Säkerhets- och effektivitetsstudie av NGGT001 i patienter med Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy

1. Ålder ≥ 18 år gammal.
2. Man eller kvinna.
3. Bekräftad diagnos av BCD.
4. Molekylär diagnos bekräftade mutation av cytokrom P450 familj 4 underfamilj v medlem 2 (CYP4V2).
5. AAV2 neutraliserande antikroppstiter <1:5120.
6. 0,05 ≤ Bästa korrigerade synskärpa (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6.00D ≤ Brytningsfel ≤ +3.00D.
8. Gå med på att ta preventivmedel från studiestart till ett år efter läkemedelsadministrering.
9. Anmäl dig frivilligt att delta i studien och underteckna informerat samtycke.

Uteslutningskriterier:

1. Det finns koroidal neovaskularisering eller andra ögonsjukdomar orsakade av BCD, som anses påverka operationen eller störa tolkningen av klinisk endpoint.
2. Patienter med tecken på neovaskularisering eller misstänkt neovaskularisering, och närvaron av tubulär reflektivitet i det neuroepiteliala lagret enligt OCT.
3. De som hade använt något av behandlingsläkemedlen inom 6 månader före inskrivningen, såsom Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonid, etc. Dessa kan påverka den experimentella observationen.
4. De behandlade ögonen har genomgått intraokulär kirurgi, såsom fotodynamisk terapi (PDT), vitrektomi, periokulär vaskulär bypass-operation, etc., eller behöver intraokulär kirurgi i processen för klinisk forskning, såsom kataraktkirurgi, retinal laserterapi, etc.
5. Har använt eller kan använda systemiska läkemedel som kan orsaka ögonskador, såsom psoralen, tamoxifen, etc.
6. Mycket känslig eller allergisk mot ingredienser i testläkemedlet (med allergisk historia av två eller flera läkemedel eller livsmedel).
7. Fysisk undersökning, vitala tecken och laboratorieundersökning (såsom blodrutin, urinrutin, blodbiokemi, koagulationsfunktion, immunologisk undersökning etc.) är onormala och kliniskt signifikanta, eller så anser utredarna att de onormala indikatorerna har klinisk betydelse.
8. Det finns sjukdomar eller medicinsk historia som kan påverka läkemedelssäkerhet eller in vivo-processer, särskilt kardiovaskulära, lever, njure, endokrina, matsmältningsorgan, lungor, nerver, blod, tumörer, immun- eller metabola störningar som av utredarna anses vara av klinisk betydelse.
9. Deltog i kliniska prövningar av andra läkemedel eller medicintekniska produkter inom tre månader före inskrivning.
10. Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.
11. Alla andra förhållanden som leder till att utredaren fastställer deltagaren är olämpliga för denna studie.