Bietti 결정질 각막 망막 이영양증 환자를 대상으로 한 NGGT001의 안전성 및 유효성 연구
2026년 8월 10일 업데이트: NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.
비에티 결정성 각막 망막 이영양증 환자의 NGGT001 망막하 주사에 대한 제I/II상 연구
본 연구의 목적은 비에티 결정성 각막이영양증(BCD) 환자를 대상으로 NGGT001의 망막하 주사의 안전성, 내약성, 효능을 평가하고 향후 임상 투여를 위한 최적의 투여량을 권장하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, 중국, 400000
- Southwest Hospital/Southwest Eye Hospital, Third Military Medical University (Army Medical University)
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Fujian
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Xiamen, Fujian, 중국, 361000
- Xiamen Eye Center of Xiamen University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
- 연령 ≥ 18세.
- 남성 또는 여성.
- BCD 진단이 확인되었습니다.
- 분자 진단을 통해 시토크롬 P450 계열 4 하위 계열 v 구성원 2(CYP4V2) 돌연변이가 확인되었습니다.
- AAV2 중화 항체 역가 <1:5120.
- 0.05 ≤ 최고 교정 시력(BCVA) ≤ 0.3.
- -6.00D 굴절 이상 +3.00D.
- 연구 시작부터 약물 투여 후 1년까지 피임 조치를 취하는 데 동의합니다.
- 연구에 자원하여 참여하고 사전 동의에 서명합니다.
제외 기준:
- BCD로 인한 맥락막 혈관신생이나 기타 안구 질환이 있는데, 이는 수술에 영향을 미치거나 임상적 종말점의 해석을 방해하는 것으로 간주됩니다.
- 혈관신생의 증거가 있거나 혈관신생이 의심되는 환자, OCT에서 나타난 바와 같이 신경상피층에 세뇨관 반사가 존재하는 환자.
- 등록 전 6개월 이내에 루센티스, 아바스틴, 콘베르셉트, 트리암시놀론아세토나이드 등 치료약물을 사용한 적이 있는 자. 이는 실험적 관찰에 영향을 미칠 수 있습니다.
- 치료받은 눈은 광역학치료(PDT), 유리체절제술, 눈주위혈관우회술 등의 안구내 수술을 받았거나, 백내장수술, 망막레이저치료 등 임상연구 과정에서 안구내 수술이 필요한 경우이다.
- 솔라렌, 타목시펜 등과 같이 눈 손상을 일으킬 수 있는 전신 약물을 사용했거나 사용할 수 있습니다.
- 시험약 성분에 매우 과민하거나 알레르기가 있는 자(두 가지 이상의 약물 또는 식품에 대한 알레르기 이력이 있는 자)
- 신체 검사, 활력징후 및 실험실 검사(예: 혈액 루틴, 소변 루틴, 혈액 생화학, 응고 기능, 면역학 검사 등)가 비정상이고 임상적으로 유의하거나 연구자가 비정상적인 지표가 임상적으로 유의하다고 생각합니다.
- 약물 안전성이나 생체 내 과정, 특히 심혈관, 간, 신장, 내분비, 소화관, 폐, 신경, 혈액, 종양, 연구자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 면역 또는 대사 장애에 영향을 미칠 수 있는 질병 또는 병력이 있습니다.
- 등록 전 3개월 이내에 다른 약물이나 의료기기의 임상시험에 참여했습니다.
- 임신 또는 수유 중인 여성 환자.
- 연구자가 참가자를 결정하게 만드는 다른 조건은 이 연구에 적합하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NGGT001
단일군: 이 연구는 모든 참가자가 망막하 주사를 통해 투여되는 NGGT001 유전자 요법을 받는 단일군 설계입니다.
참가자들은 안전성과 효능을 평가하기 위해 3개의 용량 증량 그룹으로 나누어집니다.
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결정성 망막 변성의 치료를 위해 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터를 사용하여 망막하 주사를 통해 유전자 CYP4V2를 전달합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 52 주까지 부작용 (AES)의 발병률.
기간: 52 주
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BCD 환자에서 NGGT001의 자극성 주사의 심각한 AE (SAE)를 포함하여 AE의 발생률 및 심각성을 평가합니다.
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52 주
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12 주, 26 주 및 52 주차의 기준선과 비교하여 BCVA의 개선을 평가하십시오.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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기준선에서 W12, 26 및 52까지 NGGT001의 직렬 주사의 ETDR 테스트에서 BCVA를 평가합니다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12 주, 26 주 및 52 주차의 기준선과 비교하여 DB의 미세 측정법 변화의 평가.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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망막 감도는 MP-3 유형 마이크로 페리 미터를 사용하여 평가 될 것입니다.
이것은 DB (Decibels)로 측정 될 것이며, 망막 민감도 분석은 이러한 판독 값에 따라 수행됩니다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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12 주, 26 주 및 52 주차의 기준선과 비교하여 DB의 대비 감도 (CS)의 평가.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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대비 감도 (CS)의 변화가 평가되고 측정은 데시벨 (DB)에서 분석됩니다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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광학 일관성 단층 촬영 (OCT) 망막 두께 변화의 평가 12, 26 및 52 주 기준선과 비교하여 변화.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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망막 두께는 광학 일관성 단층 촬영 (OCT)을 사용하여 측정 될 것이며, 결과는 마이크로 미터 (µm)로 표현 될 것이다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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12 주, 26 및 52 주에 기준선과 비교하여 다중기도 이동성 테스트 (MLMT) 점수 변화의 평가.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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MLMT (Multi-Luminance Mobility Test)는 다양한 조명 조건에서 피험자의 일상 생활 품질을 평가합니다.
결과는 다른 광강 강도 수준으로 분류되며 집계 점수는 이동성 성능을 평가하는 데 사용됩니다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12 주, 26 주 및 52 주차의 기준선에 비해 정적 시각장 (SVF) 변화의 평가.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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정적 시각장 (SVF) : 시야 민감도의 변화는 기준선과 비교하여 12, 26 및 52 주에 평가됩니다.
측정은 광도 단위 (DB)로 표현 될 것이다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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12 주, 26 및 52 주에 기준선과 비교하여 펀더스자가 형광 (FAF) 망막 구조적 변화의 평가.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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망막 구조적 변화는 기준선과 비교하여 12 주 및 26 주에 평가 될 것입니다.
FAF (Fundus Autofluorcence) 이미징은자가 형광의 강도를 평가하는 데 사용될 것이며, 기준선과 비교하여 시간이 지남에 따라 변동을 측정하기 위해 DB 임계 값을 사용하여 변화를 평가할 것입니다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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12 주, 26 주 및 52 주차 기준선에 비해 삶의 질 설문지 점수 변경.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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삶의 질 설문지 점수는 기준선과 비교하여 12, 26 및 52 주에 측정됩니다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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12, 26 및 52 주에 기준선에 비해 MNRead 테스트 변경의 평가.
기간: 12 주, 26 주 및 52 주차
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MNRead 테스트 결과는 비전 기능을 평가하는 기준선과 비교하여 12, 26 및 52 주에 평가됩니다.
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12 주, 26 주 및 52 주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 21일
기본 완료 (실제)
2025년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2029년 9월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 22일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NGGT001-P-2301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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