременные или кормящие грудью.
11. Любые другие условия, по которым исследователь может определить, что участник не подходит для данного исследования.