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NGGT001 在 Bietti 结晶性角膜视网膜营养不良受试者中的安全性和有效性研究

2026年8月10日 更新者：NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.

Bietti 结晶性角膜视网膜营养不良患者视网膜下注射 NGGT001 的 I/II 期研究

本研究的目的是评估 Bietti 结晶性角膜视网膜营养不良 (BCD) 患者视网膜下注射 NGGT001 的安全性、耐受性和有效性，并为未来临床给药推荐最佳剂量。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400000
        • Southwest Hospital/Southwest Eye Hospital, Third Military Medical University (Army Medical University)
    • Fujian
      • Xiamen、Fujian、中国、361000
        • Xiamen Eye Center of Xiamen University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

  1. 年龄≥18岁。
  2. 男女不限。
  3. 确诊为 BCD。
  4. 分子诊断证实细胞色素 P450 家族 4 亚家族 v 成员 2 (CYP4V2) 突变。
  5. AAV2 中和抗体滴度 <1:5120。
  6. 0.05 ≤ 最佳矫正视力 (BCVA) ≤ 0.3。
  7. -6.00D ≤ 屈光不正 ≤ +3.00D。
  8. 同意从研究开始到用药后一年采取避孕措施。
  9. 自愿参加研究并签署知情同意书。

排除标准：

  1. 存在BCD引起的脉络膜新生血管或其他眼部疾病，被认为影响手术或干扰临床终点的解释。
  2. 有新生血管形成或疑似新生血管形成的证据，并且 OCT 显示神经上皮层存在管状反射的患者。
  3. 入组前6个月内使用过任何一种治疗药物，如Lucentis、Avastin、康柏西普、曲安奈德等。 这些都可能影响实验观察。
  4. 治疗眼睛已接受过眼内手术，如光动力治疗（PDT）、玻璃体切除术、眼周血管搭桥手术等，或在临床研究过程中需要进行眼内手术，如白内障手术、视网膜激光治疗等。
  5. 曾使用或可能使用可能导致眼睛损伤的全身药物，如补骨脂素、他莫昔芬等。
  6. 对受试药物中的成分高度敏感或过敏（有两种或两种以上药物或食物的过敏史）。
  7. 体格检查、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查等）异常且有临床意义，或者研究者认为异常指标有临床意义。
  8. 存在可能影响药物安全性或体内过程的疾病或病史，特别是研究者认为具有临床意义的心血管、肝、肾、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱。
  9. 入组前三个月内参加过其他药品或医疗器械的临床试验。
  10. 怀孕或哺乳期的女性患者。
  11. 任何其他导致研究者确定参与者不适合本研究的情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NGGT001
单臂：本研究是单臂设计，所有参与者均接受通过视网膜下注射进行的 NGGT001 基因治疗。 参与者被分为三个剂量递增组以评估安全性和有效性。
生物：NGGT001
使用重组腺相关病毒（AAV）载体通过视网膜下注射递送基因CYP4V2来治疗晶体性视网膜变性。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到52周的不良事件发生率（AES）。
大体时间：52周
评估AE的发病率和严重程度，包括BCD患者的NGGT001下视网膜下注射的严重AE（SAE）。
52周
与第12、26和52周的基线相比，评估BCVA的改善。
大体时间：第12周，第26周和第52周
为了评估从基线到W12、26和52的视网膜下注射的ETDR测试中的BCVA。
第12周，第26周和第52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
与第12、26和52周的基线相比，对DB的微量制度变化的评估。
大体时间：第12周，第26周和第52周
视网膜灵敏度将使用MP-3型微型仪表进行评估。 这将在DB（分贝）中进行测量，并且将根据这些读数进行视网膜灵敏度分析。
第12周，第26周和第52周
与第12、26和52周的基线相比，DB的对比度灵敏度（CS）的评估变化评估。
大体时间：第12周，第26周和第52周
将评估对比度灵敏度（CS）的变化，并将在分贝（DB）中分析测量值。
第12周，第26周和第52周
与第12、26和52周的基线相比，光学相干断层扫描（OCT）视网膜厚度变化的评估。
大体时间：第12周，第26周和第52周
视网膜厚度将使用光学相干断层扫描（OCT）测量，并且结果将在微米（µM）中表达。
第12周，第26周和第52周
与第12、26和52周的基线相比，多亮度迁移率检验（MLMT）评分的评估变化。
大体时间：第12周，第26周和第52周
多亮度流动性测试（MLMT）将在不同的照明条件下评估受试者的日常生活质量。 结果将按照不同的光强度水平进行分类，总分将用于评估移动性能
第12周，第26周和第52周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
与第12、26和52周的基线相比，静态视野（SVF）的评估变化。
大体时间：第12周，第26周和第52周
静态视野（SVF）：与基线相比，将在第12、26和52周评估视野灵敏度的变化。 测量值将以光灵敏度单位（DB）表示。
第12周，第26周和第52周
与第12、26和52周的基线相比，眼底自动荧光（FAF）视网膜结构变化的评估。
大体时间：第12周，第26周和第52周
与基线相比，将在第12和26周评估视网膜结构变化。 眼底自动荧光（FAF）成像将用于评估自动荧光的强度，并且将使用DB阈值评估变化，以测量随着时间的推移而变化。
第12周，第26周和第52周
与第12、26和52周的基线相比，生活质量问卷得分的评估变化的评估。
大体时间：第12周，第26周和第52周
与基线相比，将在第12、26和52周测量生活质量问卷分数。
第12周，第26周和第52周
与第12、26和52周的基线相比，MNRED测试变化的评估。
大体时间：第12周，第26周和第52周
与基线相比，将在第12、26和52周评估MNRead测试结果，以评估视力功能。
第12周，第26周和第52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月21日

初级完成 (实际的)

2025年11月30日

研究完成 (估计的)

2029年9月26日

研究注册日期

首次提交

2024年11月14日

首先提交符合 QC 标准的

2024年11月22日

首次发布 (实际的)

2024年11月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月10日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NGGT001-P-2301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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