Estudio de seguridad y eficacia de NGGT001 en sujetos con distrofia corneorretiniana cristalina de Bietti

1. Edad ≥ 18 años.
2. Masculino o femenino.
3. Diagnóstico confirmado de BCD.
4. El diagnóstico molecular confirmó la mutación del citocromo P450 familia 4 subfamilia v miembro 2 (CYP4V2).
5. Título de anticuerpos neutralizantes de AAV2 <1:5120.
6. 0,05 ≤ Agudeza Visual Mejor Corregida (MAVC) ≤ 0,3.
7. -6,00D ≤ Error de refracción ≤ +3,00D.
8. Aceptar tomar medidas anticonceptivas desde el inicio del estudio hasta un año después de la administración del medicamento.
9. Ser voluntario para participar en el estudio y firmar el consentimiento informado.

Criterios de exclusión:

1. Hay neovascularización coroidea u otras enfermedades oculares causadas por BCD, que se considera que afectan la operación o interfieren con la interpretación del criterio de valoración clínico.
2. Pacientes con evidencia de neovascularización o sospecha de neovascularización, y presencia de reflectividad tubular en la capa neuroepitelial como lo muestra la OCT.
3. Aquellos que hayan usado alguno de los medicamentos del tratamiento dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción, como Lucentis, Avastin, Conbercept, acetónido de triamcinolona, ​​etc. Estos pueden afectar la observación experimental.
4. Los ojos tratados se han sometido a cirugía intraocular, como terapia fotodinámica (PDT), vitrectomía, cirugía de bypass vascular periocular, etc., o necesitan cirugía intraocular en el proceso de investigación clínica, como cirugía de cataratas, terapia con láser de retina, etc.
5. Ha usado o puede usar medicamentos sistémicos que pueden causar daño ocular, como psoraleno, tamoxifeno, etc.
6. Altamente sensible o alérgico a los ingredientes del fármaco de prueba (con antecedentes alérgicos a dos o más fármacos o alimentos).
7. El examen físico, los signos vitales y los exámenes de laboratorio (como rutina de sangre, rutina de orina, bioquímica sanguínea, función de coagulación, examen inmunológico, etc.) son anormales y clínicamente significativos, o los investigadores creen que los indicadores anormales tienen importancia clínica.
8. Existen enfermedades o antecedentes médicos que pueden afectar la seguridad de los medicamentos o procesos in vivo, especialmente trastornos cardiovasculares, hepáticos, renales, endocrinos, del tracto digestivo, pulmonares, nerviosos, sanguíneos, tumorales, inmunológicos o metabólicos considerados por los investigadores de importancia clínica.
9. Participó en ensayos clínicos de otros medicamentos o dispositivos médicos dentro de los tres meses anteriores a la inscripción.
10. Pacientes mujeres embarazadas o en período de lactancia.
11. Cualquier otra condición que lleve al investigador a determinar que el participante no es apto para este estudio.