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全身性重症筋無力症の成人患者におけるレミブルチニブとプラセボの有効性、安全性、忍容性を調査する研究 (RELIEVE)

2026年7月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

全身性重症筋無力症患者におけるレミブルチニブの有効性、安全性、忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第Ⅲ相試験とその後の非盲検延長相試験

安定した標準治療（SOC）治療を受けている全身性重症筋無力症の成人患者を対象に、レミブルチニブとプラセボの有効性、安全性、忍容性を評価する研究。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、安定したSOC治療を受けているgMG患者におけるレミブルチニブの有効性、安全性および忍容性を評価するための、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同第III相研究である。 約 180 人の適格な参加者が 1:1 の比率で無作為に割り付けられ、レミブルチニブまたは対応するプラセボのいずれかを投与されます。

この研究は、コアパート（6か月の二重盲検治療）と拡張パート（最大60か月の非盲検治療）で構成されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

180

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals
  • 電話番号：+41613241111

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • 募集
        • Neuromuscular Research Center
        • 主任研究者：
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • コンタクト：
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
        • 募集
        • Honor Health Research Institute
        • 主任研究者：
          • Anne Hatch
        • コンタクト：
    • California
      • Fullerton、California、アメリカ、92835
        • 募集
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • 主任研究者：
          • Jack H Florin
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • 募集
        • University of Southern California
        • 主任研究者：
          • Said R Beydoun
        • コンタクト：
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • 主任研究者：
          • Ali Habib
        • コンタクト：
      • Sacramento、California、アメリカ、94115
        • 募集
        • California Pacific Medical Center
        • 主任研究者：
          • Liberty Jenkins
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010-2975
        • 募集
        • MedStar Washington Hospital Center
        • 主任研究者：
          • Nicholas Streicher
        • コンタクト：
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33487
        • 募集
        • SFM Clinical Research LLC
        • 主任研究者：
          • Marc Feinberg
        • コンタクト：
      • Homestead、Florida、アメリカ、33033
        • 募集
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • 主任研究者：
          • Christopher Jimenez
        • コンタクト：
      • Maitland、Florida、アメリカ、32751
        • 募集
        • Neurology Associates PA
        • 主任研究者：
          • Arnaldo Isa
        • コンタクト：
      • Orlando、Florida、アメリカ、32804
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • 募集
        • Neurological Services of Orlando PA
        • 主任研究者：
          • Daniel H Jacobs
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817-1807
        • 募集
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者：
          • Amanda Guidon
        • コンタクト：
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
        • 募集
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14209
        • 募集
        • Dent Neurological Institute
        • 主任研究者：
          • Bennett Myers
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • 募集
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • 主任研究者：
          • Hani Kushlaf
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic Foundation
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 主任研究者：
          • Fang Sun
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Houston Methodist Hospital
        • 主任研究者：
          • Ericka Greene
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of WA Division of Cardio
        • 主任研究者：
          • Barbara Jane Distad
        • コンタクト：
          • Kaycie Opiyo
          • 電話番号：+1 206 685 1048
          • メール：tkaycie@uw.edu
    • Wisconsin
      • Greenfield、Wisconsin、アメリカ、53228-1321
        • 募集
        • Center for Neurological Disorders G
        • 主任研究者：
          • Bhupendra Khatri
        • コンタクト：
  • アルゼンチン
      • Caba、アルゼンチン、C1055AAF
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal、アルゼンチン、C1023AAB
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán、アルゼンチン、T4000AXL
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario、Santa Fe Province、アルゼンチン、2000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、NW1 2BU
        • 引きこもった
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
      • Naples、イタリア、80131
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo、BG、イタリア、24127
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano、TO、イタリア、10043
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • インド
    • Haryana
      • Gurugram、Haryana、インド、122011
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore、Karnataka、インド、575002
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik、Maharashtra、インド、422005
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110029
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana、Punjab、インド、141001
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore、Tamil Nadu、インド、632 004
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad、Telangana、インド、500082
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow、Uttar Pradesh、インド、226007
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
      • Southport、オーストラリア、4215
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah、New South Wales、オーストラリア、2217
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、オーストラリア、3065
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec、Quebec、カナダ、G1J 1Z4
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • グルジア
      • Kutaisi、グルジア、4600
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi、グルジア、0144
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi、グルジア、0114
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida、スペイン、25198
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28034
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga、スペイン、29010
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、スペイン、15706
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、スペイン、08907
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Niš、セルビア、18108
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad、セルビア、21000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Gummersbach、ドイツ、51643
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Münster、ドイツ、48149
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60590
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Nice、フランス、06000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75013
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75940
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、フランス、67081
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、フランス、31059
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • Estado de Bahia
      • Salvador、Estado de Bahia、ブラジル、40050-410
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília、Federal District、ブラジル、70200-730
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul、Rio Grande do Sul、ブラジル、95070-560
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90480-110
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403-000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、ベルギー、3000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ポーランド
      • Bydgoszcz、ポーランド、85-065
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice、ポーランド、40-689
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz、ポーランド、93-113
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin、ポーランド、20-410
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin、ポーランド、20-701
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan、ポーランド、61-731
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów、ポーランド、35-323
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo、ポーランド、60-185
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin、ポーランド、71-252
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw、ポーランド、01-684
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw、ポーランド、02-172
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin、Lublin Voivodeship、ポーランド、20-064
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin、Lublin Voivodeship、ポーランド、20-080
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow、POL、ポーランド、31-505
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz、Woj Kujawsko Pomorskie、ポーランド、85-796
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ルーマニア
      • Brasov、ルーマニア、500283
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest、ルーマニア、040215
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu、ルーマニア、550245
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100034
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao、中国、266000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200080
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200040
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230001
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang、Hebei、中国、50030
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi、Jiangsu、中国、214023
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、833
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan、台湾、704302
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、111045
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan、台湾、33305
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Fukuoka、日本、8128582
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima、日本、9601295
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima、日本、7348551
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba、Chiba、日本、2608677
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、0608543
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo、Hokkaido、日本、0630005
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya、Hyōgo、日本、6638501
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki、Iwate、日本、0250082
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、9838520
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、5650871
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama、Saitama、日本、355-0005
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya、Saitama、日本、343-8555
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku、Tokyo、日本、160-0023
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 韓国
      • Busan、韓国、49241
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、03722
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、134 727
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul、Seoul、韓国、03080
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • gMGの成人患者（18～75歳）
  • スクリーニング時に重症筋無力症アメリカ財団（MGFA）のクラスII-IV gMGと確定診断されており、治験責任医師の判断により、研究期間中人工呼吸器は必要ないと思われる
  • スクリーニング時にAChR+抗体またはMuSK+抗体の血清学的検査が陽性、またはスクリーニング時にAChR抗体とMuSK抗体の両方に対して血清陰性であるという文書化された証拠
  • ベースラインMG-ADLスコアが6以上で、総スコアの50％以上が非眼症状によるもの
  • プロトコールに指定されている安定した用量の標準治療を受けている参加者
  • スクリーニング時とベースライン時の両方で、ベッドサイドでの嚥下検査または地域の実践に沿った別の正式な嚥下検査に基づく治験責任医師の臨床判断に従って治験薬を安全に飲み込むことができる

除外基準:

  • ベースラインの前に、過去 1 か月以内に免疫グロブリンの静注または血漿交換 (IVIg/PLEX)、過去 6 か月以内にリツキシマブ、過去 2 か月以内にエクリズマブ、過去 3 か月以内にラブリズマブまたは他の補体阻害剤、エフガルチギモドまたは過去3か月以内に他の抗FcRn療法を受けた、または過去6か月以内に胸腺切除術を受けた、または試用期間中に計画された胸腺切除術
  • 妊娠の可能性のある女性。投与中および治験治療中止後1週間、非常に効果的な避妊方法を使用していない限り、生理学的に妊娠できるすべての女性と定義されます。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：レミブルチニブアーム

コア部分: 経口摂取されるレミブルチニブ錠

【拡張部分：非盲検レミブルチニブ経口錠剤】
薬：レミブルチニブ（盲検）
レミブルチニブ（盲検）による積極的治療
他の名前：
  • LOU64
薬：レミブルチニブ (オープンラベル)
レミブルチニブ (オープンラベル) 実薬治療
他の名前：
  • LOU064
プラセボコンパレーター：プラセボアーム

コア部分: 経口摂取されるプラセボ錠剤

【拡張部分：非盲検レミブルチニブ経口錠剤】
他の：プラセボ
プラセボ
薬：レミブルチニブ (オープンラベル)
レミブルチニブ (オープンラベル) 実薬治療
他の名前：
  • LOU064

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症筋無力症の日常生活活動（MG-ADL）合計スコアのベースラインから6か月目までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで

MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価するカテゴリースケールです。 MG-ADLは、MGの影響に関連する眼球障害（2項目）、眼球障害（3項目）、呼吸器障害（1項目）、粗大運動障害または四肢障害（2項目）に続発する機能障害の患者の評価に関する項目で構成されている。

各項目は 4 点スケールで評価され、スコア 0 は正常な機能を表し、スコア 3 はその機能を実行する能力の喪失を表します (合計スコア 0 ～ 24)。
ベースラインから 6 か月目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
定量的重症筋無力症（QMG）合計スコアのベースラインから6か月目までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
定量的重症筋無力症 (QMG) スコアは、体の機能と構造の障害に基づいて疾患の重症度を定量化する 13 項目の医師による直接評価スコアリング システムです。 合計 QMG スコアは 0 ～ 39 の範囲であり、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。 QMG スコアは、眼球（2 項目）、顔面（1 項目）、眼球（2 項目）、総運動神経（6 項目）、軸方向（1 項目）、呼吸器（1 項目）の項目で構成されます。
ベースラインから 6 か月目まで
救急薬および/または強力に交絡する禁止薬物を使用せずに、ベースラインから6か月目までにQMG合計スコアが5ポイント以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
定量的重症筋無力症 (QMG) スコアは、体の機能と構造の障害に基づいて疾患の重症度を定量化する 13 項目の医師による直接評価スコアリング システムです。 合計 QMG スコアは 0 ～ 39 の範囲であり、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。 QMG スコアは、眼球（2 項目）、顔面（1 項目）、眼球（2 項目）、総運動神経（6 項目）、軸方向（1 項目）、呼吸器（1 項目）の項目で構成されます。
ベースラインから 6 か月目まで
重症筋無力症の日常生活活動（MG-ADL）スケールの合計スコアが、救急薬および/または強力に交絡する禁止薬なしで、ベースラインから6か月目までに3ポイント以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで

MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価するカテゴリースケールです。 MG-ADLは、MGの影響に関連する眼球障害（2項目）、眼球障害（3項目）、呼吸器障害（1項目）、粗大運動障害または四肢障害（2項目）に続発する機能障害の患者の評価に関する項目で構成されている。

各項目は 4 点スケールで評価され、スコア 0 は正常な機能を表し、スコア 3 はその機能を実行する能力の喪失を表します (合計スコア 0 ～ 24)。
ベースラインから 6 か月目まで
レスキュー療法および/または強力に交絡する禁止薬物療法を行わずに、6か月目に最小症状発現（MSE）を達成した参加者の割合。6か月目のMG-ADLスコア0または1として定義されます。
時間枠：6ヶ月目

MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価するカテゴリースケールです。 MG-ADLは、MGの影響に関連する眼球障害（2項目）、眼球障害（3項目）、呼吸器障害（1項目）、粗大運動障害または四肢障害（2項目）に続発する機能障害の患者の評価に関する項目で構成されている。

各項目は 4 点スケールで評価され、スコア 0 は正常な機能を表し、スコア 3 はその機能を実行する能力の喪失を表します (合計スコア 0 ～ 24)。
6ヶ月目
重症筋無力症複合スコア (MGC) 合計スコアのベースラインから 6 か月目までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
MGC は、医師の診察と患者の病歴に基づいて MG の症状と徴候を測定する 10 項目の機器です。 項目は、眼瞼下垂、複視、閉眼、会話、咀嚼、嚥下、呼吸、首の屈曲、肩の外転、股関節の屈曲に関連しています。 各項目は、4 つの可能なカテゴリを含む順序スケールでスコア付けされ、重み付けされます。 合計スコアは 0 ～ 50 の範囲であり、スコアが高いほど、より重度の障害を示します。
ベースラインから 6 か月目まで
改訂された重症筋無力症の生活の質に関するアンケート（MG-QOL15r）調査スコアのベースラインから6か月目への変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
改訂された MG-QoL15 は、参加者が記入する 15 項目の健康関連の生活の質に関するアンケートであり、gMG の生活の質を測定するために設計されています。 MG-QoL15 の項目は身体的、社会的、心理的要素に関連しており、0 (まったくない) から 2 (非常に高い) でスコア付けされます。 累積スコアは 0 ～ 30 の範囲で、スコアが高いほど生活の質の低下と MG 関連の機能不全に対する不満を表します。
ベースラインから 6 か月目まで
有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
AEとして認定および報告される、臨床検査値、バイタルサイン、心電図および自殺傾向の変化を含む有害事象の発生率。
ベースラインから 6 か月目まで
参加者が MG-ADL 合計スコアで 2 ポイント以上の低下を示し、それが 6 か月目まで維持された期間の割合
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価するカテゴリースケールです。 MG-ADLは、MGの影響に関連する眼球障害（2項目）、眼球障害（3項目）、呼吸器障害（1項目）、粗大運動障害または四肢障害（2項目）に続発する機能障害の患者の評価に関する項目で構成されている。 各項目は 4 点スケールで評価され、スコア 0 は正常な機能を表し、スコア 3 はその機能を実行する能力の喪失を表します (合計スコア 0 ～ 24)。
ベースラインから 6 か月目まで
治療中の早期MG-ADL反応者の割合（4週目までにベースラインから初めてMG-ADLが2ポイント以上改善した早期反応者）
時間枠：ベースラインから 4 週目まで
MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価するカテゴリースケールです。 MG-ADLは、MGの影響に関連する眼球障害（2項目）、眼球障害（3項目）、呼吸器障害（1項目）、粗大運動障害または四肢障害（2項目）に続発する機能障害の患者の評価に関する項目で構成されている。 各項目は 4 点スケールで評価され、スコア 0 は正常な機能を表し、スコア 3 はその機能を実行する能力の喪失を表します (合計スコア 0 ～ 24)。 4週目までに最初のMG-ADLがベースラインから2ポイント以上改善した参加者は、早期反応者とみなされます。
ベースラインから 4 週目まで
EuroQol-5 ディメンション 5 レベル (EQ-5D-5L) のベースラインから 6 か月目への変更
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
EQ-5D-5L は、成人の健康状態を評価するために設計された広く使用されているアンケートです。 この測定は、記述システムと EQ ビジュアル アナログ スケール (EQ VAS) という 2 つの異なるセクションに分かれています。 最初のセクションには、5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) のそれぞれに対処する 1 つの項目が含まれています。 参加者はこれらの項目を、「問題なし」、「少し問題がある」、「中程度の問題」、「重大な問題」、「できない/非常に問題」の 5 段階で評価します。 次に、各次元のレベルを 5 桁の数字に結合することによって、複合的な健康状態が定義されます。 2 番目のセクションには、垂直方向の視覚的アナログ スケールを使用して自己評価 (全体的な) 健康状態を測定する EQ 視覚的アナログ スケール (EQ VAS) が含まれています。100 は「想像できる最高の健康状態」を表し、0 は「想像できる最悪の健康状態」を表します。 」 回答者は、この連続体に沿ってマークを付けて、現在の健康状態を評価するように求められます。
ベースラインから 6 か月目まで
6か月目にMGC合計スコアがベースラインから3ポイント以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
MGC は、医師の診察と患者の病歴に基づいて MG の症状と徴候を測定する 10 項目の機器です。 項目は、眼瞼下垂、複視、閉眼、会話、咀嚼、嚥下、呼吸、首の屈曲、肩の外転、股関節の屈曲に関連しています。 各項目は、4 つの可能なカテゴリを含む順序スケールでスコア付けされ、重み付けされます。 合計スコアは 0 ～ 50 の範囲であり、スコアが高いほど、より重度の障害を示します。
ベースラインから 6 か月目まで
MG-ADL合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 66 か月目まで
MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価するカテゴリースケールです。 MG-ADLは、MGの影響に関連する眼球障害（2項目）、眼球障害（3項目）、呼吸器障害（1項目）、粗大運動障害または四肢障害（2項目）に続発する機能障害の患者の評価に関する項目で構成されている。 各項目は 4 点スケールで評価され、スコア 0 は正常な機能を表し、スコア 3 はその機能を実行する能力の喪失を表します (合計スコア 0 ～ 24)。
ベースラインから 66 か月目まで
コア部分から拡張部分の終了までに経口コルチコステロイド（OCS）用量の減量を達成した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 66 か月目まで
経口コルチコステロイドの投与を受けている参加者は、ベースライン前の少なくとも 4 週間は安定した用量を服用する必要があります。 用量は、研究者の裁量により、オープンラベル延長期間中に減量または中止することができます。 経口コルチコステロイドの使用は記録されます。
ベースラインから 66 か月目まで
有害事象の発生率
時間枠：7ヶ月目から66ヶ月目まで
AEとして認定および報告される、臨床検査値、バイタルサイン、心電図および自殺傾向の変化を含む有害事象の発生率。
7ヶ月目から66ヶ月目まで
Change from baseline in QMG total score
時間枠：Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
時間枠：Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月7日

一次修了 (推定)

2028年2月25日

研究の完了 (推定)

2033年2月26日

試験登録日

最初に提出

2024年12月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年12月17日

最初の投稿 (実際)

2024年12月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月28日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (その他の識別子：EU CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。 この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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