NGGT001:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus Biettin kiteisessä sarveiskalvon dystrofiapotilaissa
maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.
Vaiheen I/II tutkimus NGGT001:n subretinaalista injektiota varten potilailla, joilla on Bietti-kiteinen sarveiskalvon dystrofia
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida NGGT001:n subretinaalisen injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on Bietti Crystalline Corneoretin Dystrophy (BCD), ja suositella optimaalista annostusta tulevaa kliinistä käyttöä varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Kiina, 400000
- Southwest Hospital/Southwest Eye Hospital, Third Military Medical University (Army Medical University)
-
-
Fujian
-
Xiamen, Fujian, Kiina, 361000
- Xiamen Eye Center of Xiamen University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
- Ikä ≥ 18 vuotta vanha.
- Mies tai nainen.
- Vahvistettu BCD-diagnoosi.
- Molekyylidiagnoosi vahvisti sytokromi P450 -perheen 4 alaperheen v jäsen 2 (CYP4V2) mutaation.
- AAV2:ta neutraloiva vasta-ainetiitteri <1:5120.
- 0,05 ≤ Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) ≤ 0,3.
- -6.00D ≤ Taitevirhe ≤ +3.00D.
- Sitoudu käyttämään ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen alusta vuoden lääkkeen antamisen jälkeen.
- Osallistu tutkimukseen vapaaehtoisena ja allekirjoita tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- On olemassa suonikalvon uudissuonittumista tai muita BCD:n aiheuttamia silmäsairauksia, joiden katsotaan vaikuttavan toimintaan tai häiritsevän kliinisen päätepisteen tulkintaa.
- Potilaat, joilla on todisteita neovaskularisaatiosta tai epäillään neovaskularisaatiota ja tubulaarista heijastavuutta neuroepiteelikerroksessa, kuten OCT osoittaa.
- Ne, jotka olivat käyttäneet jotakin hoitolääkkeitä 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista, kuten Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolone acetonide jne. Nämä voivat vaikuttaa kokeelliseen havaintoon.
- Hoidetuille silmille on tehty silmänsisäinen leikkaus, kuten fotodynaaminen terapia (PDT), vitrektomia, periokulaarinen verisuonten ohitusleikkaus jne., tai ne tarvitsevat intraokulaarista leikkausta kliinisen tutkimuksen prosessissa, kuten kaihileikkaus, verkkokalvon laserhoito jne.
- Olet käyttänyt tai saattaa käyttää systeemisiä lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa silmävaurioita, kuten psoraleenia, tamoksifeenia jne.
- Erittäin herkkä tai allerginen testilääkkeen ainesosille (alleerginen historia kahdelle tai useammalle lääkkeelle tai ruoalle).
- Fyysinen tutkimus, elintoiminnot ja laboratoriotutkimukset (kuten verirutiini, virtsarutiini, veren biokemia, hyytymistoiminta, immunologinen tutkimus jne.) ovat poikkeavia ja kliinisesti merkittäviä, tai tutkijat uskovat, että poikkeavilla indikaattoreilla on kliinistä merkitystä.
- On olemassa sairauksia tai sairaushistoriaa, jotka voivat vaikuttaa lääketurvallisuuteen tai in vivo -prosesseihin, erityisesti sydän- ja verisuoni-, maksa-, munuais-, endokriinisiin, ruoansulatuskanavan, keuhkojen, hermo-, veren-, kasvain-, immuuni- tai aineenvaihduntahäiriöihin, joita tutkijat pitävät kliinisesti merkittävinä.
- Osallistunut muiden lääkkeiden tai lääkinnällisten laitteiden kliinisiin kokeisiin kolmen kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
- Muut olosuhteet, jotka saavat tutkijan määrittämään osallistujan, eivät sovellu tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NGGT001
Yksihaarainen: Tämä tutkimus on yhden käden malli, jossa kaikki osallistujat saavat NGGT001-geeniterapiaa subretinaalisen injektion kautta.
Osallistujat jaetaan kolmeen annoskorotusryhmään arvioimaan turvallisuutta ja tehoa.
|
Rekombinantin adeno-assosioituneen virusvektorin (AAV) käyttäminen CYP4V2-geenin kuljettamiseen verkkokalvon alle tapahtuvan injektion kautta kiteisen verkkokalvon rappeuman hoitoon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten esiintyvyys lähtötasosta 52 viikkoon.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
AES: n esiintyvyyden ja vakavuuden arvioimiseksi, mukaan lukien NGGT001: n subretinaali -injektion vakava AES (SAE) potilailla, joilla on BCD.
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi BCVA: n parannus verrattuna lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
BCVA: n arvioimiseksi NGGT001: n subretinaali -injektion ETDRS -testissä lähtötasosta W12, 26 ja 52.
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DB: n mikroperimetriamuutosten arviointi verrattuna lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Verkkokalvon herkkyys arvioidaan käyttämällä MP-3-tyyppistä mikroperimetriä.
Tämä mitataan DB: ssä (desibelit), ja verkkokalvon herkkyysanalyysi suoritetaan näiden lukemien perusteella.
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
|
DB: n kontrastiherkkyyden (CS) muutosten arviointi verrattuna lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Saskaan herkkyyden muutokset (CS) arvioidaan ja mittaukset analysoidaan desibeleissä (DB).
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
|
Optisen koherenssitomografian (OCT) verkkokalvon paksuusmuutosten arviointi verrattuna lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Verkkokalvon paksuus mitataan käyttämällä optista koherenssitomografiaa (OCT), ja tulos ilmaistaan mikrometreinä (µm).
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
|
Multi-luminanssin liikkuvuustestien (MLMT) pistemuutosten arviointi verrattuna lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Multi-luminanssin liikkuvuustesti (MLMT) arvioi koehenkilöiden jokapäiväisen elämänlaadun eri valaistusolosuhteissa.
Tulokset luokitellaan eri valon voimakkuustasoilla, ja aggregaattipisteitä käytetään liikkuvuuden suorituskyvyn arviointiin
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Staattisten visuaalisten kenttien (SVF) arviointi verrattuna lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Staattiset visuaaliset kentät (SVF): Visuaalisen kentän herkkyyden muutokset arvioidaan viikkoina 12, 26 ja 52 verrattuna lähtötasoon.
Mittaukset ilmaistaan valonherkkyysyksiköissä (DB).
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
|
Fundus -autofluoresenssin (FAF) verkkokalvon rakenteellisten muutosten arviointi verrattuna lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Verkkokalvon rakenteelliset muutokset arvioidaan viikolla 12 ja 26 verrattuna lähtötasoon.
Fundus Autofluoresence (FAF) -kuvausta käytetään arvioimaan autofluoresenssin voimakkuutta, ja muutokset arvioidaan DB -kynnysarvolla vaihteluiden mittaamiseksi ajan myötä verrattuna lähtötasoon.
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
|
Elämänlaadun kyselylomakkeiden arviointi verrattuna lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Elämänlaadun kyselylomakkeet mitataan viikolla 12, 26 ja 52 verrattuna lähtötasoon.
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
|
MNREAD -testimuutosten arviointi lähtötasoon viikolla 12, 26 ja 52.
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
MNREAD -testitulokset arvioidaan viikolla 12, 26 ja 52 verrattuna lähtötasoon, arvioimalla näkötoimintoa.
|
Viikko 12, viikko 26 ja viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. marraskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 26. syyskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NGGT001-P-2301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .