Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van NGGT001 bij Bietti-proefpersonen met kristallijne corneoretinale dystrofie

1. Leeftijd ≥ 18 jaar oud.
2. Man of vrouw.
3. Bevestigde diagnose van BCD.
4. Moleculaire diagnose bevestigde cytochroom P450 familie 4 subfamilie v lid 2 (CYP4V2) mutatie.
5. AAV2-neutraliserende antilichaamtiter <1:5120.
6. 0,05 ≤ Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) ≤ 0,3.
7. -6,00D ≤ Brekingsfout ≤ +3,00D.
8. Ga akkoord met het nemen van anticonceptiemaatregelen vanaf het begin van het onderzoek tot één jaar na toediening van de medicatie.
9. Meld u aan als vrijwilliger om deel te nemen aan het onderzoek en onderteken geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

1. Er zijn choroïdale neovascularisatie of andere oogziekten veroorzaakt door BCD, waarvan wordt aangenomen dat ze de operatie beïnvloeden of de interpretatie van het klinische eindpunt verstoren.
2. Patiënten met bewijs van neovascularisatie of vermoedelijke neovascularisatie, en de aanwezigheid van tubulaire reflectiviteit in de neuro-epitheliale laag, zoals blijkt uit OCT.
3. Degenen die binnen 6 maanden vóór inschrijving een van de behandelingsmedicijnen hadden gebruikt, zoals Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonide, enz. Deze kunnen de experimentele waarneming beïnvloeden.
4. De behandelde ogen hebben intraoculaire chirurgie ondergaan, zoals fotodynamische therapie (PDT), vitrectomie, perioculaire vasculaire bypass-chirurgie, enz., of hebben intraoculaire chirurgie nodig in het kader van klinisch onderzoek, zoals cataractchirurgie, retinale lasertherapie, enz.
5. U heeft systemische geneesmiddelen gebruikt of kan deze gebruiken die oogbeschadiging kunnen veroorzaken, zoals psoraleen, tamoxifen, enz.
6. Zeer gevoelig of allergisch voor ingrediënten in het testgeneesmiddel (met een allergische voorgeschiedenis van twee of meer geneesmiddelen of voedsel).
7. Lichamelijk onderzoek, vitale functies en laboratoriumonderzoek (zoals bloedroutine, urineroutine, bloedbiochemie, stollingsfunctie, immunologisch onderzoek, enz.) zijn abnormaal en klinisch significant, of de onderzoekers zijn van mening dat de abnormale indicatoren klinische betekenis hebben.
8. Er zijn ziekten of medische geschiedenissen die de veiligheid van geneesmiddelen of in vivo processen kunnen beïnvloeden, met name cardiovasculaire, lever-, nier-, endocriene, spijsverteringskanaal-, long-, zenuw-, bloed-, tumor-, immuun- of metabolische stoornissen die door onderzoekers als van klinische betekenis worden beschouwd.
9. Deelgenomen aan klinische onderzoeken met andere geneesmiddelen of medische hulpmiddelen binnen drie maanden vóór inschrijving.
10. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.
11. Alle andere omstandigheden die ertoe leiden dat de onderzoeker de deelnemer vaststelt, zijn ongeschikt voor dit onderzoek.