Sikkerhets- og effektstudie av NGGT001 i Bietti-krystallinske korneoretinaldystrofi-fag
10. august 2026 oppdatert av: NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.
En fase I/II-studie for subretinal injeksjon av NGGT001 hos pasienter med Bietti-krystallinsk corneoretinal dystrofi
Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av subretinal injeksjon av NGGT001 hos pasienter med Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy (BCD) og å anbefale den optimale dosen for fremtidig klinisk administrering.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400000
- Southwest Hospital/Southwest Eye Hospital, Third Military Medical University (Army Medical University)
-
-
Fujian
-
Xiamen, Fujian, Kina, 361000
- Xiamen Eye Center of Xiamen University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
- Alder ≥ 18 år gammel.
- Mann eller kvinne.
- Bekreftet diagnose av BCD.
- Molekylær diagnose bekreftet mutasjon i cytokrom P450 familie 4 underfamilie v medlem 2 (CYP4V2).
- AAV2 nøytraliserende antistofftiter <1:5120.
- 0,05 ≤ Best Corrected Visual Acuity (BCVA) ≤ 0,3.
- -6.00D ≤ Brytningsfeil ≤ +3.00D.
- Godta å ta prevensjonstiltak fra studiestart til ett år etter medisinering.
- Meld deg frivillig til å delta i studien og signere informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Det er koroidal neovaskularisering eller andre øyesykdommer forårsaket av BCD, som anses å påvirke operasjonen eller forstyrre tolkningen av klinisk endepunkt.
- Pasienter med tegn på neovaskularisering eller mistenkt neovaskularisering, og tilstedeværelse av tubulær reflektivitet i det nevroepiteliale laget som vist ved OCT.
- De som hadde brukt noen av behandlingsmidlene innen 6 måneder før påmelding, som Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolone acetonid, etc. Disse kan påvirke den eksperimentelle observasjonen.
- De behandlede øynene har gjennomgått intraokulær kirurgi, slik som fotodynamisk terapi (PDT), vitrektomi, periokulær vaskulær bypass-operasjon, etc., eller trenger intraokulær kirurgi i prosessen med klinisk forskning, som kataraktkirurgi, retinal laserterapi, etc.
- Har brukt eller kan bruke systemiske legemidler som kan forårsake øyeskade, som psoralen, tamoxifen, etc.
- Svært sensitiv eller allergisk overfor ingredienser i testmedikamentet (med allergisk historie med to eller flere legemidler eller mat).
- Fysisk undersøkelse, vitale tegn og laboratorieundersøkelse (som blodrutine, urinrutine, blodbiokjemi, koagulasjonsfunksjon, immunologisk undersøkelse osv.) er unormale og klinisk signifikante, eller etterforskerne mener at de unormale indikatorene har klinisk betydning.
- Det er sykdommer eller medisinske historier som kan påvirke legemiddelsikkerhet eller in vivo prosesser, spesielt kardiovaskulære, lever, nyre, endokrine, fordøyelseskanal, lunge, nerve, blod, svulst, immunforstyrrelser eller metabolske lidelser som av etterforskere anses å være av klinisk betydning.
- Deltok i kliniske utprøvinger av andre legemidler eller medisinsk utstyr innen tre måneder før påmelding.
- Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende.
- Eventuelle andre forhold som fører til at etterforskeren bestemmer deltakeren, er uegnet for denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NGGT001
Enkelarm: Denne studien er en enarmsdesign der alle deltakerne mottar NGGT001-genterapien administrert via subretinal injeksjon.
Deltakerne er delt inn i tre dose-eskaleringsgrupper for å evaluere sikkerhet og effekt.
|
Bruk av en rekombinant adeno-assosiert virus (AAV) vektor for å levere genet CYP4V2 via subretinal injeksjon for behandling av krystallinsk retinal degenerasjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av bivirkninger (AES) fra baseline til 52 uker.
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere forekomsten og alvorlighetsgraden av AE -er, inkludert alvorlige AE -er (SAE) av subretinal injeksjon av NGGT001 hos pasienter med BCD.
|
52 uker
|
|
Evaluer forbedringen i BCVA sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
For å evaluere BCVA i ETDRS -test av subretinal injeksjon av NGGT001 fra baseline til W12, 26 og 52.
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av mikroperimetriendringer i DB sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Retinal følsomhet vil bli vurdert ved bruk av MP-3-type mikroperimeter.
Dette vil bli målt i DB (desibel), og retinal følsomhetsanalyse vil bli utført basert på disse avlesningene.
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
|
Vurdering av kontrastfølsomhet (CS) endringer i DB sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Endringer i kontrastfølsomhet (CS) vil bli evaluert, og målingene vil bli analysert i desibel (DB).
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
|
Vurdering av optisk sammenhengstomografi (OCT) retinal tykkelse endringer sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Retinal tykkelse vil bli målt ved bruk av optisk koherens tomografi (OCT), og utfallet vil bli uttrykt i mikrometer (um).
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
|
Vurdering av multi-Luminance Mobility Test (MLMT) score endringer sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Multi-Luminance Mobility Test (MLMT) vil vurdere forsøkspersonenes dagliglivskvalitet på tvers av forskjellige lysforhold.
Resultatene vil bli kategorisert etter de forskjellige lysintensitetsnivåene, og de samlede score vil bli brukt til å vurdere mobilitetsytelsen
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av statiske visuelle felt (SVF) endringer sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Statiske visuelle felt (SVF): Endringer i følsomhet for synsfelt vil bli evaluert ved uke 12, 26 og 52, sammenlignet med baseline.
Målingene vil bli uttrykt i lysfølsomhetsenheter (DB).
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
|
Vurdering av Fundus Autofluorescence (FAF) retinal strukturelle endringer sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Retinal strukturelle endringer vil bli vurdert i uke 12 og 26, sammenlignet med baseline.
Fundus Autofluorescence (FAF) avbildning vil bli brukt til å evaluere intensiteten av autofluorescens, og endringer vil bli vurdert ved bruk av en DB -terskel for å måle variasjoner over tid sammenlignet med baseline.
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
|
Vurdering av livskvalitetsspørreskjema -score endres sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Quality of Life Questionnaire -poengsum vil bli målt i uke 12, 26 og 52, sammenlignet med baseline.
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
|
Vurdering av MNread -testendringer sammenlignet med baseline i uke 12, 26 og 52.
Tidsramme: Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Mnread -testresultater vil bli evaluert i uke 12, 26 og 52, sammenlignet med baseline, og vurderer synsfunksjonen.
|
Uke 12, uke 26 og uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. mars 2024
Primær fullføring (Faktiske)
30. november 2025
Studiet fullført (Antatt)
26. september 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. november 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. november 2024
Først lagt ut (Faktiske)
26. november 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NGGT001-P-2301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .